ROCKVILLE, Md. - Η REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) ανέφερε σημαντικές προόδους στη θεραπεία της υγρής ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας (υγρή AMD), μιας συχνής πάθησης του αμφιβληστροειδούς. Στη συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Οφθαλμολογίας, τα δεδομένα από μια υπο-μελέτη Φάσης ΙΙ έδειξαν 97% μείωση στο θεραπευτικό φορτίο για ασθενείς με αμφοτερόπλευρη υγρή AMD που έλαβαν το ABBV-RGX-314, έναν υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας.
Η υπο-μελέτη θεράπευσε τον άλλο οφθαλμό ασθενών που είχαν προηγουμένως λάβει ABBV-RGX-314 στον ένα οφθαλμό, με στόχο τον προσδιορισμό της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας μιας μόνο δόσης και στους δύο οφθαλμούς. Εννέα μήνες μετά τη θεραπεία, η πλειοψηφία των ασθενών χρειάστηκε καμία ή μόνο μία συμπληρωματική ένεση, και το 78% ήταν εντελώς ελεύθερο ενέσεων, διατηρώντας σταθερή οπτική οξύτητα και πάχος αμφιβληστροειδούς.
Ο Curran Simpson, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της REGENXBIO, τόνισε τη δυνατότητα του ABBV-RGX-314 να μεταμορφώσει τις θεραπευτικές επιλογές για την υγρή AMD, προσφέροντας μια εφάπαξ θεραπεία για μια πάθηση που συνήθως απαιτεί συχνές ενέσεις εφ' όρου ζωής. Ο Δρ. Arshad Khanani, που παρουσίασε τα δεδομένα, υπογράμμισε το ορόσημο που αυτό αντιπροσωπεύει για τη γονιδιακή θεραπεία στην αντιμετώπιση συχνών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς.
Τα δεδομένα ασφάλειας έως τις 11 Σεπτεμβρίου 2024 έδειξαν ότι το ABBV-RGX-314 ήταν καλά ανεκτό, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με το φάρμακο ή περιπτώσεις ενδοφθάλμιας φλεγμονής. Οι πιο συχνές παρενέργειες ήταν ήπιες και υποχώρησαν γρήγορα.
Η REGENXBIO, σε συνεργασία με την AbbVie, ερευνά το ABBV-RGX-314 ως πιθανή θεραπεία όχι μόνο για την υγρή AMD αλλά και για τη διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια και άλλες χρόνιες παθήσεις του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία λειτουργεί αναστέλλοντας τον VEGF, έναν παράγοντα που εμπλέκεται στην ανάπτυξη διαρρεόντων αιμοφόρων αγγείων που συμβάλλουν στη συσσώρευση υγρού στον αμφιβληστροειδή.
Η υγρή AMD είναι μια σημαντική αιτία απώλειας όρασης, ιδιαίτερα στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και την Ιαπωνία. Οι τρέχουσες θεραπείες απαιτούν συνεχείς ενδοφθάλμιες ενέσεις, καθιστώντας τη συμμόρφωση δύσκολη και συχνά οδηγώντας σε μείωση της όρασης με την πάροδο του χρόνου.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της REGENXBIO Inc. και αντιπροσωπεύει μια υποσχόμενη εξέλιξη στη γονιδιακή θεραπεία για παθήσεις του αμφιβληστροειδούς, προσφέροντας δυνητικά ένα νέο πρότυπο φροντίδας για εκατομμύρια ανθρώπους που πάσχουν από υγρή AMD.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Regenxbio έχει σημειώσει σημαντικές προόδους στα προγράμματα γονιδιακής θεραπείας της. Η εταιρεία ανέφερε θετικά μακροπρόθεσμα αποτελέσματα από τη δοκιμή CAMPSIITE της γονιδιακής θεραπείας RGX-121 για το σύνδρομο Hunter, δείχνοντας διατηρούμενες μειώσεις σε έναν βασικό βιοδείκτη της εγκεφαλικής νόσου και επιτρέποντας σε σημαντικό αριθμό ασθενών να διακόψουν την τυπική θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων. Η Raymond James επανέλαβε την κάλυψη της Regenxbio με αξιολόγηση Outperform, τονίζοντας τη δυνατότητα ανάπτυξης που οδηγείται από το ποικίλο χαρτοφυλάκιο θεραπειών της εταιρείας.
Η Regenxbio ανακοίνωσε επίσης τον διορισμό του Mitchell Chan ως νέου Εκτελεστικού Αντιπροέδρου και Οικονομικού Διευθυντή. Η H.C. Wainwright διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς για τη Regenxbio, αντανακλώντας μια θετική προοπτική για τις προοπτικές της εταιρείας μετά τα πρόσφατα αποτελέσματα των δοκιμών. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας προετοιμάζεται για μια κυλιόμενη υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων το τρίτο τρίμηνο του 2024, που θα μπορούσε να οδηγήσει σε ένα Κουπόνι Προτεραιότητας Ελέγχου το 2025.
Κατά τη διάρκεια της τηλεδιάσκεψης για τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου του 2024, η Regenxbio ανέφερε μια σταθερή οικονομική θέση με 327 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά, ισοδύναμα μετρητών και εμπορεύσιμους τίτλους. Η εταιρεία συζήτησε επίσης προόδους σε άλλα προγράμματα προτεραιότητας, συμπεριλαμβανομένων γονιδιακών θεραπειών που στοχεύουν τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, την υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και το διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδας. Αυτές είναι οι τελευταίες εξελίξεις στην έρευνα και ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών της Regenxbio.
ΙnvestingPro Tips
Οι υποσχόμενες εξελίξεις της REGENXBIO στη θεραπεία της υγρής AMD έρχονται σε μια κρίσιμη στιγμή για την εταιρεία. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της REGENXBIO ανέρχεται σε 548,6 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας το ενδιαφέρον των επενδυτών για το καινοτόμο χαρτοφυλάκιο γονιδιακών θεραπειών της. Ωστόσο, η εταιρεία αντιμετωπίζει οικονομικές προκλήσεις, με έσοδα 89,04 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023, που αντιπροσωπεύει μείωση 8,18% σε ετήσια βάση.
Παρά αυτές τις προκλήσεις, τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν ότι η REGENXBIO διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, παρέχοντας οικονομική ευελιξία για να συνεχίσει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό δεδομένου ότι η εταιρεία καταναλώνει γρήγορα μετρητά, ένα συνηθισμένο σενάριο για εταιρείες βιοτεχνολογίας που επενδύουν σημαντικά σε πρωτοποριακές θεραπείες όπως το ABBV-RGX-314.
Τα πρόσφατα θετικά δεδομένα από την υπο-μελέτη Φάσης ΙΙ θα μπορούσαν να εξηγήσουν γιατί η REGENXBIO έχει δει σημαντική απόδοση την τελευταία εβδομάδα, με συνολική απόδοση τιμής 1 εβδομάδας 8,82%. Αυτή η άνοδος υποδηλώνει ότι οι επενδυτές ανταποκρίνονται θετικά στην κλινική πρόοδο της εταιρείας.
Αξίζει να σημειωθεί ότι η πορεία της REGENXBIO προς την κερδοφορία παραμένει αβέβαιη. Τα ΙnvestingPro Tips δείχνουν ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, γεγονός που αντανακλάται στον αρνητικό δείκτη P/E -2,32 για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023. Ωστόσο, για μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη πρωτοποριακών θεραπειών, η τρέχουσα κερδοφορία μπορεί να είναι λιγότερο σημαντική από τον πιθανό αντίκτυπο των θεραπειών της στην αγορά.
Οι επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση της οικονομικής υγείας και του δυναμικού της αγοράς της REGENXBIO μπορούν να έχουν πρόσβαση σε πρόσθετα InvestingPro Tips, με 8 επιπλέον συμβουλές διαθέσιμες στην πλατφόρμα για να καθοδηγήσουν τις επενδυτικές αποφάσεις σε αυτή τη δυναμική μετοχή βιοτεχνολογ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης