Τη Δευτέρα, η Goldman Sachs επανέλαβε την αξιολόγηση Sell και την τιμή-στόχο των 33,00 δολαρίων για την Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) μετά τη δημοσίευση νέων στοιχείων. Ο οίκος ανέλυσε τα αποτελέσματα της εξάμηνης μελέτης Φάσης 1/2 του αντισηματικού ολιγονουκλεοτιδίου (ASO) ION582 της Ionis για τη θεραπεία του συνδρόμου Angelman.
Η δοκιμή, η οποία εξέτασε τρία διαφορετικά επίπεδα δοσολογίας, έδειξε ότι το 67% των ασθενών που έλαβαν μεσαίες έως υψηλές δόσεις παρουσίασαν βελτίωση σε σύγκριση με τη φυσική ιστορία. Η βελτίωση αυτή χαρακτηρίστηκε από μια μέση μεταβολή σχεδόν τεσσάρων μονάδων σε σχέση με την αρχική τιμή στην κλίμακα γνώσης Bayley-4, η οποία αναγνωρίζεται από τον FDA ως πρωταρχικό τελικό σημείο για μελέτες σπάνιων ασθενειών.
Τα αποτελέσματα έδειξαν επίσης θετικές επιδράσεις σε άλλους τομείς, όπως η επικοινωνία και οι λεπτές κινητικές δεξιότητες, καθώς και σε πρόσθετες μετρήσεις όπως οι κλίμακες Vineland-3 και Symptoms of Angelman Syndrome Clinician Global Impression.
Παρά τα ευρήματα αυτά, η Goldman Sachs σημείωσε την ανάγκη για σαφήνεια όσον αφορά τη μεταβλητή ανταπόκριση μεταξύ των ασθενών με μεσαία και υψηλή δόση. Η εταιρεία απέδωσε αυτή την ασυνέπεια σε παράγοντες όπως οι δόσεις φόρτωσης, η διάρκεια της θεραπείας και οι διαφορές στην ηλικία και τον γονότυπο των ασθενών.
Η Goldman Sachs επεσήμανε ότι η Ionis Pharmaceuticals σχεδιάζει να παράσχει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον επικείμενο σχεδιασμό της μελέτης φάσης 3 πριν από την έναρξή της το πρώτο εξάμηνο του 2025. Η εταιρεία άφησε να εννοηθεί ότι η μελέτη θα μπορούσε να περιλαμβάνει περίπου 100 έως 200 ασθενείς και θα αξιολογεί τις κλίμακες Bayley-4 και Vineland-3 σε έναν ευρύ πληθυσμό ηλικιών και γονότυπων.
Η εταιρεία παρακολουθεί επίσης πώς το ION582 συγκρίνεται με ένα παρόμοιο ASO, το GTX-102 της ανταγωνιστικής εταιρείας RARE. Ενώ τα δεδομένα Bayley-4 της Ionis φαίνεται να ευθυγραμμίζονται με τα αποτελέσματα της RARE, σημειώθηκαν πιθανές διαφορές στο προφίλ ασφάλειας, όπως η απουσία αδυναμίας των κάτω άκρων στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το ION582.
Η Goldman Sachs προειδοποίησε ότι οι άμεσες συγκρίσεις είναι περιορισμένες λόγω των διαφορετικών βασικών χαρακτηριστικών των πληθυσμών ασθενών, όπως το γεγονός ότι η μελέτη φάσης 3 της RARE περιλαμβάνει αποκλειστικά ασθενείς με γονότυπο διαγραφής.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Ionis Pharmaceuticals σημείωσε σημαντικά βήματα στις κλινικές δοκιμές της και έλαβε θετικές αξιολογήσεις αναλυτών. Η Ionis ανέφερε ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια μελέτη του ION582, μιας πιθανής θεραπείας για το σύνδρομο Angelman, καταδεικνύοντας βελτιώσεις στην επικοινωνία, τη νόηση και την κινητική λειτουργία στο 97% των ασθενών. Η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει μια μελέτη φάσης 3 για το ION582 το 2025.
Η Ionis ανακοίνωσε επίσης ότι ο FDA έκανε δεκτή για εξέταση κατά προτεραιότητα την αίτηση για τη χορήγηση νέου φαρμάκου για το olezarsen, μια δυνητική θεραπεία για το σύνδρομο της οικογενειακής χυλομικροναιμίας. Η εταιρεία έχει επίσης ολοκληρώσει την εγγραφή για τρεις μελέτες Φάσης 3 που αξιολογούν το olezarsen στη σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία.
Επιπλέον, η Ionis εξασφάλισε συμφωνία αδειοδότησης με την Otsuka Pharmaceutical, η οποία της παρέχει αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορία του ερευνητικού φαρμάκου donidalorsen στην περιοχή Ασίας-Ειρηνικού και στην Ευρώπη, εν αναμονή των κανονιστικών εγκρίσεων.
Οι αναλυτές έχουν δείξει εμπιστοσύνη στις προοπτικές της Ionis, με την Jefferies να αναβαθμίζει τη μετοχή της εταιρείας από Underperform σε Buy, με βάση τις πιθανές ευκαιρίες ανάπτυξης, ιδίως με τη θεραπεία Eplontersen. Η Bernstein SocGen Group αναβάθμισε επίσης τη μετοχή της Ionis από Underperform σε Market Perform.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις προσφέρουν εικόνα της συνεχιζόμενης προόδου και των δυνατοτήτων της Ionis Pharmaceuticals στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
InvestingPro Insights
Μετά την πρόσφατη ανάλυση της Goldman Sachs για την Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), είναι σημαντικό να εξετάσουμε πρόσθετα οικονομικά μεγέθη και δεδομένα απόδοσης της αγοράς. Η Ionis Pharmaceuticals κατέχει επί του παρόντος κεφαλαιοποίηση αγοράς ύψους 7,35 δισ. δολαρίων, η οποία αντικατοπτρίζει την αποτίμηση της εταιρείας από τους επενδυτές.
Παρά τα θετικά αποτελέσματα των δοκιμών, οι αναλυτές έχουν επισημάνει τις ανησυχίες με την προβλεπόμενη μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος, η οποία θα μπορούσε να επηρεάσει τις μελλοντικές ροές εσόδων. Επιπλέον, το μικτό περιθώριο κέρδους της εταιρείας ανέρχεται στο -19,02% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, υπογραμμίζοντας τις προκλήσεις στην κερδοφορία.
Η InvestingPro Tips υπογραμμίζει ότι οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, υποδηλώνοντας μια πιθανή αλλαγή στις προσδοκίες μετά τα πρόσφατα αποτελέσματα των δοκιμών. Ωστόσο, η εταιρεία δεν αναμένεται να είναι κερδοφόρα φέτος και λειτουργεί με δείκτη Price/Book 24,54, υποδεικνύοντας μια premium αποτίμηση σε σχέση με τη λογιστική της αξία.
Σε μια πιο θετική σημείωση, η Ionis έχει επιδείξει ισχυρές αποδόσεις τον τελευταίο μήνα και τους τελευταίους τρεις μήνες, με συνολική απόδοση τιμής 14,32% και 16,44%, αντίστοιχα, γεγονός που μπορεί να ενδιαφέρει τους επενδυτές που αναζητούν βραχυπρόθεσμη ανάπτυξη.
Για τους αναγνώστες που αναζητούν μια βαθύτερη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες παρέχουν μια ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής κατάστασης της Ionis Pharmaceuticals και των επιδόσεων της αγοράς. Για να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτές τις γνώσεις, σκεφτείτε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να επωφεληθείτε έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+ στο InvestingPro.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης