DURHAM, N.C. - Η Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), μια εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας, ανακοίνωσε την έναρξη μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 1 για το PBGENE-HBV, σηματοδοτώντας την πρώτη in vivo θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας για τη χρόνια ηπατίτιδα Β που εισέρχεται σε παγκόσμιες κλινικές δοκιμές. Η Αίτηση Κλινικής Δοκιμής (CTA) έχει εγκριθεί στη Μολδαβία, ενώ εκκρεμούν επιπλέον αιτήσεις σε άλλες περιοχές.
Το PBGENE-HBV στοχεύει στη θεραπεία της χρόνιας ηπατίτιδας Β στοχεύοντας και εξαλείφοντας το cccDNA, την κύρια πηγή αναπαραγωγής του ιού της ηπατίτιδας Β (HBV), και απενεργοποιώντας το ενσωματωμένο DNA του HBV στα ηπατικά κύτταρα. Αυτή η προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να παρέχει μια λειτουργική θεραπεία για την ασθένεια, την οποία οι τρέχουσες θεραπείες αποτυγχάνουν να επιτύχουν.
Η πλατφόρμα ARCUS, στην οποία βασίζεται το PBGENE-HBV, έχει σχεδιαστεί για να παρέχει ακριβείς γονιδιακές επεξεργασίες μέσω μιας συμπαγούς και απλής δομής. Αυτή η νέα θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταφορά ενός mRNA που κωδικοποιεί νουκλεάση ARCUS στο ήπαρ μέσω λιπιδικών νανοσωματιδίων, το οποίο στη συνέχεια κόβει ειδικά το γονιδίωμα του ιού της ηπατίτιδας Β στα μολυσμένα ηπατοκύτταρα.
Ο Michael Amoroso, Διευθύνων Σύμβουλος της Precision BioSciences, τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει γρήγορα το κλινικό πρόγραμμα με την εξέταση και τη χορήγηση δόσεων σε ασθενείς στη Μολδαβία. Επίσης, υπογράμμισε την επιδίωξη πρόσθετων ρυθμιστικών εγκρίσεων για την επιτάχυνση της εγγραφής στη δοκιμή και τη δημιουργία κλινικών δεδομένων.
Ο Δρ. Murray Abramson, Ανώτερος Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Κλινικής Ανάπτυξης, σημείωσε τον υψηλό επιπολασμό της χρόνιας ηπατίτιδας Β στη Μολδαβία και εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στην ικανότητα της κλινικής ομάδας να προωθήσει αυτή τη νέα θεραπεία. Η εταιρεία σχεδιάζει να μοιραστεί περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με τα δεδομένα ασφάλειας και τα σχέδια της δοκιμής Φάσης 1 σε μια εκδήλωση για επενδυτές πριν από την Ετήσια Συνάντηση AASLD τον Νοέμβριο.
Σύμφωνα με το δελτίο τύπου, η χρόνια ηπατίτιδα Β αποτελεί σημαντικό παγκόσμιο πρόβλημα υγείας, με εκτιμώμενο αριθμό 300 εκατομμυρίων ανθρώπων που ζουν με τη λοίμωξη παγκοσμίως. Οι τρέχουσες θεραπείες προσφέρουν μόνο μια μικρή πιθανότητα λειτουργικής θεραπείας και συνήθως απαιτούν δια βίου χορήγηση.
Η Precision BioSciences θα συνεχίσει να υποβάλλει πρόσθετες αιτήσεις CTA και IND ως μέρος της παγκόσμιας ρυθμιστικής στρατηγικής της για το PBGENE-HBV. Η εταιρεία θα παρέχει ενημερώσεις καθώς λαμβάνει περαιτέρω ρυθμιστικές εγκρίσεις για να ξεκινήσει τη θεραπεία ασθενών σε πρόσθετες αγορές.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου από την Precision BioSciences, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Precision BioSciences έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας. Η εταιρεία έχει υποβάλει Αιτήσεις Κλινικών Δοκιμών για την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 1 για το PBGENE-HBV, μια πιθανή θεραπεία για τη χρόνια ηπατίτιδα Β. Αυτό το βήμα είναι κρίσιμο καθώς η Precision BioSciences στοχεύει να αντιμετωπίσει ένα παγκόσμιο πρόβλημα υγείας που επηρεάζει περίπου 300 εκατομμύρια ανθρώπους, σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας.
Η εταιρεία έχει επίσης αναδιοργανώσει την κλινική ηγετική της ομάδα με τον Δρ. Murray Abramson να διορίζεται ως Ανώτερος Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής Κλινικής Ανάπτυξης, και τον John Fry να ονομάζεται Στρατηγικός Κλινικός Σύμβουλος. Αυτή η κίνηση είναι μέρος των στρατηγικών προσπαθειών τους για την προώθηση θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας. Επιπλέον, η Precision BioSciences έλαβε πληρωμή μετατρέψιμου ομολόγου ύψους 13 εκατομμυρίων δολαρίων από την Imugene Limited, ενισχύοντας περαιτέρω τους οικονομικούς της πόρους.
Εκτός από αυτές τις εξελίξεις, η Precision BioSciences πρόκειται να μοιραστεί τελικά δεδομένα ασφάλειας κλινικών υποψηφίων και λεπτομέρειες της δοκιμής Φάσης 1 τον Νοέμβριο. Η εταιρεία ολοκλήρωσε πρόσφατα μια ιδιωτική πώληση μετοχών στην ανώτερη ηγετική της ομάδα, συγκεντρώνοντας 300.000 δολάρια για τη χρηματοδότηση συνεχιζόμενων προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης. Τέλος, ο συνεργάτης της Precision BioSciences, iECURE, έλαβε τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας ECUR-506, προωθώντας περαιτέρω τις θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) ξεκινά αυτή την πρωτοποριακή κλινική δοκιμή Φάσης 1 για το PBGENE-HBV, οι επενδυτές μπορεί να βρουν ιδιαίτερα διαφωτιστικό το πρόσθετο πλαίσιο από τα δεδομένα και τις συμβουλές του InvestingPro σε πραγματικό χρόνο.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Precision BioSciences διαθέτει κεφαλαιοποίηση αγοράς 61,85 εκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας τη θέση της ως μικρότερου παίκτη στον χώρο της βιοτεχνολογίας. Αυτή η σχετικά μέτρια αποτίμηση θα μπορούσε να αποτελέσει ευκαιρία για τους επενδυτές εάν το PBGENE-HBV αποδειχθεί επιτυχές στις κλινικές δοκιμές.
Αξιοσημείωτο είναι ότι η αύξηση των εσόδων της εταιρείας ήταν εντυπωσιακή, με αύξηση 152,15% στα τριμηνιαία έσοδα από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η σημαντική ανάπτυξη ευθυγραμμίζεται με την καινοτόμο προσέγγιση της εταιρείας στη γονιδιακή επεξεργασία και τη δυνατότητά της να αντιμετωπίσει σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες όπως η χρόνια ηπατίτιδα Β.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Precision BioSciences λειτουργεί επί του παρόντος με ζημία, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -7,29 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για βιοτεχνολογικές εταιρείες στο στάδιο της κλινικής ανάπτυξης, καθώς συχνά δίνουν προτεραιότητα στην έρευνα και ανάπτυξη έναντι της άμεσης κερδοφορίας.
Τα ΙnvestingPro Tips παρέχουν πρόσθετες πληροφορίες που μπορεί να είναι σχετικές για τους πιθανούς επενδυτές. Μια συμβουλή υποδεικνύει ότι η εταιρεία "διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της", γεγονός που θα μπορούσε να είναι κρίσιμο για τη χρηματοδότηση συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών και έρευνας. Μια άλλη συμβουλή υποδηλώνει ότι η μετοχή "διαπραγματεύεται κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων", πιθανώς παρουσιάζοντας μια ευκαιρία αγοράς για όσους έχουν εμπιστοσύνη στις μακροπρόθεσμες προοπτικές της εταιρείας.
Αυτές οι πληροφορίες είναι μόνο ένα δείγμα των πολύτιμων πληροφοριών που είναι διαθέσιμες μέσω του InvestingPro. Στην π
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης