WORCESTER, Mass. - Η Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), μια κλινική βιοφαρμακευτική εταιρεία, έλαβε τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το MB-108, έναν ογκολυτικό ιό τύπου 1 του απλού έρπητα (HSV-1), που προορίζεται για τη θεραπεία του κακοήθους γλοιώματος, συμπεριλαμβανομένου του υποτροπιάζοντος γλοιοβλαστώματος (GBM) και των αστροκυτωμάτων υψηλού βαθμού.
Ο χαρακτηρισμός Ορφανού Φαρμάκου απονέμεται σε θεραπείες για σπάνιες ασθένειες που επηρεάζουν λιγότερα από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ, προσφέροντας κίνητρα όπως φορολογικές ελαφρύνσεις για το κόστος κλινικών δοκιμών, απαλλαγές από τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων και πιθανώς επτά χρόνια αποκλειστικότητας στην αγορά μετά την έγκριση.
Ο Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Mustang Bio, Manuel Litchman, M.D., τόνισε τη σημασία αυτού του χαρακτηρισμού, υπογραμμίζοντας τη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει το MB-108 ως πιθανή θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με κακόηθες γλοίωμα. Η εταιρεία σχεδιάζει επίσης να ζητήσει τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για το MB-101, τη θεραπεία της με CAR-T κύτταρα που στοχεύει στον IL13Rα2, για τη θεραπεία κακοήθων γλοιωμάτων.
Προκλινικά δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης για την Έρευνα του Καρκίνου (AACR) το 2022 υποστήριξαν το συνδυασμό των MB-108 και MB-101 για την πιθανή βελτίωση των κλινικών αποτελεσμάτων για το υποτροπιάζον GBM. Η στρατηγική περιλαμβάνει τη χρήση του MB-108 για την τροποποίηση του μικροπεριβάλλοντος του όγκου και τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας της θεραπείας με CAR-T κύτταρα MB-101. Οι πρώιμες κλινικές δοκιμές έχουν δείξει ότι η χορήγηση αυτών των θεραπειών είναι καλά ανεκτή σε ασθενείς με υποτροπιάζον GBM.
Οι συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές φάσης 1 για το MB-101 στο City of Hope και το MB-108 στο Πανεπιστήμιο της Αλαμπάμα στο Μπέρμιγχαμ συνεχίζουν να εγγράφουν ασθενείς. Η ανάπτυξη του προγράμματος MB-109, που συνδυάζει τόσο το MB-101 όσο και το MB-108, εξαρτάται από πρόσθετη χρηματοδότηση ή στρατηγικές συνεργασίες.
Η Mustang Bio, που ιδρύθηκε από τη Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO), επικεντρώνεται στην ανάπτυξη κυτταρικών θεραπειών για δύσκολα στη θεραπεία καρκίνους. Η μετοχή της εταιρείας είναι εγγεγραμμένη στην SEC και συνεργάζεται με κορυφαία ιατρικά ιδρύματα για την προώθηση της ανάπτυξης θεραπειών CAR-T.
Αυτό το ειδησεογραφικό άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η θεραπεία της ροδόχρου ακμής της Fortress Biotech, Emrosi™, έλαβε έγκριση από τον FDA, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό ορόσημο στις δερματολογικές προσφορές της εταιρείας. Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε σε συνεργασία με τα Εργαστήρια Dr. Reddy's, έδειξε σημαντική υπεροχή στη μείωση του συνολικού αριθμού φλεγμονωδών βλαβών σε δύο κλινικές δοκιμές Φάσης 3. Η εταιρεία αναμένει ότι το Emrosi™ θα είναι διαθέσιμο στην αγορά των ΗΠΑ στα τέλη του πρώτου τριμήνου ή στις αρχές του δεύτερου τριμήνου του 2025.
Η Fortress Biotech εξασφάλισε πρόσφατα περίπου 8 εκατομμύρια δολάρια από πωλήσεις μετοχών και ιδιωτικές τοποθετήσεις και σύναψε συμφωνία δανείου ύψους 50 εκατομμυρίων δολαρίων με την Oaktree Capital Management. Η εταιρεία ανέφερε έσοδα δεύτερου τριμήνου ύψους 14,9 εκατομμυρίων δολαρίων, ξεπερνώντας ελαφρώς τις προβλέψεις της αγοράς.
Ως απάντηση σε αυτές τις εξελίξεις, οι αναλυτές της Roth/MKM αύξησαν την τιμή-στόχο της Fortress Biotech από 10,00 δολάρια σε 13,00 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση Αγοράς. Η θυγατρική της εταιρείας, Mustang Bio, εξασφάλισε περίπου 4 εκατομμύρια δολάρια από ασκήσεις δικαιωμάτων προαίρεσης και ανακοίνωσε προσφορά μετοχών και ιδιωτική τοποθέτηση που αναμένεται να αποφέρει περίπου 2,5 εκατομμύρια δολάρια. Η Mustang Bio ανέφερε επίσης θετικά αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 του MB-106, μιας θεραπείας CAR T-κυττάρων για έναν σπάνιο καρκίνο του αίματος. Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις για τη Fortress Biotech και τη Mustang Bio.
ΙnvestingPro Tips
Για να παρέχουμε επιπλέον πλαίσιο στον πρόσφατο χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA για το MB-108 της Mustang Bio, αξίζει να εξετάσουμε την οικονομική υγεία της μητρικής της εταιρείας, Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO). Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Fortress Biotech έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 48,51 εκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας τη θέση της ως μικρής κεφαλαιοποίησης βιοφαρμακευτική εταιρεία.
Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023 ανήλθαν σε 82,62 εκατομμύρια δολάρια, με αύξηση εσόδων 31,68% κατά την ίδια περίοδο. Αυτή η ανάπτυξη είναι ιδιαίτερα αξιοσημείωτη δεδομένου του απαιτητικού περιβάλλοντος για τις βιοτεχνολογικές εταιρείες. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Fortress Biotech λειτουργεί επί του παρόντος με ζημία, με αρνητικό μικτό κέρδος 15,1 εκατομμυρίων δολαρίων και περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος -115,07%.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ορισμένες βασικές πτυχές της οικονομικής κατάστασης της Fortress Biotech. Η εταιρεία "καίει γρήγορα τα μετρητά της", κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για βιοφαρμακευτικές εταιρείες που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη. Επιπλέον, οι αναλυτές προβλέπουν μείωση των πωλήσεων για το τρέχον έτος, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητα της εταιρείας να χρηματοδοτήσει τις συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων εκείνων για τις υποσχόμενες θεραπείες της Mustang Bio.
Αξίζει επίσης να σημειωθεί ότι οι κινήσεις της τιμής της μετοχής της Fortress Biotech είναι αρκετά ασταθείς, κάτι που είναι τυπικό για μετοχές βιοτεχνολογίας μικρής κεφαλαιοποίησης, ειδικά εκείνες με προϊόντα σε κλινικά στάδια. Αυτή η μεταβλητότητα θα μπορούσε να επηρεαστεί από ειδήσεις όπως ο πρόσφατος χαρακτηρισμός Ορφανού Φαρμάκου για το MB-108.
Για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 8 επιπλέον συμβουλές για τη Fortress Biotech, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης