REDWOOD CITY, Καλιφόρνια – Η Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ: CORT), μια εταιρεία που ειδικεύεται στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών διαταραχών στοχεύοντας τις επιδράσεις της κορτιζόλης, ανέφερε ότι η μελέτη Φάσης 2 DAZALS της dazucorilant δεν πέτυχε τον κύριο στόχο της για ασθενείς με ALS (Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση), γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig. Τα αποτελέσματα προήλθαν από μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή.
Ο κύριος στόχος ήταν η αλλαγή στην Αναθεωρημένη Κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης ALS (ALSFRS-R), η οποία μετρά την εξασθένηση της κινητικής λειτουργίας. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με dazucorilant δεν έδειξαν στατιστικά σημαντική διαφορά σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ωστόσο, η μελέτη διαπίστωσε ότι κατά τη διάρκεια της περιόδου των 24 εβδομάδων, δεν σημειώθηκαν θάνατοι στην ομάδα που έλαβε την υψηλότερη δόση των 300 mg dazucorilant, ενώ αναφέρθηκαν πέντε θάνατοι στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Παρά το γεγονός ότι δεν επιτεύχθηκε ο κύριος στόχος, τα δεδομένα επιβίωσης της δοκιμής ώθησαν την Corcept να συνεχίσει με μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης, όπου όλοι οι συμμετέχοντες μπορούν να λάβουν τη δόση των 300 mg. Αυτή η επέκταση πρόκειται να αξιολογήσει τη συνολική επιβίωση τον Μάρτιο του 2025, αφού κάθε ασθενής θα έχει ολοκληρώσει ένα έτος θεραπείας.
Η dazucorilant έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδρομής από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, ο οποίος προορίζεται για φάρμακα που θεραπεύουν σοβαρές παθήσεις και καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Η εστίαση της Corcept στη ρύθμιση της κορτιζόλης έχει οδηγήσει στην ανακάλυψη περισσότερων από χίλιων ιδιόκτητων επιλεκτικών ρυθμιστών κορτιζόλης, με την dazucorilant να διερευνάται ως πιθανή θεραπεία για την ALS και άλλες νευρολογικές διαταραχές.
Η ALS είναι μια θανατηφόρα, εκφυλιστική νευρολογική διαταραχή που επηρεάζει πάνω από 55.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη. Επηρεάζει σοβαρά τις σωματικές λειτουργίες, και το προσδόκιμο ζωής μετά τη διάγνωση είναι συνήθως δύο έως πέντε χρόνια. Αυξημένα ή μη φυσιολογικά επίπεδα κορτιζόλης έχουν παρατηρηθεί σε ασθενείς με ALS, ιδιαίτερα σε εκείνους με ταχεία εξέλιξη της νόσου.
Τα πλήρη αποτελέσματα της μελέτης DAZALS αναμένεται να παρουσιαστούν σε ιατρικό συνέδριο το επόμενο έτος. Η μελέτη ενέγραψε 249 ασθενείς σε κέντρα στην Ευρώπη, τις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά, και σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα της dazucorilant στην επιβράδυνση της μείωσης των κινητικών δεξιοτήτων και άλλων λειτουργικών ικανοτήτων.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Corcept Therapeutics. Η εταιρεία διεξάγει προηγμένες κλινικές δοκιμές σε διάφορες σοβαρές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένου του υπερκορτιζολισμού, των συμπαγών όγκων και της ηπατικής νόσου, από το 2012 που κυκλοφόρησε το πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο για τον ενδογενή υπερκορτιζολισμό. Η ανάλυση του InvestingPro αποκαλύπτει την ισχυρή οικονομική υγεία της εταιρείας με μια "ΕΞΑΙΡΕΤΙΚΗ" συνολική βαθμολογία, διατηρώντας ελάχιστο χρέος και έναν υγιή τρέχοντα δείκτη 3,7. Για λεπτομερείς πληροφορίες και 16 επιπλέον ProTips σχετικά με την CORT, οι επενδυτές μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση στην ολοκληρωμένη Έκθεση Pro Research που διατίθεται στο InvestingPro.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Corcept Therapeutics παρουσίασε σημαντική αύξηση στα έσοδα του τρίτου τριμήνου, φτάνοντας τα 182,5 εκατομμύρια δολάρια, σημειώνοντας αύξηση 48% σε ετήσια βάση. Η εταιρεία ανέφερε επίσης καθαρά κέρδη 47,2 εκατομμυρίων δολαρίων για το τρίτο τρίμηνο. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις οδήγησαν την εταιρεία να αυξήσει την πρόβλεψη για τα ετήσια έσοδα του 2024 μεταξύ 675 εκατομμυρίων και 700 εκατομμυρίων δολαρίων.
Εκτός από την οικονομική της ανάπτυξη, η Corcept Therapeutics σημειώνει πρόοδο στην ανάπτυξη φαρμάκων. Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει Αίτηση Νέου Φαρμάκου για το relacorilant, μια θεραπεία για το σύνδρομο Cushing, μέχρι το τέλος του έτους. Αυτή η υποβολή υποστηρίζεται από θετικά αποτελέσματα από τις μελέτες GRACE και GRADIENT.
Ωστόσο, η εταιρεία εμπλέκεται επί του παρόντος σε δικαστική διαμάχη με την Teva Pharm σχετικά με μια γενόσημη έκδοση του Korlym. Παρά αυτό, η Corcept Therapeutics παραμένει αισιόδοξη για την πορεία της, στοχεύοντας να γίνει μια επιχείρηση αξίας 3 δισεκατομμυρίων δολαρίων τα επόμενα πέντε χρόνια. Η εταιρεία αναμένει σημαντικά δεδομένα από τη δοκιμή CATALYST Φάσης 4 και τη μελέτη ROSELLA μέχρι το τέλος του έτους, τα οποία θα μπορούσαν δυνητικά να μεταμορφώσουν τα τοπία θεραπείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης