Η KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:KALV) ανακοίνωσε σήμερα την υποβολή αιτήσεων άδειας κυκλοφορίας (MAA) στις ρυθμιστικές αρχές του Ηνωμένου Βασιλείου, της Ελβετίας, της Αυστραλίας και της Σιγκαπούρης για το sebetralstat, έναν νέο, υπό έρευνα από του στόματος αναστολέα της καλλικρεΐνης του πλάσματος για τη θεραπεία κατ' επίκληση των κρίσεων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Οι τέσσερις αιτήσεις MAA έχουν υποβληθεί μέσω του πλαισίου της Κοινοπραξίας Access για το οποίο η KalVista έχει εξασφαλίσει συμφωνία τετραμερούς συνεργασίας από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας, το Swissmedic, τη Διοίκηση Θεραπευτικών Αγαθών και την Αρχή Επιστημών Υγείας. Η Κοινοπραξία Access έχει σχεδιαστεί για να μεγιστοποιήσει τη ρυθμιστική συνεργασία μεταξύ των χωρών και να υποστηρίξει μια έγκαιρη διαδικασία αξιολόγησης.
"Τα σημερινά νέα, που έρχονται μόλις λίγες εβδομάδες μετά τις ανακοινώσεις μας σχετικά με την ημερομηνία PDUFA του FDA των ΗΠΑ στις 17 Ιουνίου και την επικύρωση της αίτησης MAA από τον EMA, υπογραμμίζουν περαιτέρω την εστίασή μας και την αφοσίωσή μας στο να φέρουμε το sebetralstat σε όσο το δυνατόν περισσότερους ανθρώπους που ζουν με HAE", δήλωσε ο Ben Palleiko, Διευθύνων Σύμβουλος της KalVista. "Για την εξυπηρέτηση αυτού του στόχου, χτίζουμε μια παγκόσμια εμπορική παρουσία για να παρέχουμε τη μεγαλύτερη δυνατή πρόσβαση στην πιθανώς πρώτη από του στόματος θεραπεία κατ' επίκληση για αυτή την εξουθενωτική ασθένεια. Είμαι υπερήφανος για την ομάδα της KalVista για την αφοσίωση και τη συνεχή σκληρή δουλειά τους στην υποβολή αυτών των πρόσθετων αιτήσεων MAA."
Οι υποβολές των αιτήσεων MAA υποστηρίζονται από προηγουμένως δημοσιοποιημένα αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων από την κλινική δοκιμή φάσης 3 KONFIDENT και την εν εξελίξει ανοιχτή δοκιμή επέκτασης KONFIDENT-S. Το sebetralstat πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο για τη δοκιμή φάσης 3 με τις μορφές των 300 mg και 600 mg να επιτυγχάνουν την έναρξη ανακούφισης των συμπτωμάτων σημαντικά ταχύτερα από το εικονικό φάρμακο (p<0,0001 για 300 mg, p=0,0013 για 600 mg) και ήταν καλά ανεκτό, με προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με το εικονικό φάρμακο. Στο KONFIDENT-S, το sebetralstat έχει επιτρέψει στους ασθενείς να αντιμετωπίζουν τις κρίσεις νωρίς με διάμεσο χρόνο από την έναρξη της κρίσης μέχρι τη θεραπεία 9 λεπτά, έχει επιδείξει συνεπές προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας με το KONFIDENT, και περιλάμβανε διάμεσο χρόνο έως την έναρξη ανακούφισης των συμπτωμάτων για λαρυγγικές κρίσεις 1,3 ώρες. Το KONFIDENT και το KONFIDENT-S είναι οι μόνες κλινικές δοκιμές που έχουν διεξαχθεί ποτέ στο HAE που δίνουν οδηγίες στους συμμετέχοντες να αντιμετωπίζουν τις κρίσεις τους όσο το δυνατόν νωρίτερα, ανεξάρτητα από τη σοβαρότητα, σύμφωνα με τις κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας κατ' επίκληση. Η έγκαιρη θεραπεία των κρίσεων, πριν από την εξέλιξη, είναι ένα κρίσιμο στοιχείο στην κατάλληλη διαχείριση του HAE, για την ελαχιστοποίηση του φορτίου των συμπτωμάτων.
Η κλινική δοκιμή KONFIDENT-KID της KalVista, σχεδιασμένη να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του sebetralstat σε παιδιατρικό πληθυσμό ηλικίας 2-11 ετών, ξεκίνησε τη χορήγηση δόσεων σε ασθενείς νωρίτερα από το προγραμματισμένο τον Ιούνιο του 2024.
Σχετικά με την κλινική δοκιμή φάσης 3 KONFIDENT
Η κλινική δοκιμή φάσης 3 KONFIDENT ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, διασταυρούμενη δοκιμή 3 κατευθύνσεων που αξιολογούσε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του sebetralstat 300 mg και 600 mg έναντι εικονικού φαρμάκου για τη θεραπεία κατ' επίκληση του HAE σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Η δοκιμή τυχαιοποίησε συνολικά 136 ασθενείς με HAE από 66 κλινικά κέντρα σε 20 χώρες, καθιστώντας την τη μεγαλύτερη κλινική δοκιμή που έχει διεξαχθεί ποτέ στο HAE. Στη δοκιμή, οι συμμετέχοντες αντιμετώπισαν κάθε επιλέξιμη κρίση με έως και δύο δόσεις του φαρμάκου της μελέτης και αντιμετώπισαν έως και τρεις κρίσεις κατά τη διάρκεια της μελέτης. Η δοκιμή περιελάμβανε ασθενείς με HAE τύπου 1 και τύπου 2 που είχαν τουλάχιστον δύο τεκμηριωμένες κρίσεις HAE σε 90 ημέρες πριν από την τυχαιοποίηση, συμπεριλαμβανομένων ασθενών που λάμβαναν μακροχρόνια προφύλαξη.
Σχετικά με τη δοκιμή KONFIDENT-S
Το KONFIDENT-S είναι μια ανοιχτή δοκιμή επέκτασης με πολλά στοιχεία πραγματικού κόσμου που αξιολογεί τη μακροχρόνια ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του sebetralstat για τη θεραπεία κατ' επίκληση των κρίσεων HAE σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με HAE Τύπου I ή II. Η KalVista σχεδιάζει να μεταβεί τους συνεχιζόμενους συμμετέχοντες στη δοκιμή σε μια μορφή δισκίου που διαλύεται στο στόμα (ODT) το 4ο τρίμηνο του 2024 για να υποστηρίξει μια προγραμματισμένη υποβολή sNDA το 2026 για αυτή την πρόσθετη μορφή. Εάν εγκριθεί, η μορφή ODT θα παρέχει στους ανθρώπους που ζουν με HAE μια εναλλακτική, καινοτόμο επιλογή για από του στόματος θεραπεία κατ' επίκληση.
Σχετικά με τη δοκιμή KONFIDENT-KID
Το KONFIDENT-KID είναι μια ανοιχτή δοκιμή που εγγράφει περίπου 24 παιδιά ηλικίας 2 έως 11 ετών σε επτά χώρες στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Ασία. Το KONFIDENT-KID θα συλλέξει δεδομένα ασφάλειας, φαρμακοκινητικής και αποτελεσματικότητας για κάθε ασθενή για έως και ένα έτος και θα περιλαμβάνει μια ιδιόκτητη παιδιατρική μορφή δισκίου που διαλύεται στο στόμα (ODT) του sebetralstat. Εάν εγκριθεί, το sebetralstat θα είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία κατ' επίκληση για αυτή την ηλικιακή ομάδα, και μόνο η δεύτερη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία κατ' επίκληση οποιουδήποτε τύπου για αυτόν τον πληθυσμό.
Σχετικά με το Sebetralstat
Ανακαλυφθέν και αναπτυγμένο εξ ολοκλήρου από την επιστημονική ομάδα της KalVista, το sebetralstat είναι ένας νέος, υπό έρευνα από του στόματος αναστολέας της καλλικρεΐνης του πλάσματος για τη θεραπεία κατ' επίκληση του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE). Το sebetralstat έλαβε χαρακτηρισμούς Ταχείας Διαδρομής και Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA των ΗΠΑ, καθώς και χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου και εγκεκριμένο Παιδιατρικό Ερευνητικό Σχέδιο από τον EMA.
Σχετικά με το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα
Το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που οδηγεί σε ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία της πρωτεΐνης αναστολέα της C1 εστεράσης (C1INH) και επακόλουθη ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης. Οι άνθρωποι που ζουν με HAE βιώνου
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης