Η PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο FDA χορήγησε καθεστώς ταχείας έγκρισης στο πρόγραμμα PTC518 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Το καθεστώς ταχείας έγκρισης απονέμεται σε υποσχόμενες θεραπείες για ασθένειες με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη.
"Η χορήγηση του καθεστώτος ταχείας έγκρισης στο πρόγραμμα PTC518 υποστηρίζει περαιτέρω τη δυνατότητα του PTC518 να παρέχει μια θεραπεία που τροποποιεί τη νόσο στους ασθενείς με Huntington", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να συνεχίσουμε να προωθούμε το πρόγραμμα όσο το δυνατόν πιο αποτελεσματικά."
Το PTC518 ανακαλύφθηκε χρησιμοποιώντας την καινοτόμο πλατφόρμα ματίσματος της PTC, μετά την επιτυχημένη ανακάλυψη και ανάπτυξη του Evrysdi® (risdiplam) για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας.
Τον Ιούνιο του 2024, η PTC ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την ενδιάμεση ανάγνωση δεδομένων 12 μηνών της μελέτης PIVOT-HD του PTC518 σε ασθενείς με νόσο του Huntington. Τα δεδομένα 12 μηνών έδειξαν σταθερή, δοσοεξαρτώμενη μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin στα κύτταρα του αίματος, φτάνοντας το 43% στο επίπεδο δόσης των 10 χιλιοστόγραμμων, μαζί με δοσοεξαρτώμενη μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό σε επίπεδα παρόμοια με το αίμα σε ασθενείς της Φάσης 2. Επιπλέον, στους 12 μήνες, υπήρξε δοσοεξαρτώμενη ευνοϊκή κλινική επίδραση σε βασικές μετρήσεις της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της συνολικής κινητικής βαθμολογίας και της κλίμακας cUHDRS. Σημαντικό είναι ότι τα ενδιάμεσα αποτελέσματα έδειξαν επίσης ότι το PTC518 είναι ασφαλές και καλά ανεκτό χωρίς αιχμές NfL που σχετίζονται με τη θεραπεία.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης