Η Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS) παρουσίασε νέα ευρήματα από τη δοκιμή φάσης 3 RAISE για την ενδοφλέβια (IV) γκαναξολόνη, αποκαλύπτοντας υποσχόμενα αποτελέσματα για τη θεραπεία της ανθεκτικής επιληπτικής κατάστασης (RSE), μιας απειλητικής για τη ζωή επιληπτικής διαταραχής. Τα δεδομένα, που παρουσιάστηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Εταιρείας Νευροκρίσιμης Φροντίδας, έδειξαν ότι η IV γκαναξολόνη μείωσε σημαντικά το χρόνο μέχρι την παύση των κρίσεων και ελάττωσε την ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία εντός 24 ωρών.
Η δοκιμή RAISE, η οποία περιελάμβανε ασθενείς με RSE που δεν ανταποκρίνονταν σε τουλάχιστον δύο αντιεπιληπτικά φάρμακα, διαπίστωσε ότι το 80% των ασθενών που έλαβαν IV γκαναξολόνη παρουσίασαν παύση των κρίσεων εντός 30 λεπτών έναντι 13% με εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, ο μέσος χρόνος μέχρι την παύση των κρίσεων ήταν αξιοσημείωτα ταχύτερος στα 4,2 λεπτά για την ομάδα θεραπείας σε σύγκριση με 307,2 λεπτά για την ομάδα εικονικού φαρμάκου.
Ενώ η δοκιμή πέτυχε έναν από τους κύριους στόχους της, δεν κατάφερε να επιτύχει στατιστική σημαντικότητα για τον δεύτερο, ο οποίος ήταν η πρόληψη της εξέλιξης σε IV αναισθησία εντός 36 ωρών από την έναρξη της θεραπείας. Παρ' όλα αυτά, οι δευτερεύοντες στόχοι έδειξαν μια μέση μείωση του φορτίου των επιληπτικών κρίσεων στο ΗΕΓ κατά 93% για τους ασθενείς που έλαβαν IV γκαναξολόνη, έναντι 36% για εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, και ένα υψηλότερο ποσοστό ασθενών χωρίς κλιμάκωση της θεραπείας εντός 24 ωρών.
Η συχνότητα εμφάνισης σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν συγκρίσιμη μεταξύ των ομάδων θεραπείας και εικονικού φαρμάκου, με την υπόταση να παρατηρείται πιο συχνά στην ομάδα της IV γκαναξολόνης. Παρά το γεγονός ότι δεν επιτεύχθηκε ο δεύτερος κύριος στόχος, τα αποτελέσματα υποδηλώνουν τη δυνατότητα της IV γκαναξολόνης ως ταχείας και αποτελεσματικής θεραπείας για την RSE.
Ο Brandon Foreman, M.D., ο οποίος παρουσίασε τα δεδομένα, σημείωσε την ταχεία αντιεπιληπτική δράση της IV γκαναξολόνης σε ανθεκτικούς ασθενείς και τα κλινικά σημαντικά οφέλη της. Ο Joseph Hulihan, M.D., Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της Marinus, τόνισε τη σημασία των ευρημάτων για τη διαχείριση της RSE και την πρόθεση να συζητηθούν τα επόμενα βήματα με τον FDA.
Η ανάπτυξη της γκαναξολόνης στη δοκιμή RAISE έχει υποστηριχθεί εν μέρει από το Υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών των ΗΠΑ, τη Διοίκηση Στρατηγικής Ετοιμότητας και Αντίδρασης και την Αρχή Προηγμένης Έρευνας και Ανάπτυξης Βιοϊατρικής (BARDA).
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Marinus Pharmaceuticals.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Marinus Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις δραστηριότητές της. Η εταιρεία εξασφάλισε ένα νέο δίπλωμα ευρεσιτεχνίας στις ΗΠΑ για το αντιεπιληπτικό φάρμακό της, ZTALMY, το οποίο πρόκειται να λήξει τον Σεπτέμβριο του 2042. Το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας καλύπτει τη θεραπεία διαφόρων επιληπτικών διαταραχών, συμπεριλαμβανομένης της διαταραχής ανεπάρκειας CDKL5, του συμπλέγματος οζώδους σκλήρυνσης και του συνδρόμου Lennox-Gastaut.
Το Συμβούλιο Δοκιμών και Εφέσεων Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας του Γραφείου Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των ΗΠΑ επιβεβαίωσε πρόσφατα το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας της Marinus Pharmaceuticals σχετικά με τη χρήση της γκαναξολόνης, παρά τις προκλήσεις από την Ovid Therapeutics. Αυτή η εξέλιξη διασφαλίζει τα αποκλειστικά δικαιώματα της Marinus Pharmaceuticals στη χρήση της γκαναξολόνης για τη θεραπεία της επιληπτικής κατάστασης.
Η Marinus Pharmaceuticals ανέφερε αύξηση των καθαρών εσόδων από προϊόντα, που ανήλθαν σε 8 εκατομμύρια δολάρια για το δεύτερο τρίμηνο, κυρίως λόγω του κύριου προϊόντος της, ZTALMY. Η εταιρεία σχεδιάζει την πιθανή κυκλοφορία του ZTALMY για το σύμπλεγμα οζώδους σκλήρυνσης στο δεύτερο εξάμηνο του 2025.
Η εταιρεία έχει προσελκύσει πρόσφατα την προσοχή των αναλυτών, με την TD Cowen να διατηρεί την αξιολόγηση "Αγορά" για τη Marinus και την Oppenheimer να αναβαθμίζει τη μετοχή σε "Υπεραπόδοση". Και οι δύο εταιρείες έχουν εκφράσει εμπιστοσύνη στο σχεδιασμό της δοκιμής και την πιθανή αποτελεσματικότητα της γκαναξολόνης. Παρά την αναφορά καθαρής ζημίας προ φόρων ύψους 35,8 εκατομμυρίων δολαρίων για το τρίμηνο, η Marinus παραμένει σε καλό δρόμο για την επίτευξη των στόχων εσόδων της για το 2024, στοχεύοντας σε καθαρά έσοδα από προϊόντα μεταξύ 33 εκατομμυρίων και 35 εκατομμυρίων δολαρίων. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στη Marinus Pharmaceuticals.
ΙnvestingPro Tips
Τα πρόσφατα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για τη θεραπεία με IV γκαναξολόνη της Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) για την ανθεκτική επιληπτική κατάσταση (RSE) έρχονται σε μια κρίσιμη στιγμή για την εταιρεία. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Marinus έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 99,15 εκατομμυρίων δολαρίων, αντικατοπτρίζοντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για τις δυνατότητες της εταιρείας.
Παρά τα υποσχόμενα αποτελέσματα των δοκιμών, τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Marinus "καίει γρήγορα τα μετρητά της" και "δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες". Αυτό συνάδει με την εστίαση της εταιρείας στην έρευνα και ανάπτυξη, κάτι που είναι τυπικό για τις βιοφαρμακευτικές εταιρείες στη φάση των κλινικών δοκιμών. Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023 ανήλθαν σε 30,26 εκατομμύρια δολάρια, με αύξηση εσόδων 16,56% κατά την ίδια περίοδο.
Ενδιαφέρον παρουσιάζει το γεγονός ότι ένα άλλο ΙnvestingPro Tip σημειώνει ότι η Marinus έχει δει "σημαντική απόδοση την τελευταία εβδομάδα", με συνολική απόδοση τιμής 9,09% την τελευταία εβδομάδα. Αυτό θα μπορούσε να είναι ενδεικτικό του θετικού κλίματος της αγοράς μετά την ανακοίνωση των αποτελεσμάτων της δοκιμής RAISE. Η μετοχή έχει επίσης παρουσιάσει ισχυρές αποδόσεις 16,13% και 29,5% τον τελευταίο μήνα και τους τελευταίους τρεις μήνες αντίστοιχα, υποδηλώνοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη των επενδυτών στο pipeline της εταιρείας.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι ο δείκτης P/E της εταιρείας είναι -0,67, αντικατοπτρίζοντας την τρέχουσα μη κερδοφορία της. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης, αλλά υπογραμμίζει τη σημασία των επιτυχημένων κλινικών δοκιμών και των πιθανών εγκρίσεων από τον FDA για το μέλλον της Marinus.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και πληροφορίες που θα μπορούσαν να παρέχουν μια πλη
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης