CRANBURY, N.J. - Η Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) παρουσίασε μακροπρόθεσμα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από τη μελέτη Φάσης 1 του RP-A501, δείχνοντας ελπιδοφόρα αποτελέσματα σε ασθενείς με νόσο Danon. Τα ευρήματα της μελέτης, που υποδεικνύουν ότι το RP-A501 είναι γενικά καλά ανεκτό και αποτελεσματικό στη μείωση των συμπτωμάτων καρδιακής νόσου, παρουσιάστηκαν στο Επιστημονικό Συνέδριο της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (AHA) 2024 και δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine.
Το υπό έρευνα προϊόν γονιδιακής θεραπείας, RP-A501, στοχεύει στη θεραπεία της νόσου Danon, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που οδηγεί σε σοβαρά καρδιακά προβλήματα. Η δοκιμή Φάσης 1 περιελάμβανε άνδρες ασθενείς που έλαβαν είτε χαμηλή είτε υψηλή δόση RP-A501 μαζί με ένα παροδικό ανοσοτροποποιητικό σχήμα. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι όλοι οι αξιολογήσιμοι ασθενείς εμφάνισαν καρδιακή έκφραση της πρωτεΐνης LAMP2 και μείωση του δείκτη μάζας αριστερής κοιλίας (LV) τουλάχιστον κατά 10% στους 12 μήνες, με αυτές τις επιδράσεις να διατηρούνται για έως και 54 μήνες.
Αξιοσημείωτα, ο πρώτος ασθενής που έλαβε θεραπεία έδειξε ισχυρή έκφραση πρωτεΐνης στην καρδιά σε βιοψία πέντε ετών. Επιπλέον, όλοι οι αξιολογήσιμοι ασθενείς παρουσίασαν βελτιώσεις στην ταξινόμηση της καρδιακής ανεπάρκειας και την ποιότητα ζωής, καθώς και σημαντικές μειώσεις στους καρδιακούς βιοδείκτες σε διάστημα 24 έως 54 μηνών μετά τη θεραπεία.
Ο Barry H. Greenberg, MD, ο κύριος ερευνητής της δοκιμής Φάσης 1 του RP-A501, σημείωσε τις συνεπείς και ισχυρές βελτιώσεις σε πολλαπλές κλινικές παραμέτρους. Τόνισε την έλλειψη άλλων θεραπειών που να δείχνουν βελτίωση στην καρδιομυοπάθεια που σχετίζεται με τη νόσο Danon και υπογράμμισε τη δυνατότητα του RP-A501 ως μια ελπιδοφόρα εναλλακτική λύση στη μεταμόσχευση καρδιάς, η οποία δεν είναι θεραπευτική και ενέχει σημαντικούς κινδύνους.
Η εταιρεία σχεδιάζει να παρέχει μια επίσημη ενημέρωση σχετικά με τις μακροπρόθεσμες αξιολογήσεις παρακολούθησης σε ένα ιατρικό συνέδριο το 2025. Σήμερα, η Rocket Pharmaceuticals θα φιλοξενήσει ένα διαδικτυακό σεμινάριο για επενδυτές για να συζητήσει περαιτέρω αυτά τα αποτελέσματα.
Το RP-A501 αναπτύσσεται ως μια πιθανή εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Danon, η οποία χαρακτηρίζεται από μεταλλάξεις στο γονίδιο LAMP2 που οδηγούν σε καρδιακή ανεπάρκεια και πρόωρο θάνατο σε άνδρες ασθενείς. Επί του παρόντος, η μόνη επιλογή θεραπείας είναι η μεταμόσχευση καρδιάς, υπογραμμίζοντας τη σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.
Η Rocket Pharmaceuticals είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γενετικών θεραπειών για σπάνιες διαταραχές. Η σειρά προϊόντων της περιλαμβάνει θεραπείες για μια σειρά ασθενειών, με ιδιαίτερη έμφαση στις καρδιαγγειακές και αιματολογικές παθήσεις. Η εταιρεία πιστεύει ότι η προσέγγισή της στη γονιδιακή θεραπεία έχει τη δυνατότητα να προσφέρει μακροπρόθεσμα οφέλη για ασθενείς με πολύπλοκες και σπάνιες ασθένειες.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Rocket Pharmaceuticals έχει δει σημαντικές εξελίξεις στις κλινικές δοκιμές της και στους διορισμούς του διοικητικού συμβουλίου. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας έχει ολοκληρώσει την εγγραφή ασθενών για την κρίσιμη δοκιμή Φάσης 2 του RP-A501, ενός υποψήφιου φαρμάκου που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της νόσου Danon. Αυτό το σημαντικό ορόσημο, που επιβεβαιώθηκε τόσο από την Canaccord Genuity όσο και από την Morgan Stanley, θέτει ένα σαφές χρονοδιάγραμμα για τα αναμενόμενα αποτελέσματα της μελέτης, που αναμένονται μέχρι το τέλος του 2025.
Η εταιρεία έχει επίσης καλωσορίσει τον Δρ. Mikael Dolsten στο Διοικητικό της Συμβούλιο, μια κίνηση που έγινε θετικά δεκτή από τους αναλυτές του κλάδου. Επιπλέον, η Rocket Pharmaceuticals έχει ξεκινήσει μια κυλιόμενη αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για το RP-L102, μια θεραπεία για την Αναιμία Fanconi.
Η Canaccord Genuity και η Morgan Stanley διατήρησαν τη θετική τους προοπτική για τη Rocket Pharmaceuticals, με την Canaccord Genuity να επαναλαμβάνει την αξιολόγηση Αγοράς και τιμή-στόχο 38,00$, και την Morgan Stanley να διατηρεί την αξιολόγηση Υπέρβαρη και τιμή-στόχο 45,00$. Παρά τη λήψη μιας Επιστολής Πλήρους Απάντησης από τον FDA σχετικά με την αίτησή της για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων για το KRESLADI™, μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη για τη θεραπεία της σοβαρής ανεπάρκειας προσκόλλησης λευκοκυττάρων-I, η Canaccord Genuity παραμένει αισιόδοξη ότι τα ζητήματα θα επιλυθούν.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) προχωρά με την ελπιδοφόρα γονιδιακή θεραπεία της για τη νόσο Danon, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένα βασικά οικονομικά στοιχεία και πληροφορίες από το InvestingPro.
Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 1,24 δισεκατομμύρια $, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για τις δυνατότητές της. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η RCKT δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -273,79 εκατομμυρίων $ τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το τρίτο τρίμηνο του 2023. Αυτό συμφωνεί με μια συμβουλή του InvestingPro που υποδεικνύει ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος.
Παρά τα ελπιδοφόρα κλινικά αποτελέσματα, η μετοχή της RCKT έχει αντιμετωπίσει προκλήσεις πρόσφατα. Μια συμβουλή του InvestingPro αποκαλύπτει ότι η μετοχή έχει υποστεί μεγάλο πλήγμα την τελευταία εβδομάδα, με συνολική απόδοση τιμής 1 εβδομάδας -17,08%. Αυτή η βραχυπρόθεσμη μεταβλητότητα μπορεί να παρουσιάσει ευκαιρίες για επενδυτές που πιστεύουν στο μακροπρόθεσμο δυναμικό της εταιρείας.
Σε θετικό σημείο, μια άλλη συμβουλή του InvestingPro υπογραμμίζει ότι 8 αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών τους για την επερχόμενη περίοδο. Αυτό θα μπορούσε να υποδηλώνει αυξανόμενη εμπιστοσύνη στην πορεία και τις οικονομικές προοπτικές της εταιρείας. Επιπλέον, η RCKT διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που μπορεί να παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς συνεχίζει να αναπτύσσει τις γονιδιακές θεραπείες της.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές για την RCKT, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης