NEWTON, Mass. - Η Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI), μια φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στη θεραπεία του καρκίνου, ανακοίνωσε αλλαγές στη δοκιμή Φάσης 3 SENTRY για τη μυελοΐνωση μετά από καθοδήγηση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Η δοκιμή θα μετρά πλέον την απόλυτη συνολική βαθμολογία συμπτωμάτων (Abs-TSS) σε διάστημα 24 εβδομάδων ως ένα από τα κύρια τελικά σημεία της, αντικαθιστώντας την προηγούμενη μέτρηση βελτίωσης κατά 50% στη συνολική βαθμολογία συμπτωμάτων (TSS50).
Η δοκιμή SENTRY, η οποία αξιολογεί την αποτελεσματικότητα του selinexor σε συνδυασμό με το ruxolitinib σε ασθενείς με μυελοΐνωση, θα διατηρήσει το ποσοστό ανταπόκρισης του όγκου του σπλήνα ≥ 35% (SVR35) ως συν-κύριο τελικό σημείο. Τα δεδομένα της Φάσης 1 έδειξαν υποσχόμενες βελτιώσεις τόσο στο Abs-TSS όσο και στο SVR35, με περίπου διπλασιασμό του SVR35 σε σχεδόν 80% σε σύγκριση με ιστορικά δεδομένα μονοθεραπείας με αναστολέα JAK και μια σημαντική μέση βελτίωση 18,5 μονάδων στο Abs-TSS την εβδομάδα 24.
Ανταποκρινόμενη σε αυτά τα ευρήματα και για να ενισχύσει τη στατιστική ισχύ της μελέτης, η Karyopharm αυξάνει προληπτικά το συνολικό μέγεθος του δείγματος σε περίπου 350 ασθενείς. Η αναμενόμενη ανακοίνωση των κύριων δεδομένων παραμένει προγραμματισμένη για το δεύτερο εξάμηνο του 2025.
Ο Δρ. Raajit Rampal, κορυφαίος ερευνητής στον τομέα, εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στα δεδομένα της δοκιμής, επισημαίνοντας τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη στη θεραπεία της μυελοΐνωσης και τις ουσιαστικές βελτιώσεις που παρατηρήθηκαν με το συνδυασμό selinexor και ruxolitinib.
Το Abs-TSS θεωρείται μια πιο ακριβής αξιολόγηση της βελτίωσης των συμπτωμάτων και υποστηρίζεται από βασικούς ερευνητές και οργανώσεις υποστήριξης ασθενών για τη σημασία του στις εμπειρίες των ασθενών.
Η Karyopharm θα συζητήσει περαιτέρω τη δοκιμή SENTRY σε τηλεδιάσκεψη σήμερα με τη συμμετοχή των Δρ. Raajit Rampal και John Mascarenhas.
Το άρθρο αυτό βασίζεται σε δελτίο τύπου της Karyopharm Therapeutics Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Karyopharm Therapeutics Inc. αντιμετωπίζει τον κίνδυνο διαγραφής από το Nasdaq Global Select Market λόγω του ότι η τιμή της μετοχής της δεν πληροί την ελάχιστη τιμή προσφοράς για περισσότερο από ένα μήνα. Παρά αυτό, η φαρμακευτική εταιρεία έχει μια περίοδο 180 ημερών μέχρι τις 17 Μαρτίου 2025 για να επανέλθει σε συμμόρφωση. Η Karyopharm βιώνει επίσης μια αλλαγή ηγεσίας με την παραίτηση του Michael Mason, Εκτελεστικού Αντιπροέδρου, Οικονομικού Διευθυντή και Ταμία, με ισχύ από τις 5 Νοεμβρίου 2024.
Two διαφορετικές εταιρείες, η H.C. Wainwright και η RBC Capital, έχουν αναθεωρήσει τις οικονομικές προοπτικές της Karyopharm. Η H.C. Wainwright έχει προσαρμόσει την τιμή-στόχο της εταιρείας στα 7,00$ από 8,00$, διατηρώντας αξιολόγηση Αγοράς και βελτιώνοντας ελαφρώς την εκτίμηση για τα κέρδη ανά μετοχή (EPS) για το πλήρες έτος 2024. Η RBC Capital, από την άλλη πλευρά, διατήρησε αξιολόγηση Υπεραπόδοσης για τη μετοχή, τονίζοντας τις δυνατότητες του φαρμάκου selinexor και προβλέποντας δυνητικές πωλήσεις στις ΗΠΑ ύψους 400-500 εκατομμυρίων δολαρίων.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υποδεικνύουν μια περίοδο σημαντικών αλλαγών για την Karyopharm Therapeutics, με προσπάθειες σε εξέλιξη για την επαναφορά της συμμόρφωσης της τιμής της μετοχής και την εύρεση διαδόχου για τη θέση του Οικονομικού Διευθυντή.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI) προχωρά τη δοκιμή Φάσης 3 SENTRY για τη μυελοΐνωση, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένους βασικούς οικονομικούς δείκτες και πληροφορίες από το InvestingPro. Παρά την εστίαση της εταιρείας στην ανάπτυξη υποσχόμενων θεραπειών για τον καρκίνο, αντιμετωπίζει ορισμένες οικονομικές προκλήσεις.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Karyopharm ανέρχεται σε 125,93 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα θέση της στον τομέα της βιοτεχνολογίας. Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το Q2 2024 ήταν 145,67 εκατομμύρια δολάρια, με αξιοσημείωτο περιθώριο μικτού κέρδους 89,19%. Αυτό το εντυπωσιακό περιθώριο, που επισημαίνεται ως Συμβουλή InvestingPro, υποδηλώνει αποτελεσματική διαχείριση του κόστους παραγωγής σε σχέση με τα έσοδα.
Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να γνωρίζουν ότι η Karyopharm δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με λειτουργικό εισόδημα -130,95 εκατομμυρίων δολαρίων για την ίδια περίοδο. Μια Συμβουλή InvestingPro προειδοποιεί ότι η εταιρεία καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, γεγονός που αποτελεί κρίσιμο παράγοντα για μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει σημαντικά σε κλινικές δοκιμές όπως η SENTRY.
Σε θετική νότα, μια άλλη Συμβουλή InvestingPro υποδεικνύει ότι τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της Karyopharm υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, παρέχοντας κάποια οικονομική ευελιξία καθώς επιδιώκει τους στόχους έρευνας και ανάπτυξης.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 5 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της Karyopharm στην αγορά. Αυτές οι πρόσθετες συμβουλές θα μπορούσαν να είναι ιδιαίτερα χρήσιμες για τους επενδυτές που επιθυμούν να κατανοήσουν τις προοπτικές της εταιρείας καθώς προχωρά με τη δοκιμή SENTRY και άλλα έργα στο pipeline της.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης