Η Organovo Holdings, Inc. (Nasdaq: NASDAQ:ONVO) ανακοινώνει σήμερα ότι η προφορική παρουσίαση του κύριου κλινικού φαρμάκου της FXR314 από τον Δρ. Eric Lawitz του Texas Liver Institute και του University of Texas Health San Antonio παρουσιάστηκε στο The Liver Meeting, που διοργανώθηκε από την American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). Η συνάντηση πραγματοποιήθηκε από τις 15 έως τις 19 Νοεμβρίου 2024 στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια.
Η παρουσίαση με τίτλο "Φαρμακοκινητική, Ασφάλεια και Αποτελεσματικότητα του Νέου Μη-Χολικού Οξέος FXR Αγωνιστή FXR314 σε Ασθενείς με Μεταβολική Δυσλειτουργία-Σχετιζόμενη Στεατοηπατίτιδα: Αποτελέσματα από Μελέτη Φάσης 2" παρουσιάστηκε την Κυριακή 17 Νοεμβρίου στην ενότητα MASLD και MASH – Νέες θεραπείες.
Ο Δρ. Lawitz μοιράστηκε τις πλήρεις λεπτομέρειες της 16 εβδομάδων, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρικής μελέτης Φάσης 2 του FXR314 σε ασθενείς με MASH. Συνολικά 214 ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1:1 είτε σε 3 mg ή 6 mg FXR314, είτε σε εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν στατιστικά σημαντική μείωση του λιπώδους περιεχομένου του ήπατος από την αρχική τιμή σε ασθενείς που έλαβαν FXR314 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, και ένα προφίλ ασφάλειας που δείχνει σημαντικά χαμηλότερα ποσοστά κνησμού σε σύγκριση με άλλους αγωνιστές FXR.
Οι συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν FXR314 πέτυχαν στατιστικά σημαντική μείωση του λιπώδους περιεχομένου του ήπατος από την αρχική τιμή, με μέση ποσοστιαία μείωση LS στο τέλος της θεραπείας 22,8% (p=0,0010) με 3 mg και 17,5% (p=0,0267) με δόσεις 6 mg FXR314 σε σύγκριση με 6,1% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Το ποσοστό των συμμετεχόντων με >30% μείωση του κλάσματος λίπους πυκνότητας πρωτονίων που προέρχεται από μαγνητική τομογραφία (MRI-PDFF) ήταν 29,2% (p=0,0023) και 32,2% (p=0,0020) για 3 mg και 6 mg FXR314, αντίστοιχα, σε σύγκριση με 9,5% με το εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές παρατήρησαν βελτιώσεις στη βλάβη των ηπατοκυττάρων και τη λειτουργία του ήπατος με βάση ορολογικές μετρήσεις, χωρίς ενδείξεις επιδείνωσης της ηπατικής ίνωσης.
Το FXR314 βρέθηκε επίσης να είναι ασφαλές και καλά ανεκτό. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της θεραπείας ήταν ως επί το πλείστον ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας, με συχνότητα εμφάνισης συγκρίσιμη μεταξύ FXR314 3 mg, 6 mg και εικονικού φαρμάκου. Η διακοπή της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών σχετιζόμενων με το φάρμακο ήταν χαμηλής συχνότητας και παρόμοια σε όλες τις ομάδες. Το FXR314 δεν παρουσίασε σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες τυπικές της κατηγορίας FXR, συμπεριλαμβανομένου του κνησμού (3 mg 2,8%, 6 mg 4,2% και εικονικό φάρμακο 2,8%) και των επιπέδων LDL-C (μεταβολή από την αρχική τιμή 1,5%, 4,5% και -3,6% για τις ομάδες 3mg, 6mg και εικονικού φαρμάκου αντίστοιχα).
| FXR314 3 mg | FXR314 6 mg | Εικονικό φάρμακο | |
| Μείωση λίπους ήπατος (LS μέση μείωση από την αρχική τιμή, SE) | 22,8 + 3,6% p=0,0010 | 17,5 + 3,7% p=0,0267 | 6,1 + 3,5% |
| Συμμετέχοντες με >30% μείωση MRI-PDFF | 29,2% p=0,0023 | 32,2% p=0,0020 | 9,5% |
| Κνησμός | 2,8% | 4,2% | 2,8% |
| Διακοπή θεραπείας λόγω κνησμού | 0% | 0% | 0% |
"Αυτά τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά καθώς είδαμε ότι η θεραπεία με FXR314 οδήγησε σε μείωση του λίπους του ήπατος αλλά δεν παρουσίασε τις αναμενόμενες τοξικότητες αυτής της κατηγορίας", δήλωσε ο Δρ. Lawitz. "Λόγω αυτού του μοναδικού προφίλ, είμαι ενθουσιασμένος για τις προοπτικές περαιτέρω αξιολόγησης του FXR314 για τη θεραπεία της MASH. Η εντερική ενεργ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης