ΧΙΟΥΣΤΟΝ - Η Moleculin Biotech, Inc., μια φαρμακευτική εταιρεία τελικού σταδίου, ανακοίνωσε τη λήψη έγκρισης από το Θεσμικό Συμβούλιο Αξιολόγησης (IRB) για μια καθοριστική δοκιμή Φάσης 3 του υποψήφιου φαρμάκου της Annamycin, που θα χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με κυταραβίνη για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (R/R AML). Αυτή η έγκριση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την έναρξη της δοκιμής, με την ονομασία MIRACLE, η οποία πρόκειται να ξεκινήσει την εγγραφή συμμετεχόντων το πρώτο τρίμηνο του 2025.
Η δοκιμή MIRACLE θα διεξαχθεί παγκοσμίως και στοχεύει στην αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Annamycin σε συνδυασμό με υψηλή δόση κυταραβίνης (HiDAC). Η μελέτη θα τυχαιοποιήσει αρχικά 75 έως 90 άτομα για να λάβουν HiDAC είτε με εικονικό φάρμακο είτε με μία από τις δύο δόσεις του Annamycin. Μετά την αποκάλυψη, η βέλτιστη δόση του Annamycin θα επιλεγεί για το επόμενο μέρος της δοκιμής, το οποίο θα περιλαμβάνει περίπου 240 επιπλέον άτομα.
Το Annamycin έχει λάβει καθεστώς Ταχείας Έγκρισης και Χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA για τη θεραπεία της R/R AML, και κατέχει επίσης Χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την ίδια ένδειξη. Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί για να αποφεύγει την πολυφαρμακευτική αντίσταση και να εξαλείφει την καρδιοτοξικότητα που σχετίζεται με τις τρέχουσες ανθρακυκλίνες.
Η ανακοίνωση έγινε από τον Walter Klemp, Πρόεδρο και Διευθύνοντα Σύμβουλο της Moleculin, ο οποίος εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στο σχεδιασμό της δοκιμής και στα δεδομένα που έχουν παραχθεί μέχρι στιγμής. Ο σχεδιασμός της δοκιμής ευθυγραμμίζεται με την πρωτοβουλία Project Optimus του FDA, η οποία στοχεύει στη βελτιστοποίηση της δοσολογίας προς όφελος των ασθενών.
Το ευρύτερο χαρτοφυλάκιο της Moleculin περιλαμβάνει το WP1066, έναν ανοσο/μεταγραφικό ρυθμιστή, και το WP1122, έναν αντιμεταβολίτη που στοχεύει ιούς και ορισμένους καρκίνους. Η στρατηγική ανάπτυξης της εταιρείας για το Annamycin βασίζεται σε σχόλια από τον FDA και υπόκειται σε περαιτέρω κανονιστικές υποβολές και πιθανά πρόσθετα σχόλια.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Moleculin Biotech, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Moleculin Biotech δημοσίευσε ενημερώσεις σχετικά με την οικονομική της θέση και την πρόοδο του κύριου υποψήφιου φαρμάκου της, Annamycin, κατά τη διάρκεια της τριμηνιαίας τηλεδιάσκεψης για τα κέρδη. Η εταιρεία έκλεισε το τρίμηνο με 9,4 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά, τα οποία αναμένεται να χρηματοδοτήσουν τις λειτουργίες της μέχρι το πρώτο τρίμηνο του 2025. Η δοκιμή Φάσης 3 MIRACLE για το Annamycin, που προορίζεται για τη θεραπεία της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML), βρίσκεται σε εξέλιξη με προσπάθειες στρατολόγησης σε 60 κέντρα, και στοχεύονται 17 επιπλέον κέντρα παγκοσμίως. Το Annamycin έχει δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα, με ποσοστό πλήρους ύφεσης 50% σε ασθενείς με AML δεύτερης γραμμής. Η Moleculin Biotech σχεδιάζει να ξεκινήσει τη θεραπεία ασθενών στη δοκιμή MIRACLE στις αρχές του 2025 και αναμένει κρίσιμες αναγνώσεις δεδομένων μέχρι τα μέσα του 2026. Η εταιρεία στοχεύει επίσης σε μια κυλιόμενη υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου (NDA) μέχρι τα τέλη του 2028. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντιπροσωπεύουν σημαντικά βήματα στις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Moleculin Biotech να προωθήσει το Annamycin μέσω της διαδικασίας κλινικών δοκιμών.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Moleculin Biotech (MBRX) προχωρά στην καθοριστική δοκιμή Φάσης 3 για το Annamycin, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη τους ορισμένα βασικά οικονομικά στοιχεία και πληροφορίες από το InvestingPro. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε ένα μέτριο ποσό των 7,14 εκατομμυρίων δολαρίων, αντικατοπτρίζοντας το τρέχον αναπτυξιακό στάδιο στη φαρμακευτική βιομηχανία.
Τα δεδομένα του InvestingPro αποκαλύπτουν ότι η μετοχή της Moleculin έχει αντιμετωπίσει σημαντικές προκλήσεις, με συνολική απόδοση τιμής από την αρχή του έτους -80,51% σύμφωνα με τα πιο πρόσφατα διαθέσιμα στοιχεία. Αυτή η απόδοση συμφωνεί με μια συμβουλή του InvestingPro που δείχνει ότι η τιμή της μετοχής έχει μειωθεί σημαντικά κατά το τελευταίο έτος. Παρά αυτές τις δυσκολίες, η πρόσφατη έγκριση IRB για τη μελέτη MIRACLE θα μπορούσε δυνητικά να λειτουργήσει ως καταλύτης για μελλοντική ανάπτυξη.
Μια άλλη σχετική συμβουλή του InvestingPro υπογραμμίζει ότι η Moleculin διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να είναι κρίσιμο για τη χρηματοδότηση της επερχόμενης δοκιμής Φάσης 3 και άλλων προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης. Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η εταιρεία καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, ένα κοινό χαρακτηριστικό των εταιρειών βιοτεχνολογίας στη φάση των κλινικών δοκιμών.
Για όσους αναζητούν βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής θέσης και των προοπτικών ανάπτυξης της Moleculin, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και πληροφορίες. Στην πραγματικότητα, υπάρχουν 11 επιπλέον InvestingPro Συμβουλές διαθέσιμες για την MBRX, παρέχοντας μια ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης