GAITHERSBURG, Md. - Η Cartesian Therapeutics, εταιρεία βιοτεχνολογίας εισηγμένη στο NASDAQ: RNAC, ξεκίνησε κλινική δοκιμή φάσης 2 για τη θεραπεία με κύτταρα mRNA CAR-T, Descartes-08, που στοχεύει στον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (ΣΕΛ). Η εταιρεία ανακοίνωσε σήμερα ότι ο πρώτος ασθενής έλαβε δόση στη δοκιμή, η οποία διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε ενήλικες με μέτριο έως σοβαρό ΣΕΛ που είναι ανθεκτικός στις συνήθεις θεραπείες.
Το Descartes-08 είναι μια αυτόλογη θεραπεία, που σημαίνει ότι προέρχεται από τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς, και έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει το αντιγόνο ωρίμανσης των Β-κυττάρων (BCMA). Σε αντίθεση με τις παραδοσιακές θεραπείες CAR-T με βάση το DNA που απαιτούν χημειοθεραπεία προπαρασκευής, το Descartes-08 χορηγείται χωρίς τέτοια χημειοθεραπεία και αποσκοπεί στην αποφυγή του κινδύνου γονιδιωματικής ενσωμάτωσης και δυνητικού καρκινικού μετασχηματισμού.
Η εν εξελίξει δοκιμή, στην οποία αναμένεται να εγγραφούν έως και 30 ασθενείς, έχει ως στόχο να παράσχει μια νέα επιλογή θεραπείας στα εξωτερικά ιατρεία για τον ΣΕΛ, μια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια που επηρεάζει περίπου 1,5 εκατομμύριο άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Τα συμπτώματα του ΣΕΛ μπορεί να είναι σοβαρά και απειλητικά για τη ζωή, επηρεάζοντας πολλαπλά συστήματα οργάνων.
Η δοκιμή Φάσης 2 ακολουθεί προηγούμενες μελέτες του Descartes-08 για τη θεραπεία της μυασθένειας gravis (MG), όπου παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας κατάλληλο για χορήγηση σε εξωτερικά ιατρεία. Ο Dr. Carsten Brunn, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Cartesian, εξέφρασε την αισιοδοξία του για τις δυνατότητες της θεραπείας να αντιμετωπίσει τους περιορισμούς των υφιστάμενων CAR-T κυτταρικών θεραπειών για αυτοάνοσα νοσήματα.
Η Susan Manzi, M.D., M.P.H., πρόεδρος του Ινστιτούτου Ιατρικής στο Allegheny Health Network και ιατρική διευθύντρια του Ιδρύματος Λύκου της Αμερικής, τόνισε τη σημασία αυτού του ορόσημου για την κοινότητα του λύκου, δεδομένης της περιορισμένης αποτελεσματικότητας των σημερινών θεραπειών.
Η Cartesian Therapeutics ειδικεύεται στις κυτταρικές θεραπείες mRNA για αυτοάνοσες ασθένειες και διαθέτει έναν αγωγό που περιλαμβάνει το Descartes-15, μια άλλη θεραπεία mRNA CAR-T.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Cartesian Therapeutics.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η εταιρεία βιοτεχνολογίας Cartesian Therapeutics εξασφάλισε ιδιωτική επένδυση σε συμφωνία δημόσιου μετοχικού κεφαλαίου (PIPE), η οποία αναμένεται να αποφέρει περίπου 130 εκατομμύρια δολάρια. Ο γύρος χρηματοδότησης, ο οποίος περιλαμβάνει νέους και υφιστάμενους επενδυτές, όπως η HBM Healthcare Investments και η Invus, θα προωθήσει τα προγράμματα της εταιρείας.
Σε μια άλλη εξέλιξη, η Cartesian Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 2β του Descartes-08, μιας θεραπείας για τη μυασθένεια gravis. Η δοκιμή αποκάλυψε κλινικά σημαντική βελτίωση στο 71% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με το Descartes-08. Η εταιρεία σχεδιάζει να πραγματοποιήσει συνάντηση για το τέλος της φάσης 2 με τον FDA έως το τέλος του 2024.
Η Mizuho Securities επανέλαβε την κάλυψη των μετοχών της Cartesian Therapeutics, αποδίδοντας αξιολόγηση Buy και τονίζοντας τις δυνατότητες της τεχνολογίας CAR-T με βάση το mRNA στη θεραπεία αυτοάνοσων ασθενειών. Η Mizuho υπογραμμίζει την ευρεία δυνατότητα εφαρμογής της πλατφόρμας κυτταρικής θεραπείας RNA της Cartesian, η οποία θα μπορούσε να επεκταθεί σε μια σειρά αυτοάνοσων ασθενειών.
Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων για την Cartesian Therapeutics.
InvestingPro Insights
Καθώς η Cartesian Therapeutics προχωρά τις κλινικές δοκιμές της για το Descartes-08, η οικονομική υγεία και η απόδοση της αγοράς της εταιρείας, η οποία διαπραγματεύεται στο NASDAQ: RNAC, προσφέρουν κρίσιμες πληροφορίες για τους επενδυτές. Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της InvestingPro, η Cartesian κατέχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 431,91 εκατ. δολαρίων, ενδεικτικό του μεγέθους και της αγοραίας αξίας της στον κλάδο της βιοτεχνολογίας. Τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας αντανακλούν προκλήσεις, με αρνητικό δείκτη τιμής προς κέρδη (P/E) -0,45, γεγονός που υποδηλώνει ότι οι επενδυτές αντιμετωπίζουν επί του παρόντος απώλειες σε σχέση με τα κέρδη της εταιρείας.
Οι συμβουλές της InvestingPro για την Cartesian αποκαλύπτουν μικτές προοπτικές. Από τη θετική πλευρά, η εταιρεία κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, παρέχοντας ένα μαξιλάρι για λειτουργική ευελιξία. Επιπλέον, τα ρευστά διαθέσιμα υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, γεγονός που θα μπορούσε να είναι ζωτικής σημασίας για τη χρηματοδότηση της τρέχουσας έρευνας και των δοκιμών χωρίς άμεσες ανησυχίες ρευστότητας. Ωστόσο, οι αναλυτές αναμένουν μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος και δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα εντός αυτού του χρονικού πλαισίου. Επιπλέον, η Cartesian πάσχει από αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητά της να χρηματοδοτεί μελλοντικά έργα ή να επεκτείνει αποτελεσματικά την αγωγό της.
Οι επενδυτές που παρακολουθούν την πορεία της μετοχής της Cartesian θα σημειώσουν ότι ενώ η μετοχή έχει τα πάει άσχημα τον τελευταίο μήνα με απόδοση -30,1%, έχει παρουσιάσει ισχυρή απόδοση τους τελευταίους τρεις μήνες με 52,61%. Αυτή η μεταβλητότητα ενδέχεται να αντανακλά τις αντιδράσεις της αγοράς στις εξελίξεις εντός της εταιρείας και του κλάδου της βιοτεχνολογίας γενικότερα. Είναι επίσης αξιοσημείωτο ότι η Cartesian δεν καταβάλλει μέρισμα, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει τις επενδυτικές αποφάσεις για όσους αναζητούν τακτικές ροές εισοδήματος από τις μετοχές τους.
Για μια βαθύτερη εμβάθυνση στην οικονομική υγεία και τις μελλοντικές προοπτικές της Cartesian, οι επενδυτές μπορούν να έχουν πρόσβαση σε πρόσθετες συμβουλές της InvestingPro επισκεπτόμενοι την InvestingPro. Επί του παρόντος υπάρχουν διαθέσιμες 9 πρόσθετες συμβουλές, οι οποίες μπορούν να παρέχουν περαιτέρω καθοδήγηση για τις επενδυτικές αποφάσεις. Για να ενισχύσετε την επενδυτική σας στρατηγική με αυτές τις γνώσεις, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να επωφεληθείτε από έκπτωση έως και 10% σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης