RADNOR, Pa. - Η Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για διαταραχές επιληψίας, ανακοίνωσε ότι η κλινική δοκιμή Φάσης 3 για τη γαναξολόνη δεν πέτυχε τον πρωτεύοντα στόχο. Η δοκιμή TrustTSC στόχευε στη μείωση της συχνότητας των κρίσεων σε ασθενείς με οζώδη σκλήρυνση (TSC), αλλά τα αποτελέσματα δεν πέτυχαν στατιστική σημαντικότητα.
Η δοκιμή, η οποία περιελάμβανε 129 παιδιά και ενήλικες με επιληψία σχετιζόμενη με TSC, έδειξε μια μέση μείωση της συχνότητας των κρίσεων 28 ημερών κατά 19,7% για τη γαναξολόνη σε σύγκριση με 10,2% για το εικονικό φάρμακο, με τιμή p 0,09. Παρά την αριθμητική υπεροχή υπέρ της γαναξολόνης, η έλλειψη στατιστικής σημαντικότητας σημαίνει ότι τα αποτελέσματα είναι απίθανο να υποστηρίξουν την υποβολή συμπληρωματικής αίτησης νέου φαρμάκου (sNDA).
Η γαναξολόνη ήταν γενικά καλά ανεκτή στη δοκιμή, με την υπνηλία να είναι η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε. Η Marinus σημείωσε ότι το προφίλ ασφάλειας ήταν συνεπές με προηγούμενες μελέτες.
Υπό το φως αυτών των αποτελεσμάτων, η Marinus αποφάσισε να διακόψει την περαιτέρω κλινική ανάπτυξη της γαναξολόνης και εφαρμόζει μέτρα μείωσης κόστους, συμπεριλαμβανομένων μειώσεων του εργατικού δυναμικού. Η εταιρεία θα συνεχίσει να υποστηρίζει το ZTALMY® (πόσιμο εναιώρημα γαναξολόνης) CV, το οποίο έχει εγκριθεί από τον FDA για κρίσεις που σχετίζονται με τη διαταραχή ανεπάρκειας CDKL5.
Επιπλέον, η Marinus έχει αναθέσει στην Barclays να διερευνήσει στρατηγικές εναλλακτικές για τη μεγιστοποίηση της αξίας των μετόχων. Αυτή η διαδικασία θα μπορούσε να οδηγήσει σε διάφορα αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένων πιθανών συναλλαγών, αν και δεν υπάρχει βεβαιότητα ως προς το αποτέλεσμα ή το χρονοδιάγραμμα αυτής της διερεύνησης.
Η δοκιμή TrustTSC ήταν μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που διεξήχθη σε διάφορες χώρες. Οι συμμετέχοντες έπρεπε να έχουν ανεπαρκή έλεγχο των κρίσεων παρά τη θεραπεία με τουλάχιστον δύο προηγούμενα αντιεπιληπτικά φάρμακα.
Η οζώδης σκλήρυνση είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που μπορεί να προκαλέσει μη καρκινικούς όγκους, δερματικές ανωμαλίες και νευρολογικά προβλήματα, συμπεριλαμβανομένων ανθεκτικών κρίσεων. Είναι μια κύρια αιτία γενετικής επιληψίας, με νευρολογικές εκδηλώσεις να παρατηρούνται σε έως και 90% των ασθενών με TSC.
Αυτή η ανακοίνωση έγινε με βάση δελτίο τύπου της Marinus Pharmaceuticals.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Marinus Pharmaceuticals ανέφερε υποσχόμενα αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή Φάσης 3 RAISE για το φάρμακο θεραπείας κρίσεων, γαναξολόνη. Η δοκιμή αποκάλυψε σημαντική μείωση στο χρόνο παύσης των κρίσεων και μειωμένη ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία εντός 24 ωρών. Παρά το γεγονός ότι δεν επιτεύχθηκε στατιστική σημαντικότητα για έναν από τους κύριους στόχους της, η δοκιμή έδειξε τη δυνατότητα της ενδοφλέβιας γαναξολόνης ως ταχείας και αποτελεσματικής θεραπείας για ανθεκτική επιληπτική κατάσταση.
Εκτός από αυτές τις εξελίξεις, η Marinus εξασφάλισε ένα νέο δίπλωμα ευρεσιτεχνίας στις ΗΠΑ για το αντιεπιληπτικό φάρμακό της, ZTALMY. Το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας, που λήγει τον Σεπτέμβριο του 2042, καλύπτει τη θεραπεία για διάφορες διαταραχές επιληψίας. Το Συμβούλιο Δοκιμών και Προσφυγών Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας του Γραφείου Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των ΗΠΑ επίσης διατήρησε το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας της Marinus Pharmaceuticals που σχετίζεται με τη χρήση της γαναξολόνης, εξασφαλίζοντας τα αποκλειστικά δικαιώματα της εταιρείας στο φάρμακο.
Τα καθαρά έσοδα της εταιρείας από προϊόντα αυξήθηκαν σε 8 εκατομμύρια δολάρια για το δεύτερο τρίμηνο, κυρίως λόγω του ZTALMY. Η Marinus σχεδιάζει την πιθανή κυκλοφορία του ZTALMY για την οζώδη σκλήρυνση στο δεύτερο εξάμηνο του 2025. Παρά την καθαρή ζημία προ φόρων ύψους 35,8 εκατομμυρίων δολαρίων για το τρίμηνο, η εταιρεία στοχεύει να επιτύχει τις προβλέψεις εσόδων της για το 2024, στοχεύοντας σε καθαρά έσοδα από προϊόντα μεταξύ 33 εκατομμυρίων και 35 εκατομμυρίων δολαρίων.
Οι αναλυτές έχουν επίσης παρακολουθήσει στενά τη Marinus. Η TD Cowen διατήρησε την αξιολόγηση "Αγορά" για την εταιρεία, ενώ η Oppenheimer αναβάθμισε τη μετοχή σε "Υπεραπόδοση". Και οι δύο εταιρείες εξέφρασαν εμπιστοσύνη στο σχεδιασμό της δοκιμής και την πιθανή αποτελεσματικότητα της γαναξολόνης. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στη Marinus Pharmaceuticals.
ΙnvestingPro Tips
Υπό το φως της πρόσφατης αποτυχίας της Marinus Pharmaceuticals στην κλινική δοκιμή Φάσης 3 για τη γαναξολόνη, οι επενδυτές ενδέχεται να αναζητούν μια πιο ξεκάθαρη εικόνα της οικονομικής υγείας της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Marinus έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 93,09 εκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της εταιρείας από την αγορά μετά από αυτά τα νέα.
Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023 ανήλθαν σε 30,26 εκατομμύρια δολάρια, με αύξηση εσόδων 16,56% για την ίδια περίοδο. Αυτή η ανάπτυξη, αν και θετική, μπορεί τώρα να επισκιαστεί από τη διακοπή της κλινικής ανάπτυξης της γαναξολόνης και τα σχεδιαζόμενα μέτρα μείωσης κόστους.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ορισμένες κρίσιμες πτυχές της οικονομικής κατάστασης της Marinus. Η εταιρεία "καίει γρήγορα τα μετρητά της", γεγονός που συνάδει με την αναφορά του άρθρου στην εφαρμογή μέτρων μείωσης κόστους, συμπεριλαμβανομένων μειώσεων του εργατικού δυναμικού. Αυτός ο ρυθμός καύσης μετρητών είναι ιδιαίτερα ανησυχητικός δεδομένου ότι η Marinus "δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες", ένα άλλο ΙnvestingPro Tip που υπογραμμίζει τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει η εταιρεία.
Σε μια ελαφρώς θετική σημείωση, ένα ΙnvestingPro Tip υποδεικνύει ότι "τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις", υποδηλώνοντας ότι η Marinus μπορεί να έχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς διερευνά στρατηγικές εναλλακτικές με την Barclays. Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να γνωρίζουν ότι η "τιμή έχει πέσει σημαντικά τον τελευταίο χρόνο", γεγονός που συνάδει με τα απογοητευτικά αποτελέσματα της δοκιμής και την αβέβαιη μελλοντική κατεύθυνση της εταιρείας.
Για όσους εξετάζουν τη μετοχή της Marinus, αξίζει να σημειωθεί ότι το InvestingPro προσφέρει 5 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν περαιτέρω πληροφορί
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης