Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) έλαβε επιβεβαίωση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ότι η επανυποβληθείσα Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το Translarna™ (ataluren) βρίσκεται υπό εξέταση. Το Translarna είναι μια προτεινόμενη θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne με μετάλλαξη ανερμηνεύσιμου κωδικονίου (nmDMD), μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή εκφύλιση.
Η αποδοχή της NDA από την FDA αποτελεί καθοριστικό βήμα για την PTC Therapeutics, όπως εξέφρασε ο Διευθύνων Σύμβουλος Matthew B. Klein, ο οποίος τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει τη διαθεσιμότητα του φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η επανυποβολή βασίζεται σε στοιχεία από παγκόσμιες κλινικές δοκιμές και το μητρώο STRIDE, τα οποία συλλογικά υποδεικνύουν ότι το Translarna μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της αναπηρίας σε ασθενείς με nmDMD.
Σημαντικά οφέλη παρατηρήθηκαν σε μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή (Μελέτη 041) που περιελάμβανε 359 συμμετέχοντες. Σημειώθηκαν βελτιώσεις στην απόσταση βάδισης έξι λεπτών, στην Αξιολόγηση Βάδισης NorthStar και σε άλλες λειτουργικές δοκιμασίες μετά από 72 εβδομάδες θεραπείας με το Translarna. Επιπλέον, τα δεδομένα από το μητρώο STRIDE έδειξαν ότι το φάρμακο θα μπορούσε να καθυστερήσει την απώλεια της ικανότητας βάδισης κατά 3,5 χρόνια και να επιβραδύνει την αναπνευστική επιδείνωση.
Παρά τα θετικά ευρήματα, η FDA δεν δεσμεύεται να ακολουθήσει τα τυπικά χρονοδιαγράμματα του Νόμου περί Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA), καθώς πρόκειται για επανυποβολή μετά από μια πλήρη επιστολή απάντησης που εκδόθηκε για την αρχική NDA που κατατέθηκε το 2016. Κατά συνέπεια, δεν έχει δοθεί ημερομηνία δράσης για την ολοκλήρωση της εξέτασης.
Το Translarna, μια θεραπεία αποκατάστασης πρωτεϊνών, έχει σχεδιαστεί για να επιτρέπει τον σχηματισμό μιας λειτουργικής πρωτεΐνης σε ασθενείς με γενετικές διαταραχές που προκαλούνται από μετάλλαξη ανερμηνεύσιμου κωδικονίου. Έχει ήδη αδειοδοτηθεί σε διάφορες χώρες εκτός των ΗΠΑ και έχει χρησιμοποιηθεί από περίπου 150 ασθενείς σε κλινικές δοκιμές και μελέτες επέκτασης.
Η PTC Therapeutics, μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, συνεχίζει να επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες διαταραχές. Η εξέταση του Translarna από την FDA αντιπροσωπεύει μια δυνητικά σημαντική πρόοδο για την κοινότητα nmDMD, η οποία αποτελεί περίπου το 13% όλων των περιπτώσεων μυϊκής δυστροφίας Duchenne.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της PTC Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η PTC Therapeutics αντιμετώπισε αντίθεση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων σχετικά με την ανανέωση της υπό όρους άδειας κυκλοφορίας του Translarna, μιας θεραπείας για τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne. Αυτή η εξέλιξη συμπίπτει με την αποδοχή από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ της Αίτησης Νέου Φαρμάκου της εταιρείας για το sepiapterin, μια πιθανή θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία. Η PTC Therapeutics ολοκλήρωσε επίσης πρόσφατα την πώληση της επιχείρησης παραγωγής γονιδιακής θεραπείας της, λαμβάνοντας μια προκαταβολική πληρωμή ύψους 27,5 εκατομμυρίων δολαρίων.
Εταιρείες αναλυτών, συμπεριλαμβανομένων των Raymond James, Baird και TD Cowen, έχουν εκδώσει αξιολογήσεις για την PTC Therapeutics, με τις Raymond James και TD Cowen να διατηρούν αξιολόγηση Market Perform και Hold αντίστοιχα, ενώ η Baird επιβεβαιώνει την αξιολόγηση Outperform. Ωστόσο, η Goldman Sachs διατηρεί αξιολόγηση Sell για την εταιρεία.
Όσον αφορά τα οικονομικά στοιχεία, η PTC Therapeutics ανακοίνωσε έσοδα 187 εκατομμυρίων δολαρίων για το δεύτερο τρίμηνο του 2024 και αναθεώρησε την πρόβλεψη εσόδων για το πλήρες έτος σε εύρος από 700 εκατομμύρια έως 750 εκατομμύρια δολάρια. Αυτά τα γεγονότα υπογραμμίζουν τις πρόσφατες εξελίξεις στην πορεία της PTC Therapeutics στη φαρμακευτική βιομηχανία.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Η πρόσφατη εξέλιξη της FDA για το Translarna της PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) ευθυγραμμίζεται με την ισχυρή απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η PTCT έχει δείξει εντυπωσιακή ανάπτυξη με συνολική απόδοση τιμής 126,79% τον τελευταίο χρόνο και διαπραγματεύεται κοντά στο υψηλό 52 εβδομάδων στο 97,93% αυτής της κορυφής.
Η πιθανή έγκριση του Translarna θα μπορούσε να επηρεάσει σημαντικά τις οικονομικές προοπτικές της PTC. Ενώ η εταιρεία ανέφερε έσοδα 900,45 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες, μια συμβουλή του InvestingPro υποδεικνύει ότι οι αναλυτές αναμένουν μείωση των πωλήσεων στο τρέχον έτος. Αυτό καθιστά την εξέταση του Translarna από την FDA κρίσιμη για τις μελλοντικές προοπτικές ανάπτυξης.
Παρά τη θετική απόδοση στην αγορά, αξίζει να σημειωθεί ότι η PTC Therapeutics δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -192,45 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Μια άλλη συμβουλή του InvestingPro υποδηλώνει ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν η εταιρεία να είναι κερδοφόρα φέτος, υπογραμμίζοντας τη σημασία της πιθανής εισόδου του Translarna στην αγορά των ΗΠΑ.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές για την PTC Therapeutics, παρέχοντας βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης