ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανέφερε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 3 ENCORE για το υποψήφιο φάρμακό της AXS-12, που χρησιμοποιείται στη θεραπεία της ναρκοληψίας με καταπληξία. Η δοκιμή έδειξε στατιστικά σημαντική μείωση στη συχνότητα των επεισοδίων καταπληξίας και βελτιώσεις στη γνωστική λειτουργία και τα συνολικά συμπτώματα της ναρκοληψίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η δοκιμή ENCORE αποτελούνταν από μια 6μηνη περίοδο ανοιχτής θεραπείας με το AXS-12, ακολουθούμενη από μια 3εβδομαδη διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο τυχαιοποιημένη περίοδο απόσυρσης. Η μελέτη περιέλαβε 68 ασθενείς, με 42 να τυχαιοποιούνται είτε για να συνεχίσουν το AXS-12 είτε να μεταβούν σε εικονικό φάρμακο. Το κύριο τελικό σημείο επιτεύχθηκε, με τους ασθενείς που συνέχισαν το AXS-12 να εμφανίζουν λιγότερα επεισόδια καταπληξίας σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Αξιοσημείωτο είναι ότι το 72% των ασθενών πέτυχε τουλάχιστον 50% βελτίωση στα επεισόδια καταπληξίας μετά από ένα μήνα θεραπείας, με το ποσοστό αυτό να αυξάνεται στο 82% μετά από έξι μήνες. Επιπλέον, βελτιώσεις στην υπερβολική ημερήσια υπνηλία και τη γνωστική λειτουργία αναφέρθηκαν από την πλειοψηφία των ασθενών, με ευνοϊκό μακροπρόθεσμο προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας.
Ο Δρ. Michael Thorpy ανέφερε ότι τα ευρήματα υποστηρίζουν το AXS-12 ως μια δυνητικά σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για τη ναρκοληψία, μια κατάσταση που στερείται επαρκών θεραπευτικών επιλογών για την ποικιλία των συμπτωμάτων της. Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Axsome, Δρ. Herriot Tabuteau, εξέφρασε την πρόθεση της εταιρείας να προχωρήσει προς την υποβολή NDA για το AXS-12 και να ζητήσει μια προ-NDA συνάντηση με τον FDA.
Το AXS-12 έχει λάβει χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία της ναρκοληψίας, που μπορεί να παρέχει επτά χρόνια αποκλειστικότητας στην αγορά των ΗΠΑ μετά την έγκριση του FDA. Το φάρμακο προστατεύεται από διπλώματα ευρεσιτεχνίας που εκτείνονται τουλάχιστον μέχρι το 2039.
Η εταιρεία τόνισε ότι η μακροχρόνια χορήγηση του AXS-12 έδειξε συνεπή ασφάλεια με προηγούμενες ολοκληρωμένες δοκιμές, με τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι η ναυτία και η ταχυκαρδία. Το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών κατά τη διάρκεια της ανοιχτής περιόδου ήταν 17,6%.
Τα αποτελέσματα της μελέτης ENCORE βασίζονται σε δελτίο τύπου της Axsome Therapeutics και παρέχουν μια υποσχόμενη προοπτική για το AXS-12 ως πιθανή θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ναρκοληψία.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Axsome Therapeutics ανέφερε ρεκόρ εσόδων για το τρίτο τρίμηνο του 2024, ξεπερνώντας τα 100 εκατομμύρια δολάρια για πρώτη φορά, σημειώνοντας αύξηση 81% σε σύγκριση με το προηγούμενο έτος. Τα έσοδα, που προέρχονται κυρίως από πωλήσεις προϊόντων, ξεπέρασαν τις προσδοκίες των αναλυτών, με την H.C. Wainwright να επαναλαμβάνει τη σύσταση Αγοράς και τιμή-στόχο 180,00 δολαρίων για τη μετοχή. Η θεραπεία της εταιρείας για τη μείζονα καταθλιπτική διαταραχή, Auvelity, και το φάρμακο για την υπερβολική ημερήσια υπνηλία, Sunosi, συνέβαλαν σημαντικά στις συνολικές πωλήσεις.
Η RBC Capital Markets διατήρησε επίσης την αξιολόγηση Outperform για τις μετοχές της Axsome, με αύξηση της τιμής-στόχου στα 132 δολάρια, αντανακλώντας την πρόσφατη οικονομική απόδοση της εταιρείας και τα προοπτικά ορόσημα. Παρά αυτά τα κέρδη, η Axsome ανέφερε καθαρή ζημία 64,6 εκατομμυρίων δολαρίων, αλλά διατηρεί ισχυρό ταμειακό απόθεμα 327,3 εκατομμυρίων δολαρίων.
Πρόσφατες εξελίξεις περιλαμβάνουν τα σχέδια της Axsome για επέκταση του δυναμικού πωλήσεων για το Auvelity και την προετοιμασία για την πιθανή κυκλοφορία της θεραπείας της για την ημικρανία, AXS-07. Ωστόσο, η μελέτη FOCUS για το solriamfetol στη ΔΕΠΥ έχει καθυστερήσει για το πρώτο τρίμηνο του 2025. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Axsome για ανάπτυξη μέσω του ισχυρού προχωρημένου σταδίου pipeline της και των στρατηγικών σχεδίων για επέκταση του δυναμικού πωλήσεων και της πρόσβασης στην αγορά.
Γνώσεις InvestingPro
Τα θετικά αποτελέσματα της δοκιμής της Axsome Therapeutics για το AXS-12 στη θεραπεία της ναρκοληψίας ευθυγραμμίζονται με την ισχυρή οικονομική απόδοση και τη θέση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Axsome έχει επιδείξει εντυπωσιακή αύξηση εσόδων, με αύξηση 51,47% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το τρίτο τρίμηνο του 2023, και ακόμη πιο εντυπωσιακή τριμηνιαία αύξηση εσόδων 81,27% στο τρίτο τρίμηνο του 2023. Αυτή η τροχιά ανάπτυξης υποστηρίζει την ικανότητα της εταιρείας να εμπορευματοποιήσει πιθανώς με επιτυχία το AXS-12.
Το περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας 91,09% τους τελευταίους δώδεκα μήνες που έληξαν το τρίτο τρίμηνο του 2023 είναι ιδιαίτερα αξιοσημείωτο. Ένα Tip του InvestingPro επισημαίνει τα "εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους" της Axsome, τα οποία θα μπορούσαν να παρέχουν την οικονομική ευελιξία που απαιτείται για την υποστήριξη της ανάπτυξης και της πιθανής κυκλοφορίας του φαρμάκου στην αγορά.
Παρά αυτούς τους θετικούς δείκτες, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Axsome δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος -72,65% την ίδια περίοδο. Ωστόσο, η ισχυρή απόδοση της εταιρείας στην αγορά, με απόδοση τιμής 55,88% τον τελευταίο χρόνο, υποδηλώνει την εμπιστοσύνη των επενδυτών στο pipeline και το δυναμικό ανάπτυξης της Axsome.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 12 επιπλέον συμβουλές για την Axsome Therapeutics, παρέχοντας βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης