CAMBRIDGE, Mass. - Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ανακοίνωσε σήμερα επιτυχή αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 3 HELIOS-B για το vutrisiran, ένα ερευνητικό θεραπευτικό φάρμακο για την ATTR αμυλοείδωση με μυοκαρδιοπάθεια. Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, δείχνοντας σημαντική μείωση της θνησιμότητας και των υποτροπιάζοντων καρδιαγγειακών επεισοδίων στους ασθενείς.
Η μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 654 συμμετέχοντες, έδειξε μείωση κατά 28% στη σύνθετη θνησιμότητα από όλες τις αιτίες και τα υποτροπιάζοντα καρδιαγγειακά συμβάντα στο συνολικό πληθυσμό και μείωση κατά 33% στην ομάδα μονοθεραπείας. Επιπλέον, παρατηρήθηκε 36% μείωση της συνολικής θνησιμότητας στο συνολικό πληθυσμό, με παρόμοια μείωση 35% στην ομάδα μονοθεραπείας, έως τον 42ο μήνα.
Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία έδειξαν επίσης υποσχόμενα αποτελέσματα, με βελτιώσεις στη δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών, στο ερωτηματολόγιο Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire και στην κατηγορία New York Heart Association Class-βασικά μέτρα εξέλιξης της νόσου. Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν πιθανά οφέλη για την επιβίωση, τη λειτουργία και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
Ο Chief Medical Officer της Alnylam, Pushkal Garg, M.D., εξέφρασε την αισιοδοξία του για τα δεδομένα, υποδεικνύοντας την πρόθεση της εταιρείας να καταθέσει αίτηση για κανονιστική έγκριση, ώστε το vutrisiran να είναι διαθέσιμο στους ασθενείς παγκοσμίως. Το προφίλ ασφάλειας της vutrisiran ήταν συνεπές με προηγούμενες μελέτες, χωρίς να παρουσιάζει σημαντική αύξηση των ανεπιθύμητων ενεργειών σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η εταιρεία σκοπεύει να υποβάλει λεπτομερή αποτελέσματα από τη μελέτη HELIOS-B στην Ευρωπαϊκή Καρδιολογική Εταιρεία και να καταθέσει συμπληρωματική αίτηση για νέο φάρμακο στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, χρησιμοποιώντας κουπόνι εξέτασης προτεραιότητας αργότερα εντός του έτους.
Η αμυλοείδωση ATTR είναι μια θανατηφόρος κατάσταση που προκαλείται από τη συσσώρευση κακώς διπλωμένων πρωτεϊνών τρανσθυρετίνης στον οργανισμό. Το Vutrisiran, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου, έχει ήδη εγκριθεί σε περισσότερες από 15 χώρες για την κληρονομική πολυνευροπάθεια της αμυλοειδούς πολυαμυλοείδωσης με τη μεσολάβηση τρανσθυρετίνης σε ενήλικες.
Τα ευρήματα αυτά βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου.
InvestingPro Insights
Καθώς η Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) κάνει βήματα προόδου στην ανάπτυξη θεραπειών για την ATTR αμυλοείδωση, η οικονομική υγεία της εταιρείας και οι επιδόσεις της αγοράς παρέχουν πρόσθετο πλαίσιο για τους επενδυτές. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Alnylam κατέχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 20,96 δισ. δολάρια ΗΠΑ, γεγονός που αντικατοπτρίζει τη σημαντική παρουσία της στη βιοφαρμακευτική βιομηχανία. Παρά το γεγονός ότι δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, η εταιρεία παρουσίασε ισχυρή αύξηση των εσόδων της κατά 75,2% κατά την ίδια περίοδο, αναδεικνύοντας τις δυνατότητες για μελλοντική κερδοφορία.
Οι επενδυτές θα μπορούσαν επίσης να λάβουν υπόψη τους το σταθερό περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας που ανέρχεται σε 83,95%, γεγονός που υποδηλώνει ότι η Alnylam ελέγχει αποτελεσματικά το κόστος των πωληθέντων προϊόντων της σε σχέση με τις πωλήσεις της. Πρόκειται για μια σημαντική μέτρηση για την αξιολόγηση της λειτουργικής αποτελεσματικότητας της εταιρείας. Επιπλέον, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, σύμφωνα με το InvestingPro Tips, γεγονός που υποδηλώνει μια ισχυρή θέση ρευστότητας που μπορεί να υποστηρίξει τις συνεχιζόμενες προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης.
Ενώ οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η Alnylam θα είναι κερδοφόρα φέτος, η μετοχή της εταιρείας έχει παρουσιάσει ισχυρή απόδοση τα τελευταία πέντε χρόνια, γεγονός που θα μπορούσε να είναι ελκυστικό για τους μακροπρόθεσμους επενδυτές. Επιπλέον, η Alnylam λειτουργεί με ένα μέτριο επίπεδο χρέους, το οποίο μπορεί να παρέχει κάποια άνεση όσον αφορά την οικονομική μόχλευση της εταιρείας και την ικανότητά της να διαχειρίζεται τις οικονομικές της υποχρεώσεις.
Για τους επενδυτές που αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro που μπορούν να ρίξουν φως στις επιδόσεις και τις προοπτικές της Alnylam. Για να τις εξερευνήσετε περαιτέρω, επισκεφθείτε την InvestingPro και σκεφτείτε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβετε επιπλέον 10% έκπτωση σε μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης