Η Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), Inc. (Nasdaq: IONS) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχθηκε για εξέταση την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το donidalorsen, ένα ερευνητικό φάρμακο με στόχο το RNA για προφύλαξη από επεισόδια κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ο FDA έχει ορίσει ημερομηνία δράσης την 21.08.2025 σύμφωνα με το Νόμο περί Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA). Η αίτηση στον FDA βασίστηκε σε θετικά αποτελέσματα με μηνιαία και διμηνιαία δοσολογία στις βασικές μελέτες Φάσης 3 OASIS-HAE και OASISplus (ανοιχτή επέκταση (OLE) και εναλλαγή), καθώς και στη συνεχιζόμενη μελέτη OLE Φάσης 2.
Το HAE είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση που περιλαμβάνει επαναλαμβανόμενα επεισόδια σοβαρού οιδήματος (αγγειοοίδημα) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των χεριών, των ποδιών, των γεννητικών οργάνων, του στομάχου, του προσώπου ή/και του λαιμού. Το donidalorsen έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης (PKK), διακόπτοντας το μονοπάτι που οδηγεί σε επεισόδια HAE.
"Παρά τις διαθέσιμες θεραπείες, πολλοί άνθρωποι που ζουν με HAE συνεχίζουν να βιώνουν επώδυνα και δυνητικά απειλητικά για τη ζωή επεισόδια. Με βάση το σύνολο των κλινικών στοιχείων από τις μελέτες Φάσης 3 OASIS-HAE και OASISplus, καθώς και τα νέα τριετή αποτελέσματα από τη μελέτη OLE Φάσης 2, πιστεύουμε ότι το donidalorsen έχει τη δυνατότητα να προωθήσει το παράδειγμα προφυλακτικής θεραπείας για τους ανθρώπους που ζουν με HAE," δήλωσε ο Brett Monia, Ph.D., διευθύνων σύμβουλος της Ionis. "Με την αποδοχή της αίτησης NDA για το donidalorsen από τον FDA, είμαστε έτοιμοι για τη δεύτερη ανεξάρτητη κυκλοφορία μας το επόμενο έτος, με την προϋπόθεση της έγκρισης, η οποία θα μας επιτρέψει να συνεχίσουμε να εκπληρώνουμε τον στόχο μας να προσφέρουμε μια σταθερή ροή φαρμάκων σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες."
Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει στο donidalorsen τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου το 2023. Η Otsuka, η οποία έχει αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας του donidalorsen στην Ευρώπη και την Ασία-Ειρηνικό, ετοιμάζεται να υποβάλει Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) φέτος.
Η Ionis πρόσφατα παρουσίασε νέα αποτελέσματα από τις μελέτες Φάσης 3 και Φάσης 2 OLE στο Ετήσιο Επιστημονικό Συνέδριο του American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) του 2024, τα οποία δείχνουν ότι το donidalorsen επέφερε σημαντικές και διαρκείς μειώσεις στα επεισόδια HAE, με συνολική διατηρούμενη μέση μείωση των ποσοστών επεισοδίων HAE κατά 96% από την αρχική τιμή, η οποία διατηρήθηκε έως και τρία χρόνια στη συνεχιζόμενη μελέτη OLE Φάσης 2.
Σε όλες τις τρεις μελέτες, το donidalorsen ήταν καλά ανεκτό, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TEAEs) που να σχετίζονται με το donidalorsen. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) ήταν ήπιας ή μέτριας σοβαρότητας, και οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης ήταν η πιο συχνή AE.
Οι παρουσιάσεις e-poster του donidalorsen στο ACAAI μπορούν να βρεθούν στον ιστότοπο της Ionis.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης