CONSHOHOCKEN, Pa. - Η Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της εγγραφής ασθενών για τη δοκιμή MAESTRO-NASH OUTCOMES, η οποία αξιολογεί το resmetirom ως πιθανή θεραπεία για την αντιρροπούμενη μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH) με κίρρωση. Αυτό αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την παροχή του πρώτου εγκεκριμένου φαρμάκου για αυτή την ομάδα ασθενών υψηλού κινδύνου.
Η μελέτη MAESTRO-NASH OUTCOMES είναι μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή Φάσης 3 που περιλαμβάνει 845 ασθενείς με αντιρροπούμενη NASH κίρρωση. Η δοκιμή ξεπέρασε τον αρχικό στόχο εγγραφής και στοχεύει στη μέτρηση της εξέλιξης σε συμβάντα μη αντιρροπούμενης ηπατικής νόσου. Οι ασθενείς στη μελέτη έχουν τυχαιοποιηθεί για να λάβουν είτε 80 mg resmetirom είτε αντίστοιχο εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα, με την αναμενόμενη διάρκεια της μελέτης να είναι δύο έως τρία χρόνια για τη συγκέντρωση του απαιτούμενου αριθμού κλινικών συμβάντων.
Η NASH αποτελεί κύρια αιτία μεταμόσχευσης ήπατος στις ΗΠΑ, ιδιαίτερα μεταξύ των γυναικών, και αντιπροσωπεύει ένα αυξανόμενο βάρος για τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης παγκοσμίως. Η νόσος συνδέεται με υψηλά ποσοστά θνησιμότητας που σχετίζονται με το ήπαρ, ειδικά καθώς οι ασθενείς προχωρούν σε πιο προχωρημένα στάδια ηπατικής ίνωσης και κίρρωσης. Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Madrigal, Bill Sibold, τόνισε την επείγουσα ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες για την πρόληψη της εξέλιξης σε πιο σοβαρές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένης της ανάγκης για μεταμοσχεύσεις ήπατος.
Η εμπιστοσύνη της εταιρείας στη δοκιμή υποστηρίζεται από θετικά δεδομένα 52 εβδομάδων από μια προηγούμενη μελέτη Φάσης 3, την MAESTRO-NAFLD-1, η οποία εξέτασε 180 ασθενείς με αντιρροπούμενη NASH κίρρωση. Η Επικεφαλής Ιατρικών Υποθέσεων Becky Taub τόνισε το αντιινωτικό προφίλ του resmetirom ως αγωνιστή του THR-β με στόχο το ήπαρ, το οποίο έχει δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα σε προηγούμενες δοκιμές.
Η Madrigal διεξάγει επίσης άλλες κλινικές δοκιμές Φάσης 3, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης MAESTRO-NAFLD-1 (Ασφάλεια), για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του resmetirom. Τα κύρια αποτελέσματα από τη δοκιμή MAESTRO-NAFLD-1 δημοσιεύτηκαν στο Nature Medicine τον Οκτώβριο του 2023.
Το resmetirom έχει ήδη λάβει επιταχυνόμενη έγκριση για τη θεραπεία της NASH με μέτρια έως προχωρημένη ηπατική ίνωση βάσει προηγούμενων δεδομένων. Ένα θετικό αποτέλεσμα από τη δοκιμή MAESTRO-NASH OUTCOMES αναμένεται να υποστηρίξει την πλήρη έγκριση του Rezdiffra για μη κιρρωτική NASH και θα μπορούσε να επεκτείνει την ένδειξή του σε ασθενείς με αντιρροπούμενη NASH κίρρωση.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Madrigal Pharmaceuticals. Η εταιρεία είναι αφοσιωμένη στη μακροπρόθεσμη ηγεσία στην έρευνα και ανάπτυξη της NASH, με στόχο να διαμορφώσει το παράδειγμα θεραπείας για τη νόσο κατά την επόμενη δεκαετία.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Madrigal Pharmaceuticals ανέφερε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από το φάρμακό της REZDIFFRA, δείχνοντας βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία για ασθενείς με μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH) με μέτρια έως προχωρημένη ίνωση. Το φάρμακο αναμένεται να δημιουργήσει έσοδα 31,3 εκατομμυρίων δολαρίων για το τρίτο τρίμηνο του 2024, σύμφωνα με εκτιμήσεις συναίνεσης. Η Piper Sandler, διατηρώντας την αξιολόγηση Overweight για τη Madrigal Pharmaceuticals, τόνισε το ισχυρό ανταγωνιστικό προφίλ του REZDIFFRA, υπογραμμίζοντας την επιτυχή μετάβαση από τις δοκιμές Φάσης 2b στις δοκιμές Φάσης 3.
Η Madrigal ανακοίνωσε επίσης τον διορισμό του Δρ. Michael R. Charlton, ενός διακεκριμένου ειδικού στη NASH, ως Ανώτερου Αντιπροέδρου Κλινικής Ανάπτυξης, ενισχύοντας τη δέσμευσή της στην έρευνα και την καινοτομία για τη NASH. Η εταιρεία προετοιμάζεται για μια πιθανή ευρωπαϊκή κυκλοφορία του REZDIFFRA στα μέσα του 2025, υποστηριζόμενη από ταμειακά αποθέματα άνω του 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις στις συνεχιζόμενες προσπάθειες της εταιρείας για τη βελτίωση των θεραπευτικών επιλογών για ασθενείς με NASH.
ΙnvestingPro Tips
Το πρόσφατο ορόσημο της Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ:MDGL) στη δοκιμή MAESTRO-NASH OUTCOMES ευθυγραμμίζεται με την ισχυρή οικονομική της θέση και την απόδοση στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διαθέτει κεφαλαιοποίηση αγοράς 4,66 δισεκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη των επενδυτών στην ερευνητική της γραμμή για τη NASH.
Παρά την τρέχουσα έλλειψη κερδοφορίας της εταιρείας, με αρνητικό δείκτη P/E -9,12 τους τελευταίους δώδεκα μήνες, η εστίαση της Madrigal στην ανάπτυξη πρωτοποριακών θεραπειών για τη NASH έχει συμβάλει στην εντυπωσιακή απόδοση της μετοχής της. Τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν ότι η MDGL έχει αποδώσει υψηλή απόδοση τον τελευταίο χρόνο, με συνολική απόδοση τιμής 63,02%.
Η ισχυρή οικονομική βάση της εταιρείας είναι εμφανής από ένα άλλο ΙnvestingPro Tip, το οποίο σημειώνει ότι η Madrigal διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της. Αυτή η οικονομική σταθερότητα είναι κρίσιμη για τη διατήρηση των εκτεταμένων κλινικών δοκιμών και των ερευνητικών προσπαθειών της στον τομέα της θεραπείας της NASH.
Για τους επενδυτές που αναζητούν βαθύτερη κατανόηση του δυναμικού της Madrigal, το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές, παρέχοντας μια ολοκληρωμένη ανάλυση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης