CAMBRIDGE, Mass. - Η Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αξίας 3,82 δισεκατομμυρίων δολαρίων, προχωρά προς την εμπορευματοποίηση του apitegromab, μιας πιθανής θεραπείας για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Η εταιρεία, της οποίας η μετοχή έχει εκτοξευθεί πάνω από 414% τους τελευταίους έξι μήνες, βρίσκεται σε καλό δρόμο για να υποβάλει αιτήσεις έγκρισης το πρώτο τρίμηνο του 2025, με αναμενόμενη κυκλοφορία στις ΗΠΑ το τέταρτο τρίμηνο του ίδιου έτους. Η ανάλυση του InvestingPro αποκαλύπτει 12 επιπλέον επενδυτικές πληροφορίες για την SRRK, συμπεριλαμβανομένων βασικών μετρήσεων για την κερδοφορία και το δυναμικό ανάπτυξης.
Το apitegromab, μια θεραπεία στοχευμένη στους μύες, βρίσκεται σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης για τη SMA, μια σπάνια νευρομυϊκή διαταραχή. Η εταιρεία στοχεύει να επεκτείνει τη χρήση του σε άλλες σπάνιες νευρομυϊκές παθήσεις, αξιοποιώντας την επιλεκτική προσέγγιση κατά της μυοστατίνης.
Εκτός από τη SMA, η Scholar Rock προωθεί το καρδιομεταβολικό της πρόγραμμα, με αναμενόμενα τα κύρια δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης 2 EMBRAZE για την παχυσαρκία το δεύτερο τρίμηνο του 2025. Η δοκιμή αξιολογεί το apitegromab σε συνδυασμό με έναν αγωνιστή του υποδοχέα GLP-1. Ένας άλλος υποψήφιος, το SRK-439, που επίσης στοχεύει τη μυοστατίνη, βρίσκεται σε καλό δρόμο για την υποβολή αίτησης Ερευνητικού Νέου Φαρμάκου (IND) το τρίτο τρίμηνο του 2025 για τη θεραπεία της παχυσαρκίας.
Οι στρατηγικές προτεραιότητες της εταιρείας για το 2025 περιλαμβάνουν την εμπορευματοποίηση του apitegromab για τη SMA, την επέκταση των πιθανών οφελών του apitegromab και την προώθηση του προγράμματος κατά της μυοστατίνης σε καρδιομεταβολικές διαταραχές.
Η Scholar Rock έχει επίσης ξεκινήσει την κλινική δοκιμή Φάσης 2 OPAL για ασθενείς με SMA κάτω των δύο ετών, η οποία αναμένεται να ξεκινήσει στα μέσα του 2025. Αυτό ακολουθεί τα θετικά αποτελέσματα από την κρίσιμη δοκιμή Φάσης 3 SAPPHIRE, η οποία πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο στη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς με SMA.
Η οικονομική θέση της εταιρείας είναι ισχυρή, με επαρκή κεφάλαια για να υποστηρίξει τις λειτουργίες και τις απαιτήσεις κεφαλαιουχικών δαπανών έως το τέταρτο τρίμηνο του 2026. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Scholar Rock διατηρεί έναν υγιή δείκτη τρέχουσας ρευστότητας 3,88, που υποδεικνύει ισχυρή ρευστότητα, ενώ λειτουργεί με μέτρια επίπεδα χρέους. Οι στόχοι τιμών των αναλυτών κυμαίνονται από 33 έως 57 δολάρια, αντανακλώντας ποικίλες προσδοκίες για το δυναμικό ανάπτυξης της εταιρείας. Η διοίκηση της Scholar Rock θα παρουσιάσει περαιτέρω ενημερώσεις στο 43ο Ετήσιο Συνέδριο Υγειονομικής Περίθαλψης της J.P. Morgan. Για ολοκληρωμένη ανάλυση, οι επενδυτές μπορούν να έχουν πρόσβαση στη λεπτομερή Έκθεση Έρευνας Pro, διαθέσιμη αποκλειστικά στο InvestingPro, που καλύπτει αυτή και 1.400+ άλλες κορυφαίες μετοχές των ΗΠΑ.
Το apitegromab έχει λάβει τους χαρακτηρισμούς Fast Track, Orphan Drug και Rare Pediatric Disease από τον FDA, καθώς και τους χαρακτηρισμούς PRIME και Orphan Medicinal Product από τον EMA για τη θεραπεία της SMA. Ωστόσο, το apitegromab δεν έχει εγκριθεί για καμία χρήση από τον FDA ή οποιαδήποτε άλλη ρυθμιστική αρχή.
Οι πληροφορίες που παρουσιάζονται σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Scholar Rock έχει γίνει αντικείμενο πολλαπλών αναβαθμίσεων από αναλυτές μετά από σημαντικές εξελίξεις στις δοκιμές φαρμάκων της. Η H.C. Wainwright αύξησε τον στόχο τιμής για τη Scholar Rock στα 50,00 δολάρια, διατηρώντας αξιολόγηση Αγοράς, μετά την ανακοίνωση της αποτυχημένης μελέτης Φάσης 3 RESILIENT της Biohaven για το taldefgrobep alfa για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Αυτή η προσαρμογή βασίστηκε στην αναμενόμενη απόδοση της αγοράς και το δυναμικό του apitegromab της Scholar Rock.
Η Truist Securities επίσης αύξησε τον στόχο τιμής για την εταιρεία στα 45,00 δολάρια μετά την αποτυχία του φαρμάκου ενός ανταγωνιστή για τη SMA στις δοκιμές Φάσης 3. Η εταιρεία αύξησε την εκτίμησή της για τις μέγιστες πωλήσεις του Apitegromab στα 1,5 δισεκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την πεποίθηση ότι η ευκαιρία της αγοράς SMA μπορεί να είναι μεγαλύτερη από ό,τι αναμενόταν προηγουμένως.
Η BMO Capital Markets προσάρμοσε τον στόχο τιμής για τη Scholar Rock στα 39,00 δολάρια, διατηρώντας αξιολόγηση Outperform. Η εταιρεία τόνισε τα κέρδη του τρίτου τριμήνου της εταιρείας και τα θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3 SAPPHIRE για το apitegromab.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τις συνεχείς προσπάθειες της Scholar Rock να αντιμετωπίσει ανεκπλήρωτες ανάγκες στον ιατρικό τομέα, με προγραμματισμένη εμπορική κυκλοφορία του Apitegromab στις ΗΠΑ για το τέταρτο τρίμηνο του 2025 και την έναρξη μιας ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο δοκιμής Φάσης 2 για την παχυσαρκία που αναμένεται προς το τέλος του 2024.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης