ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) ανακοίνωσε θετικά ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα από την εν εξελίξει δοκιμή Φάσης 1/2 του NGN-401, μιας γονιδιακής θεραπείας που στοχεύει στη θεραπεία του συνδρόμου Rett σε παιδιατρικούς ασθενείς. Η θεραπεία έδειξε ευνοϊκή ασφάλεια και σημαντική βελτίωση στους συμμετέχοντες, υποδηλώνοντας πιθανά οφέλη στις δεξιότητες και τα αναπτυξιακά ορόσημα.
Η ομάδα χαμηλής δόσης της δοκιμής, που αποτελείται από τέσσερις θηλυκούς παιδιατρικούς ασθενείς, έδειξε σταθερές βελτιώσεις σε διάφορες αξιολογήσεις του συνδρόμου Rett. Αξιοσημείωτο είναι ότι όλοι οι συμμετέχοντες πέτυχαν βαθμολογία που υποδεικνύει σημαντική κλινική βελτίωση στην κλίμακα Clinical Global Impression-Improvement. Επιπλέον, οι βελτιώσεις στο Rett Syndrome Behavior Questionnaire κυμάνθηκαν από 28 έως 52 τοις εκατό από την αρχική τιμή, και οι συμμετέχοντες απέκτησαν δεξιότητες σε βασικούς κλινικούς τομείς της νόσου.
Δεν έχουν αναφερθεί σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα σχετικά με τη θεραπεία, και τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα ανταποκρίθηκαν στα στεροειδή. Ωστόσο, παρατηρήθηκε πρόσφατα ένα σοβαρό ανεπιθύμητο συμβάν συμβατό με γνωστούς κινδύνους της γονιδιακής θεραπείας με αδενο-σχετιζόμενο ιό σε έναν συμμετέχοντα υψηλής δόσης.
Η Neurogene έχει επίσης ξεκινήσει μια ομάδα εφήβων/ενηλίκων στη δοκιμή και έχει ευθυγραμμιστεί με τον FDA σχετικά με τις απαιτήσεις παραγωγής για μια μελλοντική δοκιμή καταχώρισης και πιθανή κυκλοφορία προϊόντος.
Η εταιρεία σχεδιάζει να ολοκληρώσει την εγγραφή για την παιδιατρική ομάδα χαμηλής δόσης το τέταρτο τρίμηνο του 2024 και θα παρέχει μια ενημέρωση για το σχεδιασμό της δοκιμής καταχώρισης στο πρώτο εξάμηνο του 2025. Αναμένονται πρόσθετα ενδιάμεσα δεδομένα στο δεύτερο εξάμηνο του 2025.
Αντίθετα, η Neurogene αποκάλυψε ότι δεν σχεδιάζει να προχωρήσει το πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας NGN-101 για τη νόσο CLN5 Batten, καθώς ο FDA απέρριψε την αίτησή της για Προηγμένη Θεραπεία Αναγεννητικής Ιατρικής.
Σήμερα, η Neurogene θα φιλοξενήσει ένα διαδικτυακό σεμινάριο για επενδυτές/αναλυτές για να συζητήσει τα ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική δοκιμή NGN-401.
Το NGN-401 είναι μια ερευνητική θεραπεία που παρέχει το γονίδιο MECP2, το οποίο εμπλέκεται στο σύνδρομο Rett, χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη τεχνολογία ρύθμισης διαγονιδίου EXACT της Neurogene για την αποφυγή τοξικότητας από την υπερέκφραση του γονιδίου.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Neurogene Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Neurogene Inc. έχει εξασφαλίσει περίπου 200 εκατομμύρια δολάρια σε υπερκαλυμμένη χρηματοδότηση PIPE. Αυτή η χρηματοδότηση, που περιλαμβάνει εξέχουσες επενδυτικές εταιρείες υγειονομικής περίθαλψης όπως η RTW Investments και η Casdin Capital, αναμένεται να επεκτείνει την οικονομική διαδρομή της Neurogene έως το δεύτερο εξάμηνο του 2027. Αυτά τα κεφάλαια προορίζονται να υποστηρίξουν την ολοκλήρωση της εγγραφής για μια μελέτη της γονιδιακής τους θεραπείας, NGN-401, για το σύνδρομο Rett, μεταξύ άλλων εταιρικών σκοπών.
Η εταιρεία ανέφερε καθαρή ζημία 18,5 εκατομμυρίων δολαρίων για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, με τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης να ανέρχονται σε 15,7 εκατομμύρια δολάρια. Ο υποψήφιος γονιδιακής θεραπείας της Neurogene, NGN-401, έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής από τον FDA, ο οποίος αναμένεται να επιταχύνει τη διαδικασία έγκρισης.
Όσον αφορά τις αξιολογήσεις των αναλυτών, τόσο η BMO Capital όσο και η William Blair διατήρησαν την αξιολόγηση Outperform για τις μετοχές της Neurogene, ενώ η H.C. Wainwright προσάρμοσε τον στόχο τιμής μετοχής στα 49 δολάρια από 51 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση Αγοράς. Οι επενδυτές παρακολουθούν στενά τα επερχόμενα κλινικά δεδομένα Φάσης 1/2 από την ομάδα χαμηλής δόσης της μελέτης NGN-401, και μια ενημέρωση στο πρώτο τρίμηνο του 2025, η οποία θα περιλαμβάνει ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα Φάσης 1/2 και μια ρυθμιστική ενημέρωση για το NGN-101 στη θεραπεία της νόσου CLN5 Batten. Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις που θα μπορούσαν δυνητικά να επηρεάσουν την πορεία της εταιρείας.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) αναφέρει θετικά ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα για τη γονιδιακή θεραπεία του συνδρόμου Rett, οι επενδυτές μπορεί να ενδιαφέρονται για την οικονομική θέση και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Neurogene ανέρχεται σε 934,76 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για το δυναμικό της εταιρείας.
Η μετοχή έχει δείξει αξιοσημείωτη απόδοση, με συνολική απόδοση τιμής 351,72% τον τελευταίο χρόνο και 251,96% από την αρχή του έτους. Αυτή η ισχυρή δυναμική ευθυγραμμίζεται με τα θετικά αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και θα μπορούσε να υποδεικνύει αυξανόμενη εμπιστοσύνη των επενδυτών στο χαρτοφυλάκιο γονιδιακής θεραπείας της Neurogene.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Neurogene διαπραγματεύεται επί του παρόντος σε υψηλό πολλαπλάσιο κερδών, με δείκτη P/E 264,67. Αυτό υποδηλώνει ότι οι επενδυτές τιμολογούν σημαντικές προσδοκίες μελλοντικής ανάπτυξης, οι οποίες μπορεί να επηρεάζονται από τα υποσχόμενα αποτελέσματα της δοκιμής NGN-401.
Τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν ότι η Neurogene διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς η εταιρεία προχωρά τα κλινικά της προγράμματα. Επιπλέον, τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, προσφέροντας ενδεχομένως ένα περιθώριο ασφαλείας έναντι των λειτουργικών εξόδων που σχετίζονται με τις συνεχιζόμενες δοκιμές και τις πιθανές κυκλοφορίες προϊόντων.
Αξίζει να σημειωθεί ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο κλινικό στάδιο ανάπτυξης φαρμάκων. Η εστίαση της εταιρείας στην προώθηση του κύριου υποψηφίου της, NGN-401, και η απόφαση να μην προχωρήσει το πρόγραμμα NGN-101 για τη νόσο CLN5 Batten, ενδέχεται να επηρεάσουν τις βραχυπρόθεσμες οικονομικές προοπτικές της.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 17 επιπλέον συμβουλές για τη Neurogene, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης