Cyber Monday προσφορά: Ως και 60% μείον το InvestingProΕΞΑΡΓΥΡΩΣΗ ΕΚΠΤΩΣΗΣ

Ο FDA χορηγεί καθεστώς ταχείας έγκρισης στο πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington της PTC Therapeutics

ΑρθρογράφοςLouis Juricic
Δημοσιεύτηκε 26.09.2024, 03:01 μ.μ
PTCT
-

Η PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο FDA χορήγησε καθεστώς ταχείας έγκρισης στο πρόγραμμα PTC518 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Το καθεστώς ταχείας έγκρισης απονέμεται σε υποσχόμενες θεραπείες για ασθένειες με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη.
"Η χορήγηση του καθεστώτος ταχείας έγκρισης στο πρόγραμμα PTC518 υποστηρίζει περαιτέρω τη δυνατότητα του PTC518 να παρέχει μια θεραπεία που τροποποιεί τη νόσο στους ασθενείς με Huntington", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να συνεχίσουμε να προωθούμε το πρόγραμμα όσο το δυνατόν πιο αποτελεσματικά."
Το PTC518 ανακαλύφθηκε χρησιμοποιώντας την καινοτόμο πλατφόρμα ματίσματος της PTC, μετά την επιτυχημένη ανακάλυψη και ανάπτυξη του Evrysdi® (risdiplam) για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας.
Τον Ιούνιο του 2024, η PTC ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την ενδιάμεση ανάγνωση δεδομένων 12 μηνών της μελέτης PIVOT-HD του PTC518 σε ασθενείς με νόσο του Huntington. Τα δεδομένα 12 μηνών έδειξαν σταθερή, δοσοεξαρτώμενη μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin στα κύτταρα του αίματος, φτάνοντας το 43% στο επίπεδο δόσης των 10 χιλιοστόγραμμων, μαζί με δοσοεξαρτώμενη μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό σε επίπεδα παρόμοια με το αίμα σε ασθενείς της Φάσης 2. Επιπλέον, στους 12 μήνες, υπήρξε δοσοεξαρτώμενη ευνοϊκή κλινική επίδραση σε βασικές μετρήσεις της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της συνολικής κινητικής βαθμολογίας και της κλίμακας cUHDRS. Σημαντικό είναι ότι τα ενδιάμεσα αποτελέσματα έδειξαν επίσης ότι το PTC518 είναι ασφαλές και καλά ανεκτό χωρίς αιχμές NfL που σχετίζονται με τη θεραπεία.

Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης

Τελευταία σχόλια

Εγκατέστησε την εφαρμογή μας
Γνωστοποίηση Ρίσκου: Οι συναλλαγές με χρηματοοικονομικά μέσα ή/και κρυπτονομίσματα εμπεριέχουν υψηλό κίνδυνο συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου απώλειας μερικής ή ολόκληρης της επένδυσης και μπορεί να μην είναι κατάλληλες για όλους τους επενδυτές. Οι τιμές των κρυπτονομισμάτων είναι εξαιρετικά ασταθείς και μπορούν να επηρεαστούν από εξωτερικούς παράγοντες, όπως χρηματοπιστωτικά, εποπτικά και πολιτικά γεγονότα. Οι συναλλαγές με περιθώριο αυξάνουν τους χρηματοπιστωτικούς κινδύνους.
Πριν αποφασίσετε να κάνετε συναλλαγές με χρηματοοικονομικό μέσο ή κρυπτονομίσματα θα πρέπει να ενημερωθείτε πλήρως για τους κινδύνους και τα κόστη που συσχετίζονται με τις συναλλαγές στις χρηματοπιστωτικές αγορές, να εξετάσετε προσεκτικά τους επενδυτικούς σας στόχους, το επίπεδο της εμπειρίας σας και τη διάθεση ανάληψης κινδύνου και να αναζητήστε επαγγελματικές συμβουλές όταν χρειάζεται.
Η Fusion Media σας υπενθυμίζει ότι τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν είναι απαραίτητα πραγματικού χρόνου ούτε ακριβή. Τα δεδομένα και οι τιμές στον ιστότοπο δεν παρέχονται απαραίτητα από κάποια αγορά ή χρηματιστήριο αλλά μπορεί να παρέχονται από ειδικούς διαπραγματευτές και συνεπώς μπορεί να μην είναι ακριβή και να διαφέρουν από την πραγματική τιμή σε οποιαδήποτε δεδομένη αγορά, κάτι που σημαίνει ότι οι τιμές είναι ενδεικτικές και ακατάλληλες για σκοπούς συναλλαγών. Η Fusion Media και κάθε πάροχος των δεδομένων που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν φέρει ουδεμία ευθύνη για οποιαδήποτε απώλεια ή ζημία ως αποτέλεσμα των συναλλαγών σας ή της εξάρτησής σας από τις πληροφορίες που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Απαγορεύεται η χρήση, η αποθήκευση, η αναπαραγωγή, η εμφάνιση, η τροποποίηση, η μετάδοση ή η διανομή των δεδομένων που εμπεριέχονται στον παρόντα ιστότοπο χωρίς προηγούμενη ρητή έγγραφη άδεια της Fusion Media ή/και του παροχέα δεδομένων. Όλα τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας διατηρούνται από τους παρόχους ή/και το χρηματιστήριο που παρέχουν τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Η Fusion Media μπορεί να αποζημιωθεί από τους διαφημιζόμενους που εμφανίζονται στον ιστότοπο, με βάση την αλληλεπίδραση σας με τις διαφημίσεις ή με τους διαφημιζόμενους.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Με Επιφύλαξη Παντός Δικαιώματος.