Η REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ανακοίνωσε σήμερα θετικά δεδομένα από την υπο-μελέτη Φάσης ΙΙ για το δεύτερο μάτι, η οποία αξιολογεί την υπαμφιβληστροειδική χορήγηση του ABBV-RGX-314 σε ασθενείς με αμφοτερόπλευρη υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (υγρή AMD). Τα νέα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της American Academy of Ophthalmology (AAO) από τον Arshad Khanani, M.D., M.A., FASRS, Διευθυντή Κλινικής Έρευνας στο Sierra Eye Associates, Reno, NV.
"Τα αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο AAO από την υπο-μελέτη Φάσης ΙΙ, την πρώτη που αξιολογεί γονιδιακή θεραπεία στο δεύτερο μάτι για υγρή AMD, δείχνουν ότι το ABBV-RGX-314 θα μπορούσε να αποτελέσει θεραπεία για ασθενείς με αμφοτερόπλευρη νόσο και προστίθενται στα ήδη ισχυρά δεδομένα που καταδεικνύουν τη δυνατότητα του ABBV-RGX-314 να επηρεάσει το θεραπευτικό παράδειγμα για ασθενείς με υγρή AMD", δήλωσε ο Curran Simpson, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της REGENXBIO. "Με περισσότερους θεραπευμένους ασθενείς και τα μακροπρόθεσμα δεδομένα οποιουδήποτε προγράμματος γονιδιακής θεραπείας για υγρή AMD, η REGENXBIO, μαζί με τον συνεργάτη μας AbbVie, βρίσκεται σε καλή θέση να φέρει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στην αγορά με την ελπίδα να διατηρήσει τη μακροπρόθεσμη όραση για εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως με υγρή AMD."
"Η πλειοψηφία των ασθενών μας με υγρή AMD τελικά εμφανίζει αμφοτερόπλευρη νόσο και αντιμετωπίζει σημαντική επιβάρυνση θεραπείας με συχνές δια βίου ενέσεις και στα δύο μάτια. Αυτό οδηγεί σε υποβέλτιστα αποτελέσματα όρασης στον πραγματικό κόσμο με την τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία", δήλωσε ο Δρ. Khanani. "Τα δεδομένα χορήγησης στο δεύτερο μάτι με το ABBV-RGX-314 αποτελούν ορόσημο για τον τομέα της γονιδιακής θεραπείας για συχνές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς, καθώς είναι η πρώτη φορά που πραγματοποιούμε αμφοτερόπλευρη θεραπεία σε ασθενείς με υγρή AMD. Αυτά τα αποτελέσματα, σε συνδυασμό με τη διαρκή θεραπευτική επίδραση έως και τέσσερα χρόνια που φαίνεται στη μακροχρόνια παρακολούθηση, υπογραμμίζουν τη δυνατότητα του ABBV-RGX-314 ως μια εφάπαξ αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με υγρή AMD."
Σύνοψη δεδομένων και ασφάλειας
Η υπο-μελέτη για το δεύτερο μάτι σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μιας εφάπαξ δόσης (1,3x1011 GC/μάτι) του ABBV-RGX-314 χρησιμοποιώντας υπαμφιβληστροειδική χορήγηση στο δεύτερο μάτι ασθενών που είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία. Το δεύτερο μάτι υποβλήθηκε σε θεραπεία με ABBV-RGX-314 περίπου ένα έτος ή περισσότερο μετά τη χορήγηση του ABBV-RGX-314 στο πρώτο μάτι. Αυτή η δόση αξιολογείται στις εν εξελίξει κεντρικές δοκιμές του ABBV-RGX-314 και είναι παρόμοια με μία από τις δόσεις που αξιολογήθηκαν στη δοκιμή Φάσης I/IIa, η οποία έδειξε διαρκή θεραπευτική επίδραση έως και τέσσερα χρόνια σε μια μελέτη μακροχρόνιας παρακολούθησης.
Τα δεδομένα της υπο-μελέτης για το δεύτερο μάτι στους εννέα μήνες περιλαμβάνουν εννέα ασθενείς που έλαβαν ABBV-RGX-314 χρησιμοποιώντας υπαμφιβληστροειδική χορήγηση στις μελέτες Φάσης I/IIa ή γεφύρωσης και επέλεξαν να λάβουν θεραπεία στο δεύτερο μάτι τους. Πριν από τη χορήγηση του ABBV-RGX-314, αυτοί οι ασθενείς είχαν υψηλή επιβάρυνση θεραπείας στο δεύτερο μάτι και είχαν λάβει κατά μέσο όρο εννέα ενέσεις αντι-VEGF το έτος πριν από την είσοδο στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ενέσεων αντι-VEGF που προορίζονταν να είναι θεραπείες μακράς διάρκειας.
Στους εννέα μήνες μετά τη χορήγηση του ABBV-RGX-314, τα βασικά ευρήματα από την υπο-μελέτη Φάσης ΙΙ για το δεύτερο μάτι περιλαμβάνουν:
- 97% μείωση στην ετησιοποιημένη επιβάρυνση θεραπείας αντι-VEGF
- 100% των ασθενών χρειάστηκαν είτε μηδέν είτε μία συμπληρωματική ένεση
- 78% των ασθενών ήταν εντελώς ελεύθεροι ενέσεων
Επιπλέον, οι ασθενείς έδειξαν διατήρηση της καλύτερα διορθωμένης οπτικής οξύτητας (BCVA) και του κεντρικού πάχους αμφιβληστροειδούς (CRT) στους εννέα μήνες. Το ABBV-RGX-314 παρήγαγε παρόμοια επίπεδα υδατοειδούς πρωτεΐνης και στα δύο θεραπευμένα μάτια.
Από τις 11.09.2024, το ABBV-RGX-314 ήταν καλά ανεκτό στο θεραπευμένο δεύτερο μάτι χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με το φάρμακο. Δεν παρατηρήθηκαν περιπτώσεις ενδοφθάλμιας φλεγμονής, χοριοαμφιβληστροειδίτιδας, αγγειίτιδας, απόφραξης ή υποτονίας. Δεν χρησιμοποιήθηκαν προφυλακτικά στεροειδή σε αυτή τη δοκιμή, εκτός από εκείνα που χρησιμοποιούνται συνήθως στη χειρουργική επέμβαση υαλοειδεκτομής. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν ήπιες μελαγχρωματικές αλλαγές του αμφιβληστροειδούς που εμφανίζονται στην περιφέρεια και μετεγχειρητική επιπεφυκική αιμορραγία, οι οποίες όλες υποχώρησαν μέσα σε ημέρες έως εβδομάδες.
Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν είναι διαθέσιμα στην ενότητα "Publications" του ιστότοπου της REGENXBIO στη διεύθυνση www.regenxbio.com.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης