BALA CYNWYD, Pa. - Η Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας, ανέφερε την περασμένη εβδομάδα την πρόοδο του nomlabofusp, της πειραματικής θεραπείας της για την αταξία Friedreich (FA), στο Διεθνές Συνέδριο Έρευνας για την Αταξία στο Λονδίνο. Σύμφωνα με δεδομένα από τις μελέτες Φάσης 1 και Φάσης 2 της εταιρείας, το nomlabofusp έχει συσχετιστεί με τροποποιημένη γονιδιακή έκφραση, βελτιωμένα προφίλ λιπιδίων και αυξημένα επίπεδα φραταξίνης σε ενήλικες με FA.
Οι μελέτες περιελάμβαναν 61 ενήλικες με FA και έδειξαν ότι μια ημερήσια δόση 50 mg nomlabofusp θα μπορούσε πιθανώς να επιτύχει επίπεδα φραταξίνης στους περισσότερους ασθενείς παρόμοια με εκείνα που βρίσκονται σε ασυμπτωματικούς ετεροζυγώτες φορείς. Αυτά τα ευρήματα είναι σημαντικά καθώς η ανεπάρκεια φραταξίνης είναι η βασική αιτία της FA, μιας εξουθενωτικής νευροεκφυλιστικής διαταραχής.
Η Δρ. Carole Ben-Maimon, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος της Larimar, τόνισε ότι η γονιδιακή έκφραση και τα προφίλ λιπιδίων σε ασθενείς με FA βελτιώθηκαν προς τιμές που παρατηρούνται σε υγιείς μάρτυρες μετά τη θεραπεία με nomlabofusp. Αυτό υποδηλώνει πιθανά οφέλη σε μεταβολικά μονοπάτια που διαταράσσονται από τη νόσο.
Η κλινική έρευνα επίσης διαπίστωσε ότι τα χαρακτηριστικά της νόσου των συμμετεχόντων στη μελέτη ήταν αντιπροσωπευτικά του ευρύτερου ενήλικου πληθυσμού με FA. Αυτό είναι κρίσιμο για την ανάπτυξη του nomlabofusp, καθώς υποστηρίζει τη μοντελοποίηση πρόβλεψης δόσης και βοηθά στην επιλογή κατάλληλων δόσεων για ασθενείς διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και αρχικών χαρακτηριστικών.
Ο Δρ. Rusty Clayton, Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της Larimar, εξέφρασε αισιοδοξία για τα ευρήματα της μελέτης Φάσης 2, τα οποία έδειξαν μια τάση προς την ομαλοποίηση της απορρυθμισμένης γονιδιακής έκφρασης και των προφίλ λιπιδίων. Αυτά τα αρχικά δεδομένα θα αναλυθούν περαιτέρω με πρόσθετα μακροπρόθεσμα δεδομένα από μια συνεχιζόμενη μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας.
Η Larimar σχεδιάζει να παρέχει μια ενημέρωση του προγράμματος στα μέσα Δεκεμβρίου 2024 και στοχεύει σε υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών για το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Η εταιρεία σκοπεύει επίσης να ξεκινήσει μια παιδιατρική φαρμακοκινητική δοκιμή αργότερα φέτος, επεκτείνοντας τη μελέτη για να συμπεριλάβει νεότερους ασθενείς.
Η Larimar Therapeutics είναι αφοσιωμένη στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες και αξιοποιεί την πλατφόρμα ενδοκυτταρικής χορήγησης για το σχεδιασμό πρόσθετων πρωτεϊνών σύντηξης που στοχεύουν άλλες παθήσεις. Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Larimar Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Larimar Therapeutics έχει προσελκύσει σημαντική προσοχή από διάφορες αναλυτικές εταιρείες. Η Citi διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς για τη Larimar, με σταθερή τιμή-στόχο τα 14$, και εστιάζει στην επικείμενη δημοσίευση αρχικών δεδομένων Ανοιχτής Επέκτασης Ετικέτας (OLE) για το φάρμακο της εταιρείας, nomla. Η Leerink Partners επίσης διατήρησε την αξιολόγηση Υπεραπόδοσης για τη Larimar, με τιμή-στόχο τα 25$, αναμένοντας βασικές εξελίξεις από τα δεδομένα της μελέτης OLE της εταιρείας. Η εταιρεία Wedbush έδωσε αξιολόγηση Υπεραπόδοσης στη Larimar, προβλέποντας ότι το φάρμακο της Larimar, nomlabofusp, θα μπορούσε να εισέλθει στην αγορά μέχρι το οικονομικό έτος 2027 και δυνητικά να δημιουργήσει έσοδα 1.502 εκατομμυρίων $ μέχρι το οικονομικό έτος 2031.
Η Jones Trading ξεκίνησε την κάλυψη της Larimar με αξιολόγηση Αγοράς και τιμή-στόχο τα 14$, προβλέποντας ότι το nomlabofusp θα μπορούσε να φτάσει τα 1,3 δισεκατομμύρια $ σε μη προσαρμοσμένες πωλήσεις αιχμής μέχρι το 2031. Η Baird ξεκίνησε την κάλυψη με αξιολόγηση Υπεραπόδοσης και τιμή-στόχο τα 16$, αναφέροντας 60% πιθανότητα έγκρισης του nomlabofusp, πιθανώς με επιταχυνόμενη έγκριση μέχρι το 2026.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν μια θετική προοπτική για τις προοπτικές της Larimar Therapeutics στο τοπίο θεραπείας της αταξίας Friedreich. Ο μοναδικός μηχανισμός δράσης του nomlabofusp, που στοχεύει άμεσα την υποκείμενη αιτία της νόσου, θεωρείται ως ένα πιθανό ανταγωνιστικό πλεονέκτημα στην αγορά. Όλες αυτές οι αξιολογήσεις και προβλέψεις προέρχονται από ανεξάρτητες αναλυτικές εταιρείες και δεν αποτελούν απόψεις αυτού του άρθρου.
Πληροφορίες InvestingPro
Η πρόσφατη πρόοδος της Larimar Therapeutics με το nomlabofusp ευθυγραμμίζεται με ορισμένα ενδιαφέροντα οικονομικά μεγέθη και προοπτικές αναλυτών. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 426,87 εκατομμύρια $, αντανακλώντας το ενδιαφέρον των επενδυτών για τις πιθανές πρωτοποριακές θεραπείες της για την αταξία Friedreich.
Μια συμβουλή του InvestingPro υποδεικνύει ότι τρεις αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών τους για την επερχόμενη περίοδο, υποδηλώνοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη στην πορεία της Larimar και τον πιθανό αντίκτυπο του nomlabofusp στην αγορά. Αυτό το θετικό κλίμα υποστηρίζεται περαιτέρω από την εντυπωσιακή συνολική απόδοση τιμής 1 έτους της εταιρείας, που ανέρχεται σε 103,34%, υπογραμμίζοντας την ισχυρή απόδοση στην αγορά κατά το τελευταίο έτος.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Larimar δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με αρνητικό δείκτη P/E -6,59 κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης, καθώς συχνά δίνουν προτεραιότητα στην έρευνα και τις κλινικές δοκιμές έναντι της άμεσης κερδοφορίας.
Ενδιαφέρον παρουσιάζει μια άλλη συμβουλή του InvestingPro που αποκαλύπτει ότι η Larimar διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς η εταιρεία προχωρά προς την στοχευμένη υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών το δεύτερο εξάμηνο του 2025.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 7 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της Larimar Therapeutics στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης