ΦΙΛΑΔΕΛΦΕΙΑ - Η Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων, παρουσίασε νέα προκλινικά και ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής & Κυτταρικής Θεραπείας (ESGCT) στη Ρώμη της Ιταλίας. Τα δεδομένα υποδεικνύουν ότι ο κύριος υποψήφιος προϊόν τους, το PBFT02, δείχνει υποσχόμενο ως γονιδιακή θεραπεία για τη μετωποκροταφική άνοια με μεταλλάξεις GRN (FTD-GRN).
Η παρουσίαση της εταιρείας την Πέμπτη ανέδειξε προκλινικές μελέτες που ενημέρωσαν την επιλογή του φορέα AAV1 για τη χορήγηση του PBFT02, το οποίο στοχεύει στην αύξηση των επιπέδων προγρανουλίνης στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Μελέτες σε μη ανθρώπινα πρωτεύοντα έδειξαν ότι ο φορέας AAV1 πέτυχε υψηλότερα επίπεδα ανθρώπινης προγρανουλίνης στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) σε σύγκριση με άλλους φορείς μετά από χορήγηση στην εγκεφαλική δεξαμενή.
Περαιτέρω προκλινικά αποτελέσματα σε ποντίκια με απαλοιφή του γονιδίου Grn έδειξαν ότι το PBFT02 βελτίωσε τη λυσοσωμική ιστοπαθολογία και μείωσε τη νευροφλεγμονή, υποδηλώνοντας ότι τα υψηλότερα επίπεδα προγρανουλίνης μπορεί να προσφέρουν πρόσθετα οφέλη. Τα δεδομένα έδειξαν επίσης ότι το PBFT02 πέτυχε εκτεταμένη κατανομή σε όλο το νευρικό σύστημα σε μη ανθρώπινα πρωτεύοντα.
Τα ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική μελέτη upliFT-D έδειξαν ότι η πρώτη δόση του PBFT02 ήταν γενικά καλά ανεκτή και οδήγησε σε σταθερές και διαρκείς αυξήσεις των επιπέδων προγρανουλίνης στο ΕΝΥ σε ασθενείς, με διατήρηση των επιδράσεων έως και 12 μήνες μετά τη χορήγηση.
Η Δρ. Sue Browne, Επικεφαλής Επιστημονική Διευθύντρια, παρουσίασε τα ευρήματα, τα οποία υποστηρίζουν τη συνεχιζόμενη στρατηγική κλινικής ανάπτυξης για το PBFT02. Ο Will Chou, M.D., πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Passage Bio, εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στον φορέα AAV1 και τη χορήγηση στην εγκεφαλική δεξαμενή (ICM) ως μια διαφοροποιημένη προσέγγιση για τη γονιδιακή τους θεραπεία.
Το πιθανό κλινικό όφελος του PBFT02 υποστηρίζεται από εκτεταμένες προκλινικές μελέτες, οι οποίες έχουν δείξει θετικές επιδράσεις στη λυσοσωμική λειτουργία και τη μείωση της νευροφλεγμονής σε ένα μοντέλο FTD σε ποντίκια. Η Passage Bio παραμένει προσηλωμένη στην προώθηση του PBFT02 για την FTD και στη διερεύνηση του θεραπευτικού του δυναμικού σε πρόσθετες νευροεκφυλιστικές ασθένειες που θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυξημένα επίπεδα προγρανουλίνης.
Το άρθρο αυτό βασίζεται σε δελτίο τύπου της Passage Bio.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Passage Bio, Inc. έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις επιχειρηματικές της δραστηριότητες. Η εταιρεία έχει αναφέρει εκτιμώμενο κόστος απομείωσης μεταξύ 3,5 εκατομμυρίων και 5,5 εκατομμυρίων δολαρίων, σύμφωνα με την πρόσφατη συμφωνία υπεκμίσθωσης και τις προσπάθειες εταιρικής αναδιάρθρωσης. Επιπλέον, η Passage Bio έχει παραχωρήσει άδεια για θεραπείες για τη γαγγλιοσίδωση GM1, τη νόσο του Krabbe και τη μεταχρωματική λευκοδυστροφία στην GEMMA Biotherapeutics, Inc. Αυτή η συμφωνία περιλαμβάνει μια προκαταβολή 10 εκατομμυρίων δολαρίων και πιθανές πρόσθετες πληρωμές που συνδέονται με επιχειρηματικά ορόσημα.
Επιπλέον, η Canaccord Genuity διατήρησε τη σύσταση Αγοράς για την Passage Bio, με βάση τα θετικά ενδιάμεσα δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 1/2 upliFT-D. Η εταιρεία τόνισε την αύξηση του βιοδείκτη CSF PGRN με την πάροδο του χρόνου, υποδηλώνοντας δυνατότητα αύξησης της αξίας της μετοχής. Ωστόσο, η εταιρεία αξιολογεί επί του παρόντος επιλογές για την επανάκτηση της συμμόρφωσης με τις απαιτήσεις εισαγωγής του Nasdaq, μετά από πιθανή ειδοποίηση διαγραφής λόγω της πτώσης της τιμής της μετοχής της κάτω από την ελάχιστη απαίτηση τιμής προσφοράς.
Σε μια στρατηγική κίνηση, η Passage Bio διόρισε τον Thomas Kassberg ως διευθυντή Κατηγορίας Ι και μέλος της Επιτροπής Ελέγχου. Στον Kassberg, με εκτεταμένο υπόβαθρο στη βιοτεχνολογία, χορηγήθηκαν μη κίνητρα δικαιώματα προαίρεσης αγοράς μετοχών ως μέρος του πακέτου αποζημίωσής του. Τέλος, η Passage Bio έλαβε έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για την αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας της, PBFT02, για ασθενείς με μετωποκροταφική άνοια με μεταλλάξεις του γονιδίου C9orf72. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις στις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Passage Bio.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Passage Bio (NASDAQ:PASG) συνεχίζει να προωθεί τον υποσχόμενο υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας PBFT02, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένα βασικά οικονομικά μεγέθη και πληροφορίες από το InvestingPro.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Passage Bio ανέρχεται σε 35,76 εκατομμύρια δολάρια, αντικατοπτρίζοντας την τρέχουσα αποτίμηση της εταιρείας στον τομέα της βιοτεχνολογίας. Αυτή η σχετικά μικρή κεφαλαιοποίηση αγοράς δεν είναι ασυνήθιστη για εταιρείες βιοτεχνολογίας πρώιμου σταδίου που επικεντρώνονται στην ανάπτυξη νέων θεραπειών.
Τα InvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Passage Bio διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που είναι κρίσιμο για μια εταιρεία στη φάση έρευνας και ανάπτυξης. Αυτή η οικονομική θέση παρέχει κάποια περιθώρια στην εταιρεία για να συνεχίσει τα κλινικά της προγράμματα, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης του PBFT02.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Passage Bio καίει γρήγορα τα μετρητά της, όπως υποδεικνύεται από ένα άλλο InvestingPro Tip. Αυτό είναι τυπικό για εταιρείες βιοτεχνολογίας που επενδύουν σημαντικά στην Έρευνα και Ανάπτυξη, αλλά υπογραμμίζει τη σημασία των επιτυχημένων κλινικών αποτελεσμάτων και των πιθανών μελλοντικών αναγκών χρηματοδότησης.
Η μετοχή της εταιρείας διαπραγματεύεται επί του παρόντος κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων, γεγονός που μπορεί να παρουσιάζει ευκαιρία για επενδυτές που πιστεύουν στη μακροπρόθεσμη δυναμική του PBFT02 και του pipeline της Passage Bio. Ωστόσο, αυτό θα πρέπει να σταθμιστεί έναντι του γεγονότος ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν η εταιρεία να είναι κερδοφόρα φέτος, όπως σημειώνεται στα InvestingPro Tips.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και πληροφορίες πέρα από αυτές που αναφέρονται εδώ. Στην πραγματικότητα, υπάρχουν 10 επιπλέον InvestingPro Tips διαθέσιμα για την Passage Bio, τα οποία θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμο πλαίσιο για την κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά καθώς προχωρά με τις εξελίξεις της γονιδιακής θεραπείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης