PALO ALTO, Καλιφόρνια - Η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται σε γενετικές ασθένειες, ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της εγγραφής για τη μελέτη Φάσης 3 FORTIFY του BBP-418, που στοχεύει στη θεραπεία της Μυϊκής Δυστροφίας Ζώνης-Άκρων Τύπου 2I/R9 (LGMD2I/R9). Η μελέτη έφτασε στον στόχο εγγραφής την 10η ετήσια Ημέρα Ευαισθητοποίησης για την LGMD, με την ανακοίνωση των κύριων αποτελεσμάτων από την ενδιάμεση ανάλυση να αναμένεται το 2025.
Η LGMD2I/R9 προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο της σχετιζόμενης με τη φουκουτίνη πρωτεΐνης (FKRP), οδηγώντας σε προοδευτική μυϊκή ατροφία και προβλήματα με την κινητικότητα, την αναπνευστική λειτουργία και την καρδιακή υγεία. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την LGMD2I/R9, αφήνοντας τα άτομα με λίγες επιλογές για τη διαχείριση της κατάστασής τους.
Το BBP-418, μια υπό έρευνα από του στόματος θεραπεία, έχει λάβει χαρακτηρισμούς Ορφανού Φαρμάκου, Ταχείας Διαδρομής και Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου από τον FDA, καθώς και χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Η μελέτη FORTIFY είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή που περιλαμβάνει μια 12μηνη ενδιάμεση ανάλυση επικεντρωμένη στη γλυκοζυλιωμένη άλφα-δυστρογλυκάνη (αDG) ως υποκατάστατο τελικό σημείο, το οποίο θα μπορούσε δυνητικά να υποστηρίξει μια αίτηση για Επιταχυνόμενη Έγκριση στις ΗΠΑ.
Ο Douglas Sproule, M.D., M.Sc., Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της ML Bio Solutions, μιας εταιρείας της BridgeBio, εξέφρασε αισιοδοξία σχετικά με τις συζητήσεις με τον FDA για την ευκαιρία επιδίωξης Επιταχυνόμενης Έγκρισης. Η Kelly Brazzo, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ιδρύματος CureLGMD2i, τόνισε την ταχεία εγγραφή ως ένδειξη της σημαντικής ανάγκης για μια θεραπευτική επιλογή.
Εάν εγκριθεί, το BBP-418 θα μπορούσε να γίνει η πρώτη θεραπεία τροποποίησης της νόσου για την LGMD2I/R9 στις ΗΠΑ. Η BridgeBio μπορεί επίσης να πληροί τις προϋποθέσεις για ένα Κουπόνι Προτεραιότητας Αξιολόγησης βάσει του Χαρακτηρισμού Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου από τον FDA.
Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου και δεν υποδηλώνει καμία υποστήριξη των ισχυρισμών. Η επιτυχία του BBP-418 και η πιθανότητα έγκρισής του υπόκεινται στα αποτελέσματα των εν εξελίξει κλινικών δοκιμών και των διαδικασιών ρυθμιστικής αξιολόγησης.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η BridgeBio Pharma ανέφερε αξιοσημείωτες ενημερώσεις στην ανάπτυξη φαρμάκων της. Η εταιρεία έλαβε Χαρακτηρισμό Θεραπείας Breakthrough από τον FDA για το infigratinib, έναν υποψήφιο από του στόματος φάρμακο για παιδιά με αχονδροπλασία, βάσει των αποτελεσμάτων της κλινικής δοκιμής PROPEL 2. Παράλληλα, η εταιρεία ανακοίνωσε τη διακοπή του προγράμματος γονιδιακής θεραπείας BBP-631, μια ενέργεια που προβλέπεται να εξοικονομήσει πάνω από 50 εκατομμύρια δολάρια σε έρευνα και ανάπτυξη.
Ταυτόχρονα, η γονιδιακή θεραπεία BBP-812 της BridgeBio, που αναπτύχθηκε για τη νόσο Canavan, έλαβε χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής από τον FDA, μετά από θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 1/2 CANaspire. Επιπλέον, η εταιρεία σχημάτισε μια κοινοπραξία με την ονομασία GondolaBio, υποστηριζόμενη από μια επένδυση 300 εκατομμυρίων δολαρίων από μια κοινοπραξία επενδυτών, με στόχο την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών.
Αναλυτικές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των BMO Capital, H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho και TD Cowen, διατήρησαν θετικές αξιολογήσεις για την BridgeBio. Αυτές οι υποστηρίξεις ακολουθούν τις πρόσφατες εξελίξεις στο υπό έρευνα φάρμακο της εταιρείας, το acoramidis, και την αναμενόμενη δημοσίευση δεδομένων φάσης 3 για το encaleret και το infigratinib.
Η εταιρεία επιδιώκει επίσης έγκριση για το Acoramidis, μια άλλη θεραπεία για την ATTR-CM, με τον FDA να εξετάζει πιθανώς τη σύγκληση Συμβουλευτικής Επιτροπής για να συζητήσει αυτό το φάρμακο. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν την ενεργή συμμετοχή της BridgeBio Pharma στην ανάπτυξη φαρμάκων και τις ρυθμιστικές διαδικασίες.
ΙnvestingPro Tips
Το πρόσφατο ορόσημο της BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) στη μελέτη FORTIFY για τη θεραπεία της LGMD2I/R9 ευθυγραμμίζεται με ορισμένες ενδιαφέρουσες οικονομικές πληροφορίες από το InvestingPro. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 4,69 δισεκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις δυνατότητές της.
Τα δεδομένα του InvestingPro δείχνουν ότι τα έσοδα της BridgeBio για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023 ήταν 219,12 εκατομμύρια δολάρια, με εντυπωσιακή αύξηση εσόδων 3761,22% κατά την ίδια περίοδο. Αυτή η σημαντική ανάπτυξη θα μπορούσε να αποδοθεί στην πρόοδο της εταιρείας στην ανάπτυξη φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένου του BBP-418.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η BridgeBio δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με λειτουργικό εισόδημα -502,99 εκατομμυρίων δολαρίων για τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για βιοφαρμακευτικές εταιρείες στο στάδιο ανάπτυξης, καθώς συχνά επιβαρύνονται με σημαντικά έξοδα έρευνας και ανάπτυξης πριν φέρουν προϊόντα στην αγορά.
Τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν ότι οι αναλυτές προβλέπουν αύξηση των πωλήσεων στο τρέχον έτος, γεγονός που ευθυγραμμίζεται με την πρόοδο της εταιρείας στις κλινικές δοκιμές. Επιπλέον, τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της BridgeBio υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, παρέχοντας οικονομική ευελιξία καθώς προχωρά σε δαπανηρές κλινικές δοκιμές.
Για τους επενδυτές που επιδιώκουν βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής θέσης και των προοπτικών ανάπτυξης της BridgeBio, το InvestingPro προσφέρει 5 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με τις δυνατότητες της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης