WALTHAM, Mass. - Η Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια δοκιμή Φάσης 2 του revumenib για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής μεταλλαγμένης NPM1 (mNPM1) οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (ΟΜΛ). Η δοκιμή AUGMENT-101 πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο, αναφέροντας ποσοστό πλήρους ύφεσης (CR) και CR με μερική αιματολογική ανάκαμψη (CRh) 23% μεταξύ των αξιολογήσιμων ενηλίκων. Η δοκιμή έδειξε επίσης συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 47% σε μια ομάδα ασθενών που είχαν λάβει εντατική προηγούμενη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένου του 75% με προηγούμενη έκθεση στο venetoclax, μια συνήθη θεραπεία για την ΟΜΛ.
Η μελέτη περιελάμβανε 64 ενήλικες ασθενείς, με διάμεση ηλικία τα 65 έτη, οι οποίοι είχαν λάβει πολλαπλές προηγούμενες γραμμές θεραπείας. Το προφίλ ασφάλειας ήταν ευνοϊκό, με μόνο το 5% των ασθενών να διακόπτουν λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με τη θεραπεία. Οι πιο συχνές σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η παράταση του QTc, η αναιμία, η εμπύρετη ουδετεροπενία, το σύνδρομο διαφοροποίησης και η μειωμένη αιμοπεταλιακή μέτρηση.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Syndax, Michael A. Metzger, εξέφρασε αισιοδοξία για τις δυνατότητες του revumenib, ιδιαίτερα δεδομένης της αναμενόμενης έγκρισης από τον FDA για μια σχετική θεραπεία λευχαιμίας το τέταρτο τρίμηνο του 2024. Με αυτά τα θετικά δεδομένα, η Syndax προετοιμάζεται για την υποβολή συμπληρωματικής Αίτησης Νέου Φαρμάκου (sNDA) το πρώτο εξάμηνο του 2025.
Ο Δρ. Eytan M. Stein από το Memorial Sloan Kettering Cancer Center τόνισε τη σημασία αυτών των αποτελεσμάτων για έναν πληθυσμό ασθενών με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και κακή πρόγνωση. Τα ευρήματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά δεδομένου του αριθμού των συμμετεχόντων που είχαν προηγουμένως αποτύχει στη θεραπεία με venetoclax.
Η εταιρεία σχεδιάζει να παρουσιάσει περαιτέρω δεδομένα στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας τον Δεκέμβριο του 2024 και να ξεκινήσει πρόσθετες κλινικές δοκιμές μέχρι το τέλος του έτους. Αυτές οι εξελίξεις αποτελούν μέρος των ευρύτερων προσπαθειών της Syndax να διερευνήσει τα κλινικά οφέλη του revumenib για διάφορες οξείες λευχαιμίες.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Syndax Pharmaceuticals και δεν περιλαμβάνει ανεξάρτητη επαλήθευση των ισχυρισμών. Οι πληροφορίες αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες προσδοκίες της εταιρείας και ενδέχεται να αλλάξουν καθώς θα γίνονται διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Syndax Pharmaceuticals υπογράμμισε την οικονομική και κλινική της πρόοδο στην τηλεδιάσκεψη για τα αποτελέσματα του τρίτου τριμήνου του 2024. Η εταιρεία ανακοίνωσε μια σημαντική συμφωνία δικαιωμάτων ύψους 350 εκατομμυρίων δολαρίων με τη Royalty Pharma για το Niktimvo, με στόχο την ενίσχυση της οικονομικής της θέσης και τη βοήθεια στην εμπορευματοποίηση του Niktimvo και του revumenib. Η έγκριση του FDA για το Niktimvo για τη χρόνια νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή και η αναμενόμενη έγκριση του revumenib για την οξεία λευχαιμία υπογραμμίστηκαν ως αξιοσημείωτα επιτεύγματα.
Η Syndax ανέφερε 399,6 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά στις 30 Σεπτεμβρίου, με τα λειτουργικά έξοδα για το τρίτο τρίμηνο να ανέρχονται σε 102,1 εκατομμύρια δολάρια. Η καθοδήγηση για το 2024 προσαρμόστηκε στα 365 έως 370 εκατομμύρια δολάρια. Η εταιρεία προετοιμάζεται για την εμπορική κυκλοφορία του Niktimvo στις αρχές του πρώτου τριμήνου του 2025, στοχεύοντας σε μια αγορά αξίας 1,5 έως 2 δισεκατομμυρίων δολαρίων για τη θεραπεία τρίτης γραμμής της cGVHD.
Τα κλινικά δεδομένα του revumenib δείχνουν υποσχόμενα, με σχέδια για παρουσίαση σε επερχόμενο συνέδριο και έναρξη μιας κρίσιμης δοκιμής Φάσης 3. Παρά την έλλειψη συγκεκριμένου χρονοδιαγράμματος για την ολοκλήρωση των δεδομένων της δοκιμής HOVON, η Syndax είναι αισιόδοξη για τις εμπορικές προοπτικές του Niktimvo και του revumenib. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν τη δέσμευση της Syndax για επιθετικές στρατηγικές κλινικής ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Τα θετικά αποτελέσματα της δοκιμής Φάσης 2 της Syndax Pharmaceuticals για το revumenib έχουν προκαλέσει το ενδιαφέρον των επενδυτών, όπως αντικατοπτρίζεται στην πρόσφατη απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η SNDX έχει δείξει ισχυρή απόδοση 10,61% την τελευταία εβδομάδα και εντυπωσιακή απόδοση 60,74% τον τελευταίο χρόνο, υποδεικνύοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη της αγοράς στην ερευνητική γραμμή της εταιρείας.
Παρά αυτά τα ενθαρρυντικά κλινικά αποτελέσματα, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Syndax δεν είναι ακόμη κερδοφόρα. Μια συμβουλή του InvestingPro τονίζει ότι δεν αναμένεται η εταιρεία να είναι κερδοφόρα φέτος, κάτι που είναι συνηθισμένο για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης. Ωστόσο, μια άλλη συμβουλή του InvestingPro αποκαλύπτει ότι η Syndax διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, υποδηλώνοντας μια σταθερή οικονομική θέση για την υποστήριξη των συνεχιζόμενων προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης.
Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 1,86 δισεκατομμύρια δολάρια, αντικατοπτρίζοντας την αισιοδοξία των επενδυτών για τις δυνατότητές της. Ωστόσο, με δείκτη τιμής προς λογιστική αξία 5,07, η μετοχή μπορεί να θεωρηθεί σχετικά ακριβή σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία. Αυτή η αποτίμηση θα μπορούσε να δικαιολογηθεί από τα υποσχόμενα κλινικά αποτελέσματα και τη δυνητική αγορά για το revumenib στη θεραπεία της ΟΜΛ.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 12 επιπλέον συμβουλές για τη Syndax Pharmaceuticals, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης