ΒΟΣΤΩΝΗ - Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ανακοίνωσε την αποδοχή από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) της αίτησης χορήγησης νέου φαρμάκου (NDA) για την ερευνητική τριπλή θεραπεία συνδυασμού vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, γνωστή ως vanza triple, για ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας έξι ετών και άνω με ορισμένες γενετικές μεταλλάξεις.
Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία ατόμων με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή άλλη μετάλλαξη που ανταποκρίνεται στη θεραπεία. Ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο για τη δράση του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) τις 2 Ιανουαρίου 2025.
Η τριπλή θεραπεία vanza στοχεύει στη βελτίωση της λειτουργίας της ελαττωματικής πρωτεΐνης CFTR που προκαλείται από γενετικές μεταλλάξεις που σχετίζονται με την κυστική ίνωση. Σύμφωνα με τη Vertex, η θεραπεία αυτή θα μπορούσε δυνητικά να μειώσει τα επίπεδα χλωριόντων του ιδρώτα κάτω από το διαγνωστικό όριο της κυστικής ίνωσης, ακόμη και σε επίπεδα που παρατηρούνται σε άτομα χωρίς την πάθηση.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) επικύρωσε επίσης την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας (MAA) της Vertex για το τριπλό vanza στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την ίδια ομάδα ασθενών. Έχουν υποβληθεί αιτήσεις σε πρόσθετες χώρες, όπως ο Καναδάς, η Αυστραλία, η Ελβετία και το Ηνωμένο Βασίλειο.
Η κυστική ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει τη ζωή και επηρεάζει περισσότερους από 92.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση παχιάς βλέννας στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα λόγω ελαττωματικών ή ελλιπών πρωτεϊνών CFTR, οδηγώντας σε σοβαρά αναπνευστικά και πεπτικά προβλήματα. Οι τρέχουσες θεραπείες για την κυστική ίνωση επικεντρώνονται στη διαχείριση των συμπτωμάτων και στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.
Η Vertex έχει ιστορικό στην ανάπτυξη θεραπειών για την κυστική ίνωση, με τα φάρμακά της να θεραπεύουν σήμερα πάνω από 65.000 άτομα σε 60 χώρες. Τα κλινικά και ερευνητικά προγράμματα της εταιρείας συνεχίζουν να διερευνούν θεραπείες για την κυστική ίνωση και άλλες σοβαρές ασθένειες.
Η τριπλή θεραπεία vanza έχει λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug Designations για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης. Η Vertex αναμένει ότι η υποχρέωση καταβολής δικαιωμάτων για το vanza triple θα είναι σημαντικά χαμηλότερη από εκείνη για το υπάρχον χαρτοφυλάκιο κυστικής ίνωσης.
Οι πληροφορίες αυτές βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανέφερε σημαντική δαπάνη ύψους 4,4 δισεκατομμυρίων δολαρίων για την εξαγορασθείσα εν εξελίξει έρευνα και ανάπτυξη μετά την εξαγορά της Alpine Immune Sciences. Η εταιρεία αναμένει επίσης πρόσθετα έξοδα αποζημίωσης που σχετίζονται με τη συναλλαγή ύψους περίπου 200 εκατ. δολαρίων. Παρά τις σημαντικές αυτές δαπάνες, η Vertex συνεχίζει να αναμένει ότι θα απορροφήσει τα μη-GAAP έξοδα έρευνας και ανάπτυξης της Alpine και τα έξοδα πώλησης, γενικής και διοικητικής λειτουργίας εντός του παρεχόμενου εύρους καθοδήγησης λειτουργικών εξόδων.
Επιπλέον, η Vertex ανακοίνωσε ισχυρή αύξηση των εσόδων κατά 13% σε ετήσια βάση το πρώτο τρίμηνο του 2024, φθάνοντας τα 2,7 δισ. δολάρια. Η αύξηση αυτή οφείλεται στην επιτυχή κυκλοφορία του CASGEVY στη δρεπανοκυτταρική νόσο και τη β-θαλασσαιμία σε πολλές περιοχές. Επιπλέον, η Vertex παρουσίασε ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή του VX-880, μιας θεραπείας με νησιδιακά κύτταρα προερχόμενα από βλαστικά κύτταρα για τον διαβήτη τύπου 1.
Οι αξιολογήσεις των αναλυτών ήταν μικτές, με την RBC Capital να διατηρεί την αξιολόγηση Sector Perform, αλλά να προσαρμόζει την τιμή-στόχο για τη Vertex από 424 δολάρια σε 421 δολάρια, ενώ η BMO Capital Markets αύξησε την τιμή-στόχο για τη μετοχή της Vertex στα 500 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση Outperform. Τέλος, η Vertex ανακοίνωσε σημαντικά ευρήματα από δύο μελέτες σχετικά με το φάρμακο για την κυστική ίνωση TRIKAFTA® στο 47ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης.
InvestingPro Insights
Καθώς η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ετοιμάζεται για ένα σημαντικό ορόσημο με την τριπλή θεραπεία vanza, η οικονομική υγεία της εταιρείας και η απόδοση της αγοράς παρέχουν ένα υπόβαθρο για τους πιθανούς επενδυτές. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 121,61 δισεκατομμυρίων δολαρίων, η Vertex αναδεικνύει το κύρος της στον τομέα της βιοτεχνολογίας. Ο δείκτης P/E της εταιρείας ανέρχεται σε 30,24, υποδεικνύοντας ότι η μετοχή διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλασιαστή κερδών σε σχέση με τη βραχυπρόθεσμη αύξηση των κερδών. Αυτό επαναλαμβάνεται από τον προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, ο οποίος είναι 28,9.
Οι InvestingPro Tips υποδεικνύουν ότι η Vertex είναι ένας εξέχων παίκτης στον κλάδο της βιοτεχνολογίας και λειτουργεί με μέτριο επίπεδο χρέους, γεγονός που αποτελεί καθησυχαστικό σημάδι για τους ενδιαφερόμενους. Επιπλέον, η εταιρεία διαπραγματεύεται κοντά στο υψηλό 52 εβδομάδων, με την τιμή να βρίσκεται στο 96,88% αυτής της κορυφής, γεγονός που αντανακλά την ισχυρή εμπιστοσύνη των επενδυτών.
Από οικονομική άποψη, η Vertex έχει επιδείξει σταθερά θεμελιώδη μεγέθη με αύξηση εσόδων 10,61% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024. Επιπλέον, το μικτό περιθώριο κέρδους της εταιρείας ανέρχεται στο εντυπωσιακό 55,35%, γεγονός που υποδηλώνει αποτελεσματική διαχείριση και ισχυρή θέση στην αγορά. Το ισχυρό περιθώριο λειτουργικού κέρδους 43,2% υπογραμμίζει περαιτέρω την κερδοφορία και τη λειτουργική αριστεία της Vertex.
Για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο επένδυσης στη Vertex, αξίζει να σημειωθεί ότι η μετοχή έχει επιτύχει ισχυρή απόδοση τους τελευταίους τρεις μήνες, με συνολική απόδοση τιμής 15,1%. Η απόδοση αυτή είναι ενδεικτική της αναπτυξιακής πορείας της εταιρείας και του κλίματος της αγοράς.
Για να αποκτήσουν περισσότερες γνώσεις και συμβουλές, συμπεριλαμβανομένων 15 επιπλέον συμβουλών της InvestingPro για τη Vertex Pharmaceuticals, οι ενδιαφερόμενοι αναγνώστες μπορούν να εξερευνήσουν την ειδική σελίδα στο https://www.investing.com/pro/VRTX. Και για όσους επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά αναλυτικά στοιχεία, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να επωφεληθείτε από έκπτωση έως και 10% σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης