SAN DIEGO - Η Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε νέα ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης 1 του P-BCMA-ALLO1, μιας ερευνητικής θεραπείας CAR-T για το υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα (RRMM). Η δοκιμή ανέφερε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) 91% στο σκέλος της βελτιστοποιημένης λεμφοεξάντλησης, συμπεριλαμβανομένου ενός ORR 100% σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία στοχεύουσα το BCMA.
Τα δεδομένα, που παρουσιάστηκαν στο 21ο Ετήσιο Συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας Μυελώματος, έδειξαν επίσης το προφίλ ασφάλειας της θεραπείας, χωρίς τοξικότητες που περιορίζουν τη δόση και με χαμηλά ποσοστά συνδρόμου απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS) και συνδρόμου νευροτοξικότητας ανοσοποιητικών κυττάρων (ICANS), και τα δύο Βαθμού 2 ή λιγότερο. Δεν υπήρξαν περιπτώσεις νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή ή Παρκινσονισμού.
Το P-BCMA-ALLO1, που αναπτύχθηκε σε συνεργασία με τη Roche, είναι μια μη ιική, αλλογενής θεραπεία κυττάρων CAR-T που χρησιμοποιεί μια πλατφόρμα πλούσια σε βλαστικά κύτταρα μνήμης Τ (TSCM). Η θεραπεία έλαβε χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) από τον FDA.
Η δοκιμή Φάσης 1/1b ενέγραψε 72 ασθενείς, απαιτώντας τουλάχιστον τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της έκθεσης σε αναστολέα πρωτεασώματος, ανοσοτροποποιητικό φάρμακο και μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-CD38. Ένα σημαντικό ποσοστό των συμμετεχόντων είχε λάβει προηγούμενη θεραπεία στοχεύουσα το BCMA.
Στο σκέλος C της βελτιστοποιημένης λεμφοεξάντλησης, οι ασθενείς έλαβαν κυκλοφωσφαμίδη και φλουδαραβίνη ακολουθούμενη από P-BCMA-ALLO1. Τα αποτελέσματα έδειξαν ORR 91%, με ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 22%. Κανένας ασθενής δεν χρειάστηκε θεραπεία γεφύρωσης και ο διάμεσος χρόνος από την εγγραφή έως τη θεραπεία ήταν μία ημέρα.
Ο πρωταρχικός στόχος της δοκιμής είναι η αξιολόγηση της ασφάλειας και της μέγιστης ανεκτής δόσης του P-BCMA-ALLO1, με τη δραστικότητά του κατά του μυελώματος ως δευτερεύοντα στόχο. Η συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 1/1b εγγράφει νέους ασθενείς χρησιμοποιώντας το σχήμα λεμφοεξάντλησης του Σκέλους C.
Η Poseida θα φιλοξενήσει μια διαδικτυακή μετάδοση και τηλεδιάσκεψη με ειδικούς στο πολλαπλό μυέλωμα για να συζητήσουν τα δεδομένα και να παρέχουν επιχειρηματικές ενημερώσεις. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Poseida Therapeutics, μια κλινική βιοφαρμακευτική εταιρεία, έλαβε καθεστώς Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για την ερευνητική της θεραπεία P-BCMA-ALLO1. Αυτή η θεραπεία, που στοχεύει το αντιγόνο ωρίμανσης Β-κυττάρων (BCMA), βρίσκεται επί του παρόντος σε κλινική ανάπτυξη Φάσης 1/1b για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος/ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος. Ο χαρακτηρισμός RMAT αποτελεί μέρος του Νόμου για τη Θεραπεία του 21ου Αιώνα και αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και αξιολόγησης θεραπειών αναγεννητικής ιατρικής για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες.
Η θεραπεία της Poseida έχει δείξει πιθανή αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε πρώιμα κλινικά δεδομένα, συμβάλλοντας στην απόφαση του FDA. Η προσέγγιση της εταιρείας χρησιμοποιεί βλαστικά κύτταρα μνήμης Τ (TSCM) για να παρέχει δυνητικά μια πιο αποτελεσματική και διαρκή ανταπόκριση. Εκτός από τον χαρακτηρισμό RMAT, η Poseida έχει επίσης εξασφαλίσει χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για το P-BCMA-ALLO1, σηματοδοτώντας τη δυνατότητά του να αντιμετωπίσει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη στον πληθυσμό των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα.
Νέα κλινικά δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη Φάσης 1 του P-BCMA-ALLO1 θα παρουσιαστούν σε προσεχές διεθνές συνέδριο, με περαιτέρω ενημερώσεις για την κλινική ανάπτυξη να αναμένονται στο δεύτερο εξάμηνο του έτους. Ο χαρακτηρισμός RMAT ανοίγει τη δυνατότητα ταχείας έγκρισης βάσει υποκατάστατων ή ενδιάμεσων τελικών σημείων που μπορεί να προβλέπουν μακροπρόθεσμα οφέλη. Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις στην αποστολή της Poseida Therapeutics να προωθήσει αλλογενείς κυτταρικές θεραπείες και γενετικά φάρμακα για τη θεραπεία του καρκίνου και σπάνιων ασθενειών.
ΙnvestingPro Tips
Τα υποσχόμενα κλινικά δεδομένα της Poseida Therapeutics για τη θεραπεία CAR-T έρχονται σε μια κρίσιμη στιγμή για την εταιρεία, όπως αντικατοπτρίζεται στα πρόσφατα οικονομικά μεγέθη και τις απόψεις των αναλυτών. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Poseida ανέρχεται σε 281,65 εκατομμύρια δολάρια, υποδεικνύοντας την τρέχουσα αποτίμησή της στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2023 ήταν 88,46 εκατομμύρια δολάρια, με τριμηνιαία αύξηση εσόδων 29,78% το δεύτερο τρίμηνο του 2023. Αυτή η ανάπτυξη ευθυγραμμίζεται με τα θετικά κλινικά αποτελέσματα και θα μπορούσε δυνητικά να οδηγήσει σε μελλοντικές οικονομικές επιδόσεις. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Poseida δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με αρνητικό μικτό κέρδος 68,32 εκατομμυρίων δολαρίων για την ίδια περίοδο.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ορισμένες βασικές πτυχές της οικονομικής κατάστασης της Poseida. Η εταιρεία διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς συνεχίζει τις κλινικές δοκιμές και την ανάπτυξη προϊόντων. Επιπλέον, τα ρευστοποιήσιμα περιουσιακά στοιχεία της Poseida υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, υποδηλώνοντας μια σταθερή βραχυπρόθεσμη οικονομική θέση.
Παρά τα θετικά κλινικά δεδομένα, τα ΙnvestingPro Tips δείχνουν ότι δύο αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα κάτω τις προβλέψεις κερδών για την επερχόμενη περίοδο. Αυτό, σε συνδυασμό με το γεγονός ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν η εταιρεία να είναι κερδοφόρα φέτος, υπογραμμίζει τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι εταιρείες βιοτεχνολογίας πρώιμου σταδίου στη μετάφραση της κλινικής επιτυχίας σε οικονομικές αποδόσεις.
Οι επενδυτές θα πρέπει επίσης να γνωρίζουν ότι η μετοχή της Poseida έχει υποστεί σημαντικό πλήγμα την τελευταία εβδομάδα, με συνολική απόδοση τιμής 1 εβδομάδας -11,87%. Αυτή η μεταβλητότητα δεν είναι ασυνήθιστη στον τομέα της βιοτεχνολογίας, ειδικά γύρω από ανακοινώσεις
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης