ROCKVILLE, Md. - Η Theriva Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), μια εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για τον καρκίνο και τις συναφείς ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τον χαρακτηρισμό σπάνιου παιδιατρικού φαρμάκου (RPDD) στο κορυφαίο υποψήφιο προϊόν της, VCN-01, για τη θεραπεία του ρετινοβλαστώματος, ενός σπάνιου τύπου καρκίνου του οφθαλμού στα παιδιά.
Ο χαρακτηρισμός αυτός ακολουθεί το καθεστώς ορφανού φαρμάκου που είχε χορηγηθεί προηγουμένως στο VCN-01 και υπογραμμίζει την κρίσιμη ανάγκη για νέες θεραπείες για τους παιδιατρικούς ασθενείς με ρετινοβλάστωμα. Σύμφωνα με τον Διευθύνοντα Σύμβουλο της Theriva, Steven A. Shallcross, η εταιρεία συνεργάζεται με επαγγελματίες υγείας και ρυθμιστικούς φορείς για να βελτιώσει την κλινική προσέγγιση για το VCN-01 ως συμπληρωματική θεραπεία στη χημειοθεραπεία για παιδιά με προχωρημένα στάδια της νόσου.
Το VCN-01 είναι ένας ογκολυτικός αδενοϊός που στοχεύει και καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα, ενώ παράλληλα διασπά το στρώμα, έναν φραγμό που εμποδίζει την αποτελεσματική θεραπεία του καρκίνου. Αυτή η θεραπεία έχει δείξει υποσχέσεις σε μια δοκιμή Φάσης 1, η οποία κρίθηκε επιτυχής από την Επιτροπή Παρακολούθησης της μελέτης, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και τη δραστικότητα του VCN-01 σε παιδιατρικούς ασθενείς με ανθεκτικό ρετινοβλάστωμα.
Το RPDD χορηγείται σε φάρμακα που αντιμετωπίζουν σοβαρές, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις που επηρεάζουν λιγότερα από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ, κυρίως άτομα ηλικίας κάτω των 18 ετών. Με αυτόν τον χαρακτηρισμό, η Theriva μπορεί να καταστεί επιλέξιμη για ένα κουπόνι εξέτασης κατά προτεραιότητα σε περίπτωση που ο FDA εγκρίνει μια Αίτηση Αδειοδότησης Βιολογικών Προϊόντων για το VCN-01. Αυτό το κουπόνι θα μπορούσε να επιταχύνει τη διαδικασία επανεξέτασης για οποιαδήποτε επακόλουθη αίτηση κυκλοφορίας ή να πωληθεί ή να μεταβιβαστεί.
Το ρετινοβλάστωμα προσβάλλει περίπου 1 στα 14.000 έως 18.000 ζωντανά νεογέννητα και αντιπροσωπεύει το 15% των όγκων σε παιδιά ηλικίας κάτω του ενός έτους. Η μέση ηλικία διάγνωσης είναι τα δύο έτη και είναι ασυνήθιστο σε παιδιά άνω των έξι ετών. Στις ΗΠΑ, υπάρχουν περίπου 200 έως 300 νέες περιπτώσεις κάθε χρόνο. Οι στόχοι της θεραπείας περιλαμβάνουν τη διατήρηση της ζωής και την πρόληψη της τύφλωσης ή της απώλειας ενός οφθαλμού, η οποία μπορεί να επηρεάσει σημαντικά τη διάρκεια ζωής και την ποιότητα ζωής του ασθενούς.
Η απόφαση του FDA να χορηγήσει RPDD στο VCN-01 αντανακλά τη συνεχή δέσμευση για την αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών στην παιδιατρική ογκολογία. Η Theriva Biologics συνεχίζει να προωθεί τα κλινικά της προγράμματα και στοχεύει στη βελτίωση των θεραπευτικών αποτελεσμάτων για τους ασθενείς με ρετινοβλάστωμα. Αυτή η εξέλιξη βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Theriva Biologics, Inc.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης