ΛΟΝΔΙΝΟ και ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από την πιο πρόσφατη κλινική δοκιμή της, MGT-GAD-025, που επικεντρώνεται στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Η μελέτη πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο για ασφάλεια και ανεκτικότητα, ενώ παράλληλα έδειξε σημαντικές βελτιώσεις σε βασικά τελικά σημεία αποτελεσματικότητας για ασθενείς με ιδιοπαθή νόσο του Πάρκινσον.
Η δοκιμή, η οποία διήρκεσε 26 εβδομάδες, ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονική διαδικασία μελέτη που συνέκρινε τις επιδράσεις δύο επιπέδων δοσολογίας του AAV-GAD, ενός προϊόντος γονιδιακής θεραπείας, με μια εικονική διαδικασία. Οι συμμετέχοντες, όλοι με ιστορικό ανταπόκρισης στη θεραπεία με λεβοντόπα, έλαβαν τη θεραπεία μέσω αμφίπλευρης έγχυσης στον υποθαλαμικό πυρήνα.
Η ομάδα υψηλής δόσης, που αποτελούνταν από πέντε άτομα, έδειξε μια μέση βελτίωση 18 μονάδων στη βαθμολογία της Ενοποιημένης Κλίμακας Αξιολόγησης της Νόσου του Πάρκινσον (UPDRS) Μέρος 3 χωρίς φαρμακευτική αγωγή, η οποία θεωρείται κλινικά σημαντική αλλαγή. Τόσο οι ομάδες υψηλής όσο και χαμηλής δόσης έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στις βαθμολογίες του Ερωτηματολογίου για τη Νόσο του Πάρκινσον (PDQ-39), ένα μέτρο της ποιότητας ζωής, με βελτιώσεις 8 και 6 μονάδων από την αρχική τιμή, αντίστοιχα.
Ο Δρ. Ali Rezai, ο κύριος ερευνητής της μελέτης AAV-GAD, εξέφρασε αισιοδοξία για τα αποτελέσματα, τονίζοντας τις σημαντικές βελτιώσεις στη βαθμολογία κινητικότητας και τις ενισχύσεις στην ποιότητα ζωής των ασθενών που έλαβαν την υψηλή δόση θεραπείας. Η Alexandria Forbes, Ph.D., πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της MeiraGTx, επανέλαβε αυτό το συναίσθημα, σημειώνοντας την ασφάλεια του AAV-GAD σε όλες τις δόσεις και τη δυνατότητα της θεραπείας να ομαλοποιήσει τη λειτουργία του κυκλώματος στη νόσο του Πάρκινσον.
Τα υποσχόμενα αποτελέσματα από αυτή τη μικρή, ελεγχόμενη με εικονική διαδικασία μελέτη έχουν ανοίξει το δρόμο για περαιτέρω κλινική ανάπτυξη. Η εταιρεία σχεδιάζει να συνεργαστεί με ρυθμιστικές αρχές στις ΗΠΑ, την Ευρώπη και την Ιαπωνία με στόχο την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 3.
Η νόσος του Πάρκινσον επηρεάζει σχεδόν ένα εκατομμύριο ανθρώπους στις ΗΠΑ και πάνω από 10 εκατομμύρια παγκοσμίως. Ενώ οι περισσότεροι ασθενείς αρχικά ανταποκρίνονται στη θεραπεία αντικατάστασης ντοπαμίνης, η αποτελεσματικότητά της μπορεί να μειωθεί με την πάροδο του χρόνου, καθιστώντας εναλλακτικές θεραπείες όπως το AAV-GAD σημαντικό σημείο εστίασης για τους ερευνητές.
Η MeiraGTx ειδικεύεται στα γενετικά φάρμακα και έχει αναπτύξει μια ιδιόκτητη πλατφόρμα παραγωγής για τα προϊόντα της. Το χαρτοφυλάκιο της εταιρείας περιλαμβάνει προγράμματα κλινικού σταδίου και δυνατότητες παραγωγής από άκρο σε άκρο.
Αυτό το ειδησεογραφικό άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της MeiraGTx Holdings plc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η MeiraGTx Holdings έχει αποτελέσει αντικείμενο διαφόρων οικονομικών αναλύσεων και εξελίξεων. Η Piper Sandler διατήρησε την αξιολόγηση Overweight για τις μετοχές της MeiraGTx, τονίζοντας πιθανούς καταλύτες βραχυπρόθεσμα και μια αναμενόμενη πληρωμή ορόσημο ύψους 285 εκατομμυρίων δολαρίων από μια συνεργασία με την Johnson & Johnson. Αυτή η πληρωμή συνδέεται με την πρώτη εμπορική πώληση του AAV-RPGR, ενός προϊόντος γονιδιακής θεραπείας, το επόμενο έτος.
Η RBC Capital προσάρμοσε την τιμή-στόχο για την MeiraGTx στα 9,00 δολάρια, διατηρώντας παράλληλα την αξιολόγηση Outperform. Αυτό ακολούθησε τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου της εταιρείας και μια συμφωνία χρηματοδότησης μετοχικού κεφαλαίου ύψους 50 εκατομμυρίων δολαρίων, με επικεφαλής μια επένδυση 30 εκατομμυρίων δολαρίων από τη Sanofi. Η εταιρεία βρίσκεται επίσης σε συζητήσεις με τον FDA σχετικά με τη θεραπεία της για την ξηροστομία και αναμένει αποτελέσματα καθοριστικής δοκιμής για τη θεραπεία της φυλοσύνδετης μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας αργότερα φέτος.
Η MeiraGTx ανακοίνωσε επίσης μια δημόσια προσφορά 12,5 εκατομμυρίων κοινών μετοχών στα 4 δολάρια η καθεμία, αναμένοντας να αντλήσει 50 εκατομμύρια δολάρια σε ακαθάριστα έσοδα. Τα έσοδα προορίζονται για γενικούς εταιρικούς σκοπούς, συμπεριλαμβανομένων των εξόδων έρευνας και ανάπτυξης και του κόστους κλινικών δοκιμών.
Ταυτόχρονα, η Chardan Capital Markets ξεκίνησε την κάλυψη της MeiraGTx με αξιολόγηση Αγοράς, εκφράζοντας εμπιστοσύνη στο χαρτοφυλάκιο γονιδιακής θεραπείας της εταιρείας. Η εταιρεία τόνισε τα υποσχόμενα δεδομένα Φάσης 1 από τη μελέτη AQUAx, τις πρόσφατες συμφωνίες με την Janssen Pharmaceuticals και τη δύναμη του προκλινικού χαρτοφυλακίου της MeiraGTx.
Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις που υποδεικνύουν τις συνεχιζόμενες οικονομικές και ερευνητικές δραστηριότητες της MeiraGTx.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX) προχωρά στην υποσχόμενη θεραπεία της για τη νόσο του Πάρκινσον, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη τους ορισμένα βασικά οικονομικά μεγέθη και εμπειρογνώμονες απόψεις. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 359,13 εκατομμύρια δολάρια, αντικατοπτρίζοντας τη θέση της ως εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου με σημαντικές δυνατότητες.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η MGTX έχει δει σημαντική απόδοση την τελευταία εβδομάδα, με συνολική απόδοση τιμής 1 εβδομάδας 11,81%. Αυτή η πρόσφατη άνοδος θα μπορούσε να αποδοθεί στα θετικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών που ανακοινώθηκαν για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για εταιρείες βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη.
Ένα άλλο ΙnvestingPro Tip υποδεικνύει ότι η MGTX καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, ένας παράγοντας που οι επενδυτές θα πρέπει να παρακολουθούν στενά δεδομένης της εντάσεως κεφαλαίου φύσης των κλινικών δοκιμών και της ανάπτυξης φαρμάκων. Σε θετική σημείωση, η εταιρεία λειτουργεί με μέτριο επίπεδο χρέους και τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, παρέχοντας κάποια οικονομική ευελιξία καθώς προχωρά προς την πιθανή εμπορευματοποίηση των θεραπειών της.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και γ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης