Την Παρασκευή, η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) έλαβε επαναλαμβανόμενη αξιολόγηση Outperform και τιμή-στόχο 85,00 δολαρίων από την Leerink Partners. Η βιοφαρμακευτική εταιρεία, που ειδικεύεται στις σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε μια ενημέρωση σχετικά με τη μελέτη Cyprus2+ για το UX701 στη θεραπεία της νόσου Wilson.
Η μελέτη θα περιλαμβάνει πλέον μια ομάδα υψηλότερης δόσης πριν προχωρήσει στο Στάδιο 2. Αυτή η προσαρμογή ακολουθεί τη δημοσίευση αρχικών δεδομένων από το Στάδιο 1 πέρυσι από την εταιρεία, τα οποία έδειξαν υποσχόμενες αποκρίσεις ασθενών στη σταδιακή διακοπή των καθιερωμένων θεραπειών.
Το UX701 της Ultragenyx είναι μια γονιδιακή θεραπεία AAV9 που προχωρά μέσω μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2/3, με στόχο την αντιμετώπιση της δυσρύθμισης της διακίνησης χαλκού σε ασθενείς με νόσο Wilson. Η μελέτη Cyprus2+ είναι δομημένη σε τρία στάδια, με το Στάδιο 1 να επικεντρώνεται στην ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα σε πολλαπλά επίπεδα δόσεων.
Τα τελευταία δεδομένα από τη μελέτη περιλαμβάνουν αποτελέσματα από 15 ασθενείς σε τρία διαφορετικά επίπεδα δόσεων. Έξι από αυτούς τους ασθενείς έχουν διακόψει πλήρως τις καθιερωμένες θεραπείες, και ένας έβδομος έχει ξεκινήσει τη διαδικασία από την ημερομηνία αποκοπής του Αυγούστου.
Παρά τις διαφορετικές αποκρίσεις στις διάφορες ομάδες δόσεων, η Leerink Partners δεν θεωρεί το πρόγραμμα UX701 ως βασικό σημείο εστίασης για την Ultragenyx στο εγγύς μέλλον. Αντ' αυτού, η εταιρεία σημειώνει ότι η προσοχή των επενδυτών επικεντρώνεται κυρίως στην επερχόμενη ανακοίνωση της μελέτης ORBIT με το setrusumab, ένα άλλο υποψήφιο προϊόν της Ultragenyx. Η ενδιάμεση ανακοίνωση της μελέτης ORBIT Φάσης 3 αναμένεται μέχρι το τέλος του έτους ή στις αρχές του 2025.
Η Leerink Partners συνεχίζει να μοντελοποιεί το πρόγραμμα UX701 με 30% πιθανότητα επιτυχίας και προβλέπει μέγιστες ακαθάριστες πωλήσεις περίπου 900 εκατομμυρίων δολαρίων στις αγορές των ΗΠΑ και της Ευρώπης. Η Ultragenyx σχεδιάζει να εντάξει μια πρόσθετη ομάδα στο Στάδιο 1 με μια μέτρια αυξημένη δόση και ένα βελτιστοποιημένο σχήμα ανοσοτροποποίησης για τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας της θεραπείας. Η εταιρεία σκοπεύει να υποβάλει τροποποίηση πρωτοκόλλου και θα παρέχει μελλοντικές ενημερώσεις καθώς η μελέτη προχωρά.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ανέφερε υποσχόμενα αποτελέσματα από τη μελέτη Cyprus2+ Φάσης 1/2/3 της ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας, UX701, που στοχεύει στη θεραπεία της νόσου Wilson. Η μελέτη έδειξε βελτιώσεις στον μεταβολισμό του χαλκού μεταξύ των ασθενών, με ορισμένους να διακόπτουν τις καθιερωμένες θεραπείες. Η εταιρεία σχεδιάζει να επεκτείνει τη μελέτη προσθέτοντας μια τέταρτη ομάδα, η οποία θα λάβει μια μέτρια υψηλότερη δόση UX701 μαζί με ένα βελτιστοποιημένο σχήμα ανοσοτροποποίησης.
Η Ultragenyx ανέφερε επίσης ισχυρά κέρδη για το δεύτερο τρίμηνο, με τα συνολικά έσοδα να φτάνουν τα 147 εκατομμύρια δολάρια, προκαλώντας αναθεώρηση προς τα πάνω της ετήσιας πρόβλεψης εσόδων. Η τηλεδιάσκεψη κερδών της εταιρείας ανέδειξε προόδους στην κλινική της γραμμή και το εμπορικό της χαρτοφυλάκιο, συμπεριλαμβανομένων θετικών αποτελεσμάτων από δοκιμές Φάσης III και Φάσης II για βασικά φάρμακα.
Η TD Cowen διατήρησε θετική προοπτική για την Ultragenyx, επαναλαμβάνοντας την αξιολόγηση Αγοράς, επικαλούμενη υποσχόμενα αποτελέσματα της δοκιμής Orbit Φάσης 2 για το setrusumab, μια θεραπεία για την Ατελή Οστεογένεση. Τα δεδομένα της δοκιμής έδειξαν σημαντική μείωση στον ετησιοποιημένο ρυθμό καταγμάτων και αύξηση της οστικής πυκνότητας σε διάστημα 12 μηνών.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Πρόσφατα δεδομένα από το InvestingPro ρίχνουν επιπλέον φως στην οικονομική θέση και την απόδοση της Ultragenyx Pharmaceutical στην αγορά. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 4,94 δισεκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας σημαντικό επενδυτικό ενδιαφέρον για το χαρτοφυλάκιο της που επικεντρώνεται στις σπάνιες ασθένειες. Παρά τις υποσχόμενες εξελίξεις στο πρόγραμμα UX701, η Ultragenyx αντιμετωπίζει οικονομικές προκλήσεις. Μια συμβουλή του InvestingPro δείχνει ότι η εταιρεία δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, με αρνητικό δείκτη P/E -8,44. Αυτό συνάδει με την εστίαση της εταιρείας στην έρευνα και ανάπτυξη στον δαπανηρό τομέα των θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.
Ωστόσο, η Ultragenyx έχει δείξει ισχυρή απόδοση στην αγορά, με συνολική απόδοση τιμής 56,72% τον τελευταίο χρόνο. Αυτό υποδηλώνει επενδυτική αισιοδοξία για τις μακροπρόθεσμες προοπτικές της εταιρείας, πιθανώς λόγω των προόδων στη γραμμή προϊόντων της, συμπεριλαμβανομένου του προγράμματος UX701 για τη νόσο Wilson και των αναμενόμενων αποτελεσμάτων της μελέτης ORBIT.
Μια άλλη συμβουλή του InvestingPro σημειώνει ότι 8 αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών για την επερχόμενη περίοδο, πιθανώς υποδεικνύοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη στις βραχυπρόθεσμες προοπτικές της Ultragenyx. Αυτό θα μπορούσε να σχετίζεται με την πρόοδο στη μελέτη Cyprus2+ και την επερχόμενη ανακοίνωση της μελέτης ORBIT που αναφέρεται στο άρθρο.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 7 επιπλέον συμβουλές για την Ultragenyx Pharmaceutical, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης