ΔΟΥΒΛΙΝΟ - Η Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το φάρμακο για τη ναρκοληψία LUMRYZ, που χορηγείται μία φορά πριν τον ύπνο, για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 7 ετών και άνω. Αυτή η έγκριση, που δόθηκε στις 16.10.2024, επεκτείνει τη χρήση του LUMRYZ, το οποίο προηγουμένως ήταν διαθέσιμο μόνο για ενήλικες με ναρκοληψία, σε μια νεότερη δημογραφική ομάδα που αντιμετωπίζει τις προκλήσεις της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) και της καταπληξίας.
Η έγκριση του LUMRYZ για παιδιατρική χρήση αποτελεί σημαντική εξέλιξη για τα παιδιά με ναρκοληψία και τις οικογένειές τους, καθώς προσφέρει μια επιλογή θεραπείας που χορηγείται μία φορά το βράδυ χωρίς την ανάγκη για δόση στη μέση της νύχτας. Η απόφαση του FDA υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών που αποδεικνύουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου.
Ο Greg Divis, Διευθύνων Σύμβουλος της Avadel Pharmaceuticals, τόνισε τη σημασία αυτού του ορόσημου για την εταιρεία και την κοινότητα της ναρκοληψίας, σημειώνοντας τον μετασχηματιστικό αντίκτυπο του LUMRYZ στη ζωή των ασθενών. Η Δρ. Anne Marie Morse, παιδίατρος νευρολόγος και ειδικός στην ιατρική του ύπνου, επισήμανε επίσης τα οφέλη, δηλώνοντας ότι η εφάπαξ δόση πριν τον ύπνο προσφέρει περισσότερες επιλογές στους ασθενείς και διευκολύνει τη διαδικασία θεραπείας.
Η ναρκοληψία, μια χρόνια νευρολογική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 1 στα 2.000 άτομα στις ΗΠΑ, μπορεί να οδηγήσει σε EDS και καταπληξία, που είναι ξαφνικά επεισόδια μυϊκής αδυναμίας που συχνά προκαλούνται από έντονα συναισθήματα. Η κατάσταση αυτή μπορεί να διαταράξει σημαντικά την καθημερινή ζωή και τον κύκλο ύπνου-εγρήγορσης.
Το LUMRYZ, μια φόρμουλα παρατεταμένης αποδέσμευσης οξυβικού νατρίου, εγκρίθηκε αρχικά από τον FDA την 01.05.2023 για ενήλικες ασθενείς. Με την παιδιατρική του έγκριση, το φάρμακο έχει επίσης λάβει Αποκλειστικότητα Ορφανού Φαρμάκου έως τις 16.10.2031, παρέχοντας στην Avadel αποκλειστικότητα στην αγορά για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών για τα επόμενα επτά χρόνια.
Το φάρμακο συνοδεύεται από μια προειδοποίηση σε πλαίσιο λόγω της πιθανότητάς του ως κατασταλτικό του κεντρικού νευρικού συστήματος και για κατάχρηση και κακή χρήση. Είναι διαθέσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος που ονομάζεται LUMRYZ REMS για τον μετριασμό αυτών των κινδύνων.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν στις κλινικές δοκιμές για το LUMRYZ περιλαμβάνουν ναυτία, ζάλη, ενούρηση, πονοκέφαλο και έμετο. Η έγκριση του FDA βασίζεται στη δοκιμή REST-ON, η οποία έδειξε σημαντικές βελτιώσεις στην EDS και τις επιθέσεις καταπληξίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η Avadel Pharmaceuticals plc είναι αφοσιωμένη στην ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν τις προκλήσεις της θεραπείας. Η δέσμευση της εταιρείας αντικατοπτρίζεται στην εισαγωγή του LUMRYZ στην αγορά, προσφέροντας μια νέα επιλογή θεραπείας για τη ναρκοληψία τόσο σε ενήλικες όσο και τώρα σε παιδιατρικούς ασθενείς. Αυτές οι πληροφορίες βασίζονται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Avadel Pharmaceuticals ανέφερε καθαρά έσοδα 41,5 εκατομμυρίων € για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, που οφείλονται σε περισσότερους από 1.900 ασθενείς που χρησιμοποιούν τη θεραπεία της για τη ναρκοληψία, LUMRYZ. Η εταιρεία έχει επίσης ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 για το LUMRYZ στην ιδιοπαθή υπερυπνία και αναμένει απόφαση του FDA για τη χρήση του στην παιδιατρική ναρκοληψία. Παρά τα λειτουργικά έξοδα ύψους 51,5 εκατομμυρίων € το δεύτερο τρίμηνο, η Avadel αναμένει να δημιουργήσει λειτουργικά έσοδα στο τρίτο τρίμηνο και καθ' όλη τη διάρκεια του υπόλοιπου έτους.
Η Avadel έλαβε ευνοϊκή δικαστική απόφαση που επιτρέπει την εμπορική κυκλοφορία του LUMRYZ για τη θεραπεία της ναρκοληψίας, παρά την αίτηση της ανταγωνίστριας Jazz Pharmaceuticals για ασφαλιστικά μέτρα που θα εμπόδιζαν την εμπορία του. Ωστόσο, το δικαστήριο απαγόρευσε στην Avadel να ζητήσει έγκριση για ένδειξη ιδιοπαθούς υπερυπνίας (IH) για το LUMRYZ μέχρι τη λήξη ενός διπλώματος ευρεσιτεχνίας που κατέχει η Jazz, απόφαση την οποία η Avadel εφεσιβάλλει επί του παρόντος.
Σε μια μελέτη RESTORE που δημοσιεύτηκε στο Sleep Medicine: X, το 94% των συμμετεχόντων προτίμησε το φάρμακο για τη ναρκοληψία που χορηγείται μία φορά το βράδυ, LUMRYZ, έναντι των παραδοσιακών θεραπειών με οξυβικό που χορηγούνται δύο φορές τη νύχτα. Ο FDA έχει χορηγήσει στο LUMRYZ επτά χρόνια Αποκλειστικότητας Ορφανού Φαρμάκου με βάση την κλινική του ανωτερότητα σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες, ιδιαίτερα το σχήμα δοσολογίας μία φορά το βράδυ.
Αυτές οι εξελίξεις αποτελούν μέρος των πρόσφατων προσπαθειών της Avadel να επεκτείνει το χαρτοφυλάκιο προϊόντων της και τη θέση της στη φαρμακευτική αγορά. Η εταιρεία παραμένει προσηλωμένη στη στενή συνεργασία με τον FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας αξιολόγησης για τη συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (sNDA) για το LUMRYZ.
Πληροφορίες InvestingPro
Η έγκριση του FDA για παιδιατρική χρήση του LUMRYZ αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την Avadel Pharmaceuticals, δυνητικά διευρύνοντας την εμβέλειά της στην αγορά και τις ροές εσόδων της. Αυτή η εξέλιξη ευθυγραμμίζεται με την Συμβουλή InvestingPro ότι οι αναλυτές προβλέπουν αύξηση των πωλήσεων για το τρέχον έτος. Τα έσοδα της εταιρείας έχουν ήδη δείξει αξιοσημείωτη ανάπτυξη, με τα δεδομένα του InvestingPro να δείχνουν μια εντυπωσιακή αύξηση 6.260,23% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024.
Μια άλλη Συμβουλή InvestingPro τονίζει τα εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους της Avadel, το οποίο αντικατοπτρίζεται στα δεδομένα που δείχνουν περιθώριο μικτού κέρδους 94,62% για την ίδια περίοδο. Αυτή η ισχυρή κερδοφορία στις βασικές της δραστηριότητες θα μπορούσε να είναι κρίσιμη καθώς η εταιρεία αυξάνει την παραγωγή και το μάρκετινγκ για τη διευρυμένη χρήση του LUMRYZ.
Παρά αυτούς τους θετικούς δείκτες, αξίζει να σημειωθεί ότι η Avadel δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, όπως επισημαίνεται από μια άλλη Συμβουλή InvestingPro. Το περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος της εταιρείας ανέρχεται σε -103,82%, υποδηλώνοντας ότι ενώ τα έσοδα αυξάνονται, τα λειτουργικά κόστη παραμένουν υψηλά. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για φαρμακευτικές εταιρείες στη φάση ανάπτυξης, ειδικά κατά την κυκλοφορία νέων προϊόντων.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και πληροφορίες. Στην πραγματικότητα, υπάρχουν 5 επιπλέον Συμβουλές InvestingPro διαθέσιμ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης