PALO ALTO, Καλιφόρνια - Η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται σε γενετικές ασθένειες, ανέφερε ενθαρρυντικά προκαταρκτικά δεδομένα από μια κλινική δοκιμή του υποψήφιου γονιδιακής θεραπείας BBP-812, για τη θεραπεία της νόσου Canavan. Τα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο 31ο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας στη Ρώμη, Ιταλία, υποδηλώνουν ότι το BBP-812 θα μπορούσε δυνητικά να αποτελέσει την πρώτη θεραπευτική επιλογή για αυτή τη θανατηφόρα νευροαναπτυξιακή διαταραχή.
Η ανοιχτή μελέτη Φάσης 1/2, γνωστή ως CANaspire, αξιολόγησε την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοδυναμική δραστηριότητα του BBP-812 σε παιδιατρικούς ασθενείς. Ο Δρ. Florian Eichler, διευθυντής της υπηρεσίας λευκοδυστροφίας στο Massachusetts General Hospital και κύριος ερευνητής του CANaspire, επισήμανε σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία και την επίτευξη κινητικών ορόσημων μεταξύ των συμμετεχόντων.
Σύμφωνα με τη μελέτη, τα παιδιά που έλαβαν θεραπεία με BBP-812 έδειξαν ταχείες και διατηρούμενες μειώσεις στα επίπεδα Ν-ακετυλασπαρτικού οξέος (NAA) - ενός δείκτη της νόσου - στα ούρα, το εγκεφαλονωτιαίο υγρό και τον εγκέφαλο. Αυτές οι μειώσεις υποδηλώνουν βελτίωση στο βιοχημικό προφίλ της νόσου. Επιπλέον, παρατηρήθηκε βελτιωμένη μυελίνωση στην πλειονότητα των συμμετεχόντων, η οποία είναι κρίσιμη για την ορθή νευρωνική λειτουργία.
Τα αποτελέσματα της μελέτης δείχνουν επίσης ότι η θεραπεία είναι γενικά καλά ανεκτή, με προφίλ ασφάλειας συνεπές με άλλες γονιδιακές θεραπείες AAV9. Το BBP-812 έχει λάβει διάφορους χαρακτηρισμούς από τον FDA, συμπεριλαμβανομένων των χαρακτηρισμών Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT), Ορφανού Φαρμάκου, Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου (RPDD) και Ταχείας Διαδικασίας, που θα μπορούσαν να επιταχύνουν τη διαδικασία ρυθμιστικής έγκρισης.
Η νόσος Canavan επηρεάζει περίπου 1.000 παιδιά σε όλες τις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση. Χαρακτηρίζεται από αδυναμία επίτευξης αναπτυξιακών ορόσημων και συνήθως σύντομο προσδόκιμο ζωής. Η νόσος προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ASPA, οδηγώντας σε συσσώρευση NAA και βλάβη της μυελίνης.
Η προσέγγιση της BridgeBio αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό βήμα προόδου για τη θεραπεία της νόσου Canavan, καθώς η τρέχουσα φροντίδα περιορίζεται στην υποστηρικτική θεραπεία. Η δέσμευση της εταιρείας στην ανάπτυξη γενετικών φαρμάκων υπογραμμίζεται από το εκτεταμένο χαρτοφυλάκιο προγραμμάτων της που κυμαίνονται από την πρώιμη επιστήμη έως τις προηγμένες κλινικές δοκιμές.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου και αντικατοπτρίζει τις συνεχιζόμενες προσπάθειες για την εύρεση βιώσιμων θεραπειών για σπάνιες γενετικές ασθένειες. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δοκιμή CANaspire μπορείτε να βρείτε στο TreatCanavan.com ή στο ClinicalTrials.gov.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η BridgeBio Pharma έχει επιτύχει σημαντικά ορόσημα στις προσπάθειες ανάπτυξης φαρμάκων. Η εταιρεία ολοκλήρωσε την εγγραφή για τη μελέτη Φάσης 3 FORTIFY του BBP-418, μιας πιθανής θεραπείας για τη Μυϊκή Δυστροφία Ζώνης-Άκρων Τύπου 2I/R9. Η ενδιάμεση ανάλυση αυτής της μελέτης αναμένεται το 2025. Το ερευνητικό φάρμακο της BridgeBio, το acoramidis, έχει επίσης δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα στη μελέτη Φάσης 3 ATTRibute-CM, όπως υποδεικνύεται από μια εκ των υστέρων ανάλυση.
Οι αναλυτικές εταιρείες H.C. Wainwright, BMO Capital και Piper Sandler διατήρησαν τις αντίστοιχες αξιολογήσεις τους Buy, Market Perform και Overweight για την BridgeBio, αντικατοπτρίζοντας τη σταθερή πρόοδο και το δυναμικό της εταιρείας. Η BridgeBio διέκοψε επίσης το πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας BBP-631, μια κίνηση που προβλέπεται να εξοικονομήσει πάνω από 50 εκατομμύρια δολάρια σε έρευνα και ανάπτυξη.
Ο FDA έχει χορηγήσει χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στον υποψήφιο για από του στόματος χορήγηση φαρμάκου infigratinib της BridgeBio, που στοχεύει στη θεραπεία παιδιών με αχονδροπλασία. Επιπλέον, η BridgeBio έχει σχηματίσει μια κοινοπραξία με την ονομασία GondolaBio, υποστηριζόμενη από μια επένδυση 300 εκατομμυρίων δολαρίων από μια κοινοπραξία επενδυτών, με στόχο την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων που υπογραμμίζουν την ενεργό συμμετοχή της BridgeBio στην ανάπτυξη φαρμάκων και τις ρυθμιστικές διαδικασίες.
ΙnvestingPro Tips
Τα υποσχόμενα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών της BridgeBio Pharma για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας της νόσου Canavan ευθυγραμμίζονται με την ισχυρή εστίαση της εταιρείας στις γενετικές ασθένειες. Αυτή η εξέλιξη θα μπορούσε δυνητικά να μεταφραστεί σε σημαντική αύξηση των εσόδων, όπως υποδεικνύουν τα δεδομένα του InvestingPro που δείχνουν μια αξιοσημείωτη αύξηση εσόδων 3.761,22% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023.
Τα ΙnvestingPro Tips υποδεικνύουν ότι οι αναλυτές προβλέπουν αύξηση των πωλήσεων στο τρέχον έτος, η οποία θα μπορούσε να οφείλεται σε εξελίξεις στο pipeline της BridgeBio, συμπεριλαμβανομένου του BBP-812. Επιπλέον, τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της εταιρείας που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις παρέχουν οικονομική ευελιξία για την υποστήριξη των συνεχιζόμενων προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η BridgeBio δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -502,99 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό συνάδει με το ΙnvestingPro Tip που αναφέρει ότι οι αναλυτές δεν προβλέπουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος. Αυτή η οικονομική κατάσταση δεν είναι ασυνήθιστη για βιοφαρμακευτικές εταιρείες στο στάδιο ανάπτυξης, καθώς συχνά δίνουν προτεραιότητα στην έρευνα και τις κλινικές δοκιμές έναντι της άμεσης κερδοφορίας.
Για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 7 επιπλέον συμβουλές για την BridgeBio Pharma, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης