ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO), μια εταιρεία γενετικής ιατρικής, ανακοίνωσε θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από μια μελέτη Φάσης 1/2 του υποψήφιου φαρμάκου της LX1001, που προορίζεται για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ (AD) που σχετίζεται με το APOE4. Η μελέτη έδειξε δοσοεξαρτώμενη αύξηση της νευροπροστατευτικής έκφρασης του APOE2 και μειώσεις στους βιοδείκτες ταυ, οι οποίοι σχετίζονται με τα γνωστικά αποτελέσματα στη νόσο Αλτσχάιμερ.
Η θεραπεία έχει γίνει καλά ανεκτή σε όλες τις ομάδες δόσεων χωρίς αναφορές ανωμαλιών απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές (ARIA), μια συχνή παρενέργεια στις αντι-αμυλοειδείς θεραπείες για ασθενείς με Αλτσχάιμερ, ιδιαίτερα σε εκείνους με το αλληλόμορφο APOE4.
Η Δρ. Kim Johnson, κύρια ερευνήτρια στη μελέτη, δήλωσε ότι τα αποτελέσματα υποδηλώνουν τη δυνατότητα του LX1001 ως μια καλά ανεκτή θεραπεία, υποδεικνύοντας μια πιθανή επίδραση στην παθολογία της νόσου Αλτσχάιμερ. Η μελέτη, η οποία ολοκλήρωσε την εγγραφή ασθενών το τέταρτο τρίμηνο του 2023, περιελάμβανε δεκαπέντε ασθενείς με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια έως μέτρια νόσο Αλτσχάιμερ.
Το LX1001 είναι ένας υποψήφιος γονιδιακής θεραπείας σχεδιασμένος να παραδίδει το προστατευτικό αλληλόμορφο APOE2 σε ασθενείς που έχουν δύο αντίγραφα του τοξικού αλληλόμορφου APOE4. Τα ενδιάμεσα δεδομένα περιλαμβάνουν παρακολουθήσεις 12 μηνών για τις πρώτες τρεις ομάδες δόσεων και παρακολουθήσεις 6 μηνών για την τέταρτη, δείχνοντας συνεπείς βελτιώσεις των βιοδεικτών και σταθεροποίηση της αμυλοειδούς παθολογίας.
Ο κύριος στόχος της μελέτης ήταν η αξιολόγηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας, με δευτερεύοντα αποτελέσματα που επικεντρώνονται στην έκφραση της πρωτεΐνης APOE2 στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό και τις αλλαγές στους βιοδείκτες ταυ και αμυλοειδούς. Αναφέρθηκαν τέσσερα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα, τρία από τα οποία θεωρήθηκαν άσχετα με τη θεραπεία. Ένα περιστατικό ήπιας έως μέτριας νευροαισθητήριας απώλειας ακοής ήταν πιθανώς σχετιζόμενο με τη θεραπεία.
Η Lexeo σχεδιάζει να ενημερώσει σχετικά με τις ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις και τα περαιτέρω σχέδια ανάπτυξης για το LX1001 το 2025. Η εταιρεία φιλοξένησε επίσης ένα διαδικτυακό σεμινάριο σήμερα για να εξετάσει τα δεδομένα και να συζητήσει τα επόμενα βήματα του προγράμματος. Το LX1001 έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA, υπογραμμίζοντας τη δυνατότητά του ως σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ.
Αυτά τα ευρήματα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο Clinical Trials on Alzheimer's Disease στη Μαδρίτη της Ισπανίας. Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Lexeo Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Lexeo Therapeutics έχει δείξει υποσχόμενα ενδιάμεσα δεδομένα φάσης 1/2 από το φάρμακό της LX-2006 στη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας της αταξίας Friedreich (FA-CM), όπως αναφέρθηκε από τη Stifel. Η εταιρεία διατηρεί αξιολόγηση "Αγορά" για τη Lexeo, αποδίδοντας θετικά σημάδια αποτελεσματικότητας και ένα καθαρό προφίλ ασφάλειας σε ενισχυμένη εμπιστοσύνη. Η προληπτική συνεργασία της Lexeo με το τμήμα CBER του FDA και η αναμονή πρόσθετων ρυθμιστικών λεπτομερειών που αναμένονται μέχρι το τέλος του 2024 υποστηρίζουν περαιτέρω αυτή την προοπτική.
Σε οικονομικές ενημερώσεις, η Lexeo ανέφερε καθαρή ζημία 0,64$ ανά μετοχή για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, ελαφρώς καλύτερη από την προβλεπόμενη ζημία 0,65$ ανά μετοχή της H.C. Wainwright. Τα έξοδα Έρευνας και Ανάπτυξης της εταιρείας ανήλθαν σε 16,6 εκατομμύρια δολάρια, με τα έξοδα SG&A να αναφέρονται στα 7,0 εκατομμύρια δολάρια. Η Lexeo ολοκλήρωσε το τρίμηνο με περίπου 175,0 εκατομμύρια δολάρια σε ταμειακά αποθέματα, τα οποία αναμένεται να διατηρήσουν τις λειτουργίες της έως το 2027.
Παρά μια πρόσφατη μείωση στην τιμή-στόχο της από 22,00$ σε 21,00$, η H.C. Wainwright διατηρεί αξιολόγηση "Αγορά" για τη Lexeo. Η εταιρεία επίσης ενημέρωσε την πρόβλεψή της για την καθαρή ζημία της Lexeo για το πλήρες έτος 2024 σε 2,75$ ανά μετοχή. Άλλες πρόσφατες εξελίξεις περιλαμβάνουν την εκλογή της Mette Kirstine Agger ως Διευθύντριας Κατηγορίας Ι και την επικύρωση της KPMG LLP ως ανεξάρτητου ελεγκτή της.
InvestingPro Tips
Καθώς η Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) αναφέρει υποσχόμενα ενδιάμεσα αποτελέσματα για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ, οι επενδυτές μπορεί να ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη οικονομική προοπτική της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Lexeo έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 329,62 εκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας τη θέση της ως σχετικά μικρού παίκτη στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
Τα InvestingPro Tips τονίζουν ότι η Lexeo διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να είναι κρίσιμο για τη χρηματοδότηση των συνεχιζόμενων προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης όπως η μελέτη LX1001. Αυτό το οικονομικό μαξιλάρι μπορεί να παρέχει στην εταιρεία το απαραίτητο περιθώριο για να προωθήσει την υποσχόμενη θεραπεία της για το Αλτσχάιμερ μέσω κλινικών δοκιμών και πιθανής εμπορευματοποίησης.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Lexeo δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με αρνητικό δείκτη P/E -4,29 τους τελευταίους δώδεκα μήνες μέχρι το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας πρώιμου σταδίου που επενδύουν σημαντικά στην Έρευνα και Ανάπτυξη. Το μικτό κέρδος της εταιρείας για την ίδια περίοδο ανέρχεται σε -57,76 εκατομμύρια δολάρια, υποδεικνύοντας τα σημαντικά κόστη που σχετίζονται με την ανάπτυξη νέων γονιδιακών θεραπειών.
Παρά αυτές τις οικονομικές προκλήσεις, η μετοχή της Lexeo έχει δείξει κάποια θετική δυναμική, με απόδοση τιμής 10,29% τον τελευταίο μήνα. Αυτό θα μπορούσε να αντανακλά την αισιοδοξία των επενδυτών για τα πρόσφατα κλινικά αποτελέσματα της εταιρείας.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και γνώσεις. Υπάρχουν 7 επιπλέον InvestingPro Tips διαθέσιμα για τη Lexeo Therapeutics, τα οποία θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμο πλαίσιο για την κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά καθώς προχωρά με την καινοτόμο θεραπεία της για το Αλτσχάιμερ.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης