ΦΙΛΑΔΕΛΦΕΙΑ - Η Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων, παρουσίασε υποσχόμενα προκλινικά και ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα για το προϊόν γονιδιακής θεραπείας της, PBFT02, στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής & Κυτταρικής Θεραπείας (ESGCT) την Πέμπτη. Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της μετωποκροταφικής άνοιας με μεταλλάξεις GRN (FTD-GRN).
Οι προκλινικές μελέτες έδειξαν ότι ο φορέας αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV1) που χρησιμοποιείται στο PBFT02 πέτυχε υψηλότερα επίπεδα ανθρώπινης προγρανουλίνης στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) σε σύγκριση με άλλους φορείς. Σε ζωικά μοντέλα, η θεραπεία βελτίωσε τη λυσοσωμική ιστοπαθολογία και μείωσε τη νευροφλεγμονή, βασικούς παράγοντες στην παθολογία της FTD. Επιπλέον, τα δεδομένα έδειξαν ότι το PBFT02 είχε ευρεία κατανομή σε όλο το νευρικό σύστημα, συμπεριλαμβανομένων κρίσιμων περιοχών του εγκεφάλου που επηρεάζονται από την FTD, όταν χορηγήθηκε μέσω ενδοκιστερνικής χορήγησης (ICM).
Τα ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα από τη μελέτη upliFT-D Φάσης 1/2 υποδηλώνουν ότι το PBFT02 ήταν γενικά καλά ανεκτό και οδήγησε σε σταθερές, διαρκείς αυξήσεις των επιπέδων προγρανουλίνης στο ΕΝΥ, που διατηρήθηκαν έως και 12 μήνες μετά τη χορήγηση.
Ο Will Chou, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Passage Bio, εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στο δυναμικό του PBFT02 ως θεραπεία πρώτης κατηγορίας για την αύξηση των επιπέδων προγρανουλίνης, επικαλούμενος την επιρροή των προκλινικών αποτελεσμάτων στην κλινική τους στρατηγική. Η εταιρεία στοχεύει να διερευνήσει το δυναμικό της θεραπείας σε πρόσθετες νευροεκφυλιστικές ασθένειες που θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυξημένα επίπεδα προγρανουλίνης.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιικό φορέα AAV1 για ενδοκιστερνική χορήγηση ενός λειτουργικού γονιδίου GRN, το οποίο αναμένεται να αυξήσει τα επίπεδα προγρανουλίνης και να μεταβάλει την πορεία των νευροεκφυλιστικών ασθενειών. Τα προκλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την ανάπτυξη του PBFT02 παρουσιάστηκαν λεπτομερώς στην προφορική παρουσίαση στο συνέδριο ESGCT.
Η Passage Bio εξακολουθεί να επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών εφάπαξ χορήγησης που στοχεύουν στην υποκείμενη παθολογία των νευροεκφυλιστικών καταστάσεων. Η προσέγγιση και η πρόοδος της εταιρείας αντικατοπτρίζουν τη δέσμευσή της να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες των ασθενών με αυτές τις ασθένειες.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Passage Bio.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Passage Bio, Inc. αποκάλυψε προόδους στη γονιδιακή θεραπεία για την άνοια, με υποσχόμενα προκλινικά και ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα για τον κύριο υποψήφιο προϊόν τους, PBFT02. Η εταιρεία ανέφερε επίσης ένα εκτιμώμενο κόστος απομείωσης μεταξύ 3,5 εκατομμυρίων και 5,5 εκατομμυρίων δολαρίων, σύμφωνα με την πρόσφατη συμφωνία υπεκμίσθωσης και τις προσπάθειες εταιρικής αναδιάρθρωσης. Σε μια στρατηγική κίνηση, η Passage Bio έχει παραχωρήσει άδεια για θεραπείες για τη γαγγλιοσίδωση GM1, τη νόσο του Krabbe και τη μεταχρωματική λευκοδυστροφία στην GEMMA Biotherapeutics, Inc. Αυτή η συμφωνία περιλαμβάνει μια προκαταβολή 10 εκατομμυρίων δολαρίων και πιθανές πρόσθετες πληρωμές που συνδέονται με επιχειρηματικά ορόσημα.
Οι αναλυτές της Canaccord Genuity διατήρησαν την αξιολόγηση Αγοράς για την Passage Bio, βασιζόμενοι στα θετικά ενδιάμεσα δεδομένα από τη μελέτη upliFT-D Φάσης 1/2. Ωστόσο, η εταιρεία αξιολογεί επί του παρόντος επιλογές για να επανακτήσει τη συμμόρφωση με τις απαιτήσεις εισαγωγής του Nasdaq, μετά από μια πιθανή ειδοποίηση διαγραφής λόγω της πτώσης της τιμής της μετοχής της κάτω από την ελάχιστη απαίτηση τιμής προσφοράς.
Η Passage Bio διόρισε τον Thomas Kassberg ως διευθυντή Κατηγορίας Ι και μέλος της Επιτροπής Ελέγχου. Στον Kassberg, με εκτεταμένο υπόβαθρο στη βιοτεχνολογία, χορηγήθηκαν μη κινητροδοτικά δικαιώματα προαίρεσης αγοράς μετοχών ως μέρος του πακέτου αποζημίωσής του. Τέλος, η Passage Bio έλαβε έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για την αξιολόγηση της θεραπείας γονιδιακής θεραπείας της, PBFT02, για ασθενείς με μετωποκροταφική άνοια με μεταλλάξεις του γονιδίου C9orf72. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις στις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Passage Bio.
ΙnvestingPro Tips
Ενώ τα προκλινικά και ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα της Passage Bio για το PBFT02 δείχνουν υποσχόμενα, η οικονομική υγεία της εταιρείας παρουσιάζει μια πιο σύνθετη εικόνα. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Passage Bio ανέρχεται σε 35,76 εκατομμύρια δολάρια, αντικατοπτρίζοντας την τρέχουσα θέση της ως εταιρεία βιοτεχνολογίας μικρής κεφαλαιοποίησης.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Passage Bio "καίει γρήγορα τα μετρητά της" και "υποφέρει από αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους". Αυτοί οι παράγοντες δεν είναι ασυνήθιστοι για εταιρείες βιοτεχνολογίας πρώιμου σταδίου που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη. Το λειτουργικό εισόδημα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το Q2 2024 ήταν -88,02 εκατομμύρια δολάρια, υπογραμμίζοντας το σημαντικό κόστος που σχετίζεται με την ανάπτυξη νέων γονιδιακών θεραπειών.
Παρά αυτές τις προκλήσεις, αξίζει να σημειωθεί ότι η Passage Bio "διατηρεί περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της", γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς συνεχίζει να προωθεί το pipeline της. Επιπλέον, η μετοχή "διαπραγματεύεται κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων", γεγονός που μπορεί να ενδιαφέρει τους επενδυτές που αναζητούν πιθανά σημεία εισόδου στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
Για όσους αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 10 επιπλέον συμβουλές για την Passage Bio, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής θέσης και της απόδοσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης