DURHAM, N.C. - Η Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) παρουσίασε προκλινικά δεδομένα στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής & Κυτταρικής Θεραπείας στη Ρώμη, αναδεικνύοντας τις δυνατότητες υψηλής αποτελεσματικότητας γονιδιακής επεξεργασίας της πλατφόρμας ARCUS. Τα δεδομένα, που αποκαλύφθηκαν την Πέμπτη, δείχνουν ότι το ARCUS μπορεί να εκτελέσει εξελιγμένες γονιδιακές επεξεργασίες, όπως εισαγωγές και αντικαταστάσεις, με αξιοσημείωτη αποτελεσματικότητα.
Οι δυνατότητες της πλατφόρμας ARCUS επεκτείνονται πέρα από τις τρέχουσες μεθόδους γονιδιακής επεξεργασίας, ιδιαίτερα για ασθένειες που χρειάζονται λειτουργική αποκατάσταση. Ο Jeff Smith, PhD, Συνιδρυτής και Επικεφαλής Έρευνας, τόνισε ότι το ARCUS επιτυγχάνει διάφορα αποτελέσματα γονιδιακής επεξεργασίας μέσω επιδιόρθωσης κατευθυνόμενης από ομολογία (HDR), η οποία είναι λιγότερο συνηθισμένη στα ένζυμα γονιδιακής επεξεργασίας. Η προκλινική μελέτη έδειξε αποτελεσματικότητα άνω του 85% σε Τ κύτταρα και 39% σε πρωτογενή ανθρώπινα ηπατοκύτταρα.
Σε αντίθεση με άλλα εργαλεία γονιδιακής επεξεργασίας που περιορίζονται σε συγκεκριμένες αλλαγές βάσεων ή τροποποιήσεις γονιδίων, το ARCUS μπορεί να παράγει και τις δώδεκα πιθανές αλλαγές βάσεων και να επιτρέπει εισαγωγές ή αντικαταστάσεις ολόκληρων γονιδίων. Η μοναδική ενζυμολογία των νουκλεασών ARCUS, συμπεριλαμβανομένης μιας χαρακτηριστικής κοπής με προεξοχή 4 ζευγών βάσεων, οδηγεί στα υψηλά ποσοστά HDR, τα οποία θα μπορούσαν να αξιοποιηθούν για ακριβή θεραπευτική γονιδιακή επεξεργασία.
Η Precision BioSciences στοχεύει στη χρήση του ARCUS για in vivo θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας, στοχεύοντας ένα ευρύ φάσμα γενετικών και μολυσματικών ασθενειών όπου οι τρέχουσες θεραπείες είναι ανεπαρκείς. Η προσέγγιση της εταιρείας διαφέρει στον τρόπο με τον οποίο οι νουκλεάσες ARCUS κόβουν το DNA, στο μέγεθός τους και στην απλότητά τους, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε πιο καθορισμένα θεραπευτικά αποτελέσματα.
Το δελτίο τύπου περιέχει επίσης δηλώσεις που αφορούν το μέλλον σχετικά με την αναμενόμενη ασφάλεια, αποτελεσματικότητα και κλινική ανάπτυξη των υποψήφιων προϊόντων της Precision BioSciences, τονίζοντας τη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει την τεχνολογία ARCUS στον τομέα της γονιδιακής επεξεργασίας. Ωστόσο, όπως συμβαίνει με όλες τις δηλώσεις που αφορούν το μέλλον, υπόκεινται σε κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις που θα μπορούσαν να προκαλέσουν σημαντικές διαφορές μεταξύ των πραγματικών αποτελεσμάτων και των προβλεπόμενων.
Αυτές οι πληροφορίες βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Precision BioSciences, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Precision BioSciences έχει ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 για το PBGENE-HBV, μια πιθανή θεραπεία για τη χρόνια ηπατίτιδα Β, με τη δοκιμή να λαμβάνει έγκριση στη Μολδαβία και αιτήσεις να εκκρεμούν σε άλλες περιοχές. Η εταιρεία έχει επίσης αναδιοργανώσει την κλινική ηγετική της ομάδα με τον Δρ. Murray Abramson να διορίζεται ως Ανώτερος Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής Κλινικής Ανάπτυξης, και τον John Fry να ονομάζεται Στρατηγικός Κλινικός Σύμβουλος. Αυτές οι αλλαγές στοχεύουν στην προώθηση των θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας. Επιπλέον, η Precision BioSciences έλαβε πληρωμή μετατρέψιμου ομολόγου ύψους 13 εκατομμυρίων δολαρίων από την Imugene Limited, ενισχύοντας τους οικονομικούς της πόρους.
Σε νέα συνεργασίας, ο συνεργάτης της εταιρείας, iECURE, έλαβε τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας ECUR-506. Η Precision BioSciences έχει επίσης υποβάλει πρόσθετες Αιτήσεις Κλινικών Δοκιμών ως μέρος της παγκόσμιας στρατηγικής της για το PBGENE-HBV και σχεδιάζει να μοιραστεί δεδομένα ασφάλειας και λεπτομέρειες της δοκιμής Φάσης 1 τον Νοέμβριο. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αποτελούν μέρος των συνεχιζόμενων προσπαθειών της εταιρείας για την προώθηση θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας.
ΙnvestingPro Tips
Η καινοτόμος πλατφόρμα ARCUS της Precision BioSciences και οι δυνατότητές της στη γονιδιακή επεξεργασία αντικατοπτρίζονται σε ορισμένα από τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Precision BioSciences έχει δείξει εντυπωσιακή αύξηση εσόδων, με αύξηση 152,15% στα τριμηνιαία έσοδα από το Q2 του 2024. Αυτή η σημαντική ανάπτυξη ευθυγραμμίζεται με τις προόδους της εταιρείας στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας και τις πιθανές εφαρμογές της σε διάφορους θεραπευτικούς τομείς.
Παρά την υποσχόμενη τεχνολογία, οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η εταιρεία λειτουργεί επί του παρόντος με ζημία, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -7,29 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης, καθώς συχνά δίνουν προτεραιότητα στην έρευνα και ανάπτυξη έναντι της άμεσης κερδοφορίας.
Τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν ότι η Precision BioSciences διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που είναι κρίσιμο για μια εταιρεία που επενδύει σημαντικά σε πρωτοποριακή τεχνολογία. Αυτό το οικονομικό μαξιλάρι μπορεί να παρέχει στην εταιρεία τους απαραίτητους πόρους για να συνεχίσει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης.
Ένα άλλο σχετικό ΙnvestingPro Tip δείχνει ότι η μετοχή διαπραγματεύεται κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων. Αυτό θα μπορούσε να αποτελέσει ευκαιρία για επενδυτές που πιστεύουν στις μακροπρόθεσμες δυνατότητες της πλατφόρμας ARCUS της Precision BioSciences και τις εφαρμογές της στις θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 8 επιπλέον συμβουλές για την Precision BioSciences, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης