CAMBRIDGE, Mass. - Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχθηκε την συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (sNDA) για το vutrisiran. Ο FDA θα εξετάσει την αίτηση για την πιθανή χρήση του vutrisiran στη θεραπεία της αμυλοείδωσης ATTR με καρδιομυοπάθεια (ATTR-CM), ορίζοντας ως ημερομηνία δράσης σύμφωνα με τον Νόμο περί Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA) την 23.03.2025.
Το vutrisiran, που κυκλοφορεί επί του παρόντος με την εμπορική ονομασία AMVUTTRA® για διαφορετική ένδειξη, στοχεύει στη θεραπεία τόσο της πολυνευροπάθειας όσο και της καρδιομυοπάθειας που εκδηλώνονται στην αμυλοείδωση ATTR. Ο Ιατρικός Διευθυντής της Alnylam, Δρ. Pushkal Garg, εξέφρασε αισιοδοξία για την αποδοχή του FDA, επικαλούμενος τη βελτίωση των καρδιαγγειακών αποτελεσμάτων και της ποιότητας ζωής των ασθενών από τη μελέτη HELIOS-B.
Η μελέτη HELIOS-B, μια κλινική δοκιμή Φάσης 3, έδειξε θετικές επιδράσεις του vutrisiran στην επιβίωση των ασθενών, την εξέλιξη της νόσου και την ποιότητα ζωής. Τα ευρήματα αυτά παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας και δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine στις 30.08.2024.
Η αμυλοείδωση ATTR είναι μια θανατηφόρα ασθένεια που χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση λανθασμένα αναδιπλωμένων πρωτεϊνών τρανσθυρετίνης στο σώμα, οδηγώντας σε βλάβες στα νεύρα, την καρδιά και το γαστρεντερικό σύστημα. Το vutrisiran λειτουργεί αποσιωπώντας το αγγελιοφόρο RNA που είναι υπεύθυνο για τις πρωτεΐνες που προκαλούν τη νόσο.
Η Alnylam, πρωτοπόρος στις θεραπείες παρεμβολής RNA (RNAi), βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της μετάφρασης του RNAi σε νέες θεραπείες για ασθένειες με ανεκπλήρωτες ανάγκες. Το χαρτοφυλάκιο της εταιρείας περιλαμβάνει μια σειρά από θεραπείες RNAi, με το vutrisiran να αποτελεί μέρος του αναπτυξιακού της pipeline σε προχωρημένο στάδιο.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Alnylam Pharmaceuticals ανέφερε σημαντική αύξηση 34% σε ετήσια βάση στα παγκόσμια καθαρά έσοδα από προϊόντα, φτάνοντας τα 420 εκατομμύρια δολάρια, κυρίως λόγω των θεραπειών της για την αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (ATTR). Η εταιρεία αποκάλυψε επίσης ελπιδοφόρα δεδομένα από μια μελέτη Φάσης 1 του nucresiran, μιας πιθανής θεραπείας για την ATTR, που έδειξε σημαντική και διαρκή μείωση των επιπέδων τρανσθυρετίνης στον ορό. Αυτό οδήγησε τις H.C. Wainwright και TD Cowen να διατηρήσουν τις αξιολογήσεις Αγοράς για την Alnylam, εκφράζοντας εμπιστοσύνη στην πορεία ανάπτυξης του φαρμάκου.
Ωστόσο, η Wolfe Research υποβάθμισε τη μετοχή της Alnylam από Peer Perform σε Underperform λόγω ανησυχιών για τη μακροπρόθεσμη αξία, ιδιαίτερα γύρω από το προϊόν Amvuttra της εταιρείας. Παρά αυτό, η Alnylam συνεχίζει να προωθεί το pipeline της, ιδιαίτερα σε θεραπείες για το Alzheimer και τη νόσο του Huntington. Η εταιρεία στοχεύει στο διπλασιασμό του pipeline κλινικής ανάπτυξης μέχρι το τέλος του 2025.
Σε μια μετατόπιση πόρων, η Alnylam διέκοψε το πρόγραμμα ALN-KHK για τον διαβήτη τύπου 2, αλλά παραμένει ανοιχτή σε ευκαιρίες επιχειρηματικής ανάπτυξης. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στην Alnylam Pharmaceuticals.
ΙnvestingPro Tips
Η πρόσφατη αποδοχή του FDA για το sNDA του vutrisiran της Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) ευθυγραμμίζεται με την ισχυρή θέση της εταιρείας στην αγορά και την αναπτυξιακή της πορεία. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Alnylam διαθέτει σημαντική κεφαλαιοποίηση αγοράς ύψους 31,59 δισεκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη των επενδυτών στο καινοτόμο pipeline θεραπειών παρεμβολής RNA.
Η αύξηση των εσόδων της εταιρείας κατά 21,54% τους τελευταίους δώδεκα μήνες υπογραμμίζει την ικανότητά της να εμπορευματοποιεί αποτελεσματικά τα προϊόντα της. Αυτή η ανάπτυξη είναι ιδιαίτερα εντυπωσιακή δεδομένου του ανταγωνιστικού τοπίου της φαρμακευτικής βιομηχανίας και υποστηρίζει την πιθανή επιτυχία του vutrisiran εάν εγκριθεί για την ATTR-CM.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Alnylam έχει δει ισχυρή απόδοση τον τελευταίο χρόνο, με συνολική απόδοση τιμής ενός έτους 50,31%. Αυτή η απόδοση υποδηλώνει ότι οι επενδυτές είναι αισιόδοξοι για τις μελλοντικές προοπτικές της εταιρείας, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής έγκρισης του vutrisiran για τη διευρυμένη ένδειξή του.
Αξίζει να σημειωθεί ότι ενώ η Alnylam δείχνει υποσχόμενη, επί του παρόντος λειτουργεί με ζημία, με αρνητικό δείκτη P/E -95,44. Ωστόσο, αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη. Τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της εταιρείας που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις υποδεικνύουν μια σταθερή οικονομική θέση για την υποστήριξη των συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών και των πιθανών λανσαρισμάτων προϊόντων.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 10 επιπλέον συμβουλές για την Alnylam Pharmaceuticals, παρέχοντας βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης