Η Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την αίτησή της για Ερευνητικό Νέο Φάρμακο (IND) για το SGT-212, έναν υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της αταξίας Friedreich (FA). Αυτή η προοδευτική ασθένεια χαρακτηρίζεται από την ανεπαρκή παραγωγή της πρωτεΐνης φραταξίνης από το σώμα, οδηγώντας σε βλάβη του νευρικού συστήματος και καρδιακή δυσλειτουργία.
Το SGT-212 είναι μια νέα θεραπεία που χρησιμοποιεί τον Αδενο-Σχετιζόμενο Ιό (AAV) για να μεταφέρει πλήρους μήκους φραταξίνη απευθείας στην παρεγκεφαλίδα και την καρδιά. Αυτή η προσέγγιση διπλής χορήγησης έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τα νευρολογικά και καρδιακά συμπτώματα που σχετίζονται με την FA, δυνητικά σταματώντας την εξέλιξη της νόσου. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή θέση ρευστότητας με τρέχοντα δείκτη 7,85, αν και οι αναλυτές σημειώνουν ότι καταναλώνει γρήγορα τα ταμειακά της αποθέματα. Ο Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Solid Biosciences, Bo Cumbo, τόνισε τη στοχευμένη χορήγηση της θεραπείας στους οδοντωτούς πυρήνες και τον καρδιακό ιστό, η οποία έχει δείξει υποσχόμενα προκλινικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της ασφαλούς μεταγωγής, της έκφρασης φραταξίνης και σημαντικής αποκατάστασης της λειτουργίας σε ποντίκια.
Η Jennifer Farmer, Διευθύνουσα Σύμβουλος της Ερευνητικής Συμμαχίας για την Αταξία Friedreich (FARA), αναγνώρισε το ορόσημο, τονίζοντας τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες εντός της κοινότητας FA. Η συνεργασία της FARA με τη Solid Biosciences στοχεύει στο να φέρει το SGT-212 σε κλινικές δοκιμές αργότερα φέτος, με την ελπίδα να αντιμετωπίσει τα εξουθενωτικά νευρολογικά συμπτώματα και τη νόσο της καρδιάς που συντομεύει τη ζωή όσων πάσχουν από FA.
Η Solid Biosciences σχεδιάζει να ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή Φάσης 1b το δεύτερο εξάμηνο του 2025 για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του SGT-212 τόσο σε μη περιπατητικούς όσο και σε περιπατητικούς ενήλικες ασθενείς με FA. Η δοκιμή θα παρακολουθεί τους συμμετέχοντες για έως και πέντε χρόνια μετά τη θεραπεία.
Η εταιρεία θα συζητήσει την έγκριση του IND και άλλες εταιρικές ενημερώσεις σε μια τηλεδιάσκεψη που έχει προγραμματιστεί για αύριο στις 8:30 π.μ. ET. Η κλήση θα είναι διαθέσιμη μέσω webcast στον ιστότοπο της Solid Biosciences και προσβάσιμη μέσω τηλεφώνου.
Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Solid Biosciences Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Solid Biosciences, μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας, έχει λάβει θετική κάλυψη από την JMP Securities και έχει συνάψει σημαντική συνεργασία με τη Mayo Clinic. Η JMP Securities ξεκίνησε την κάλυψη της Solid Biosciences με αξιολόγηση Market Outperform, σημειώνοντας το δυναμικό της εταιρείας στη γονιδιακή θεραπεία και τις πολύτιμες δυνατότητες μηχανικής καψιδίων. Η αποτίμηση της εταιρείας από την εταιρεία δικαιολογείται από διάφορους παράγοντες, συμπεριλαμβανομένης μιας ισχυρής θέσης ρευστότητας και ενός υποσχόμενου κλινικού σταδίου περιουσιακού στοιχείου DMD.
Επιπλέον, η Solid Biosciences έχει εξασφαλίσει μια αποκλειστική συνεργασία με τη Mayo Clinic για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών που στοχεύουν γενετικές καρδιακές παθήσεις. Η συμφωνία παρέχει στη Solid Biosciences αποκλειστικές παγκόσμιες άδειες για την πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας Suppression-Replacement της Mayo Clinic και αρκετά προγράμματα γονιδιακής θεραπείας για την καρδιά. Αυτή η συνεργασία στοχεύει στην αξιοποίηση των προηγμένων καψιδίων AAV και των δυνατοτήτων παραγωγής της Solid σε συνδυασμό με την πλατφόρμα της Mayo Clinic για την αντιμετώπιση απειλητικών για τη ζωή γενετικών καρδιακών παθήσεων.
Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις που υπογραμμίζουν τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Solid Biosciences να αναπτύξει και πιθανώς να εμπορευματοποιήσει τις τεχνολογίες γονιδιακής θεραπείας της. Καθώς η εταιρεία συνεχίζει να προχωρά σε αυτούς τους τομείς, οι αναλυτές προτείνουν ένα ευνοϊκό μέλλον για τη Solid Biosciences, ιδιαίτερα υπό το φως της συνεργασίας της με τη Mayo Clinic και του δυναμικού της στην καρδιακή γενετική ιατρική ακριβείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης