CAMBRIDGE, Mass. - Η κλινικού σταδίου εταιρεία κυτταρικής και γονιδιωματικής μηχανικής Vor Bio (NASDAQ:VOR) δημοσίευσε νέα κλινικά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 1/2 VBP101, τα οποία δείχνουν θετικά αποτελέσματα για ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). Η μελέτη παρατήρησε τις επιδράσεις του trem-cel ακολουθούμενου από το Mylotarg™, καταδεικνύοντας αξιόπιστη εμφύτευση, προστασία από την τοξικότητα, διευρυμένο θεραπευτικό παράθυρο για το Mylotarg και πρώιμες ενδείξεις οφέλους για τους ασθενείς.
Τα δεδομένα, τα οποία περιελάμβαναν 18 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με trem-cel, εκ των οποίων οι δέκα έλαβαν Mylotarg από τις 19 Ιουλίου 2024, έδειξαν ποσοστό επιτυχίας 100% στην πρωτογενή εμφύτευση ουδετερόφιλων με διάμεση διάρκεια 9 ημερών και ισχυρή ανάκτηση αιμοπεταλίων σε διάμεση διάρκεια 16,5 ημερών. Αναφέρθηκαν επίσης υψηλή αποτελεσματικότητα της επεξεργασίας CD33 και πλήρης μυελοειδής χιμαιρισμός έως την Ημέρα 28, καθώς και διατήρηση του αριθμού των ουδετερόφιλων και των αιμοπεταλίων σε πολλαπλές δόσεις Mylotarg.
Ο Dr. Eyal Attar, Chief Medical Officer της Vor Bio, εξέφρασε την αισιοδοξία του σχετικά με τις δυνατότητες του trem-cel σε συνδυασμό με το Mylotarg για ασθενείς με AML, μια πάθηση γνωστή για τα κακά αποτελέσματα ακόμη και μετά από μεταμόσχευση. Η εταιρεία εξετάζει το ενδεχόμενο διεξαγωγής καταχωριστικής δοκιμής και σχεδιάζει να συζητήσει τα σχέδια της δοκιμής με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ μέχρι το τέλος του έτους.
Επιπλέον, η Vor Bio υπογράμμισε την πρόοδο με το VCAR33ALLO, μια άλλη θεραπευτική επιλογή μετά το trem-cel, το οποίο έχει παρουσιάσει ενθαρρυντικά δεδομένα βιοδεικτών στη χαμηλότερη δόση στην εν εξελίξει μελέτη VBP301. Η Vor Bio ανακοίνωσε επίσης ένα νέο προκλινικό περιουσιακό στοιχείο, το VADC45, που στοχεύει στο CD45, μια πρωτεΐνη που σχετίζεται με διάφορους καρκίνους του αίματος. Το VADC45 παρουσιάζει δυνατότητες σε πολλαπλές εφαρμογές, συμπεριλαμβανομένης της ογκολογίας, της γονιδιακής θεραπείας και των αυτοάνοσων διαταραχών, και εξελίσσεται προς τις μελέτες IND που επιτρέπουν μελλοντικές δοκιμές φάσης 1.
Η Vor Bio στοχεύει στη βελτίωση του προτύπου περίθαλψης για τους ασθενείς με καρκίνο του αίματος με τη μηχανική επεξεργασία αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων για στοχευμένες θεραπείες μετά τη μεταμόσχευση. Η προσέγγιση της εταιρείας θα μπορούσε να αλλάξει σημαντικά τα αποτελέσματα της θεραπείας για τους ασθενείς αυτούς, αν και τα αποτελέσματα υπόκεινται σε περαιτέρω κλινική επικύρωση.
Η παρούσα έκθεση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Vor Bio.
"Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Vor Biopharma Inc. ενημερώθηκε για μη συμμόρφωση με τον κανόνα ελάχιστης τιμής προσφοράς του Nasdaq, όπως γνωστοποιήθηκε σε πρόσφατη κατάθεση 8-K στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC). Η εταιρεία βιοτεχνολογίας διαπραγματεύεται κάτω από το απαιτούμενο όριο των 1,00 δολαρίων ανά μετοχή για 30 συνεχείς εργάσιμες ημέρες, με αποτέλεσμα η εταιρεία να έχει προθεσμία μέχρι τις 25 Φεβρουαρίου 2025 για να ανεβάσει την τιμή της μετοχής της πάνω από τα 1,00 δολάρια για τουλάχιστον δέκα συνεχείς εργάσιμες ημέρες. Εάν δεν τηρηθεί αυτή η συμμόρφωση, η Vor Biopharma μπορεί να επιδιώξει μια πρόσθετη περίοδο 180 ημερών με τη μεταφορά της στο The Nasdaq Capital Market, δεδομένου ότι πληροί όλα τα άλλα πρότυπα αρχικής εισαγωγής, εκτός από την τιμή προσφοράς. Η μη εκπλήρωση της απαίτησης ή η μη εξασφάλιση δεύτερης περιόδου χάριτος θα μπορούσε ενδεχομένως να οδηγήσει στη διαγραφή της μετοχής της Vor Biopharma από τον Nasdaq. Η εταιρεία, ωστόσο, σκοπεύει να παρακολουθεί ενεργά την τιμή της μετοχής της και να αξιολογήσει τις επιλογές για την ανάκτηση της συμμόρφωσης με τον κανόνα εισαγωγής 5450(α)(1) του Nasdaq. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι εταιρείες βιοτεχνολογίας όσον αφορά τη διατήρηση της συμμόρφωσης με τους κανονισμούς του χρηματιστηρίου, ιδίως εν μέσω ασταθών συνθηκών της αγοράς".
InvestingPro Insights
Η Vor Bio (NASDAQ:VOR), αν και σπρώχνει τα όρια της ιατρικής επιστήμης με τις καινοτόμες θεραπείες της για τους καρκίνους του αίματος, παρουσιάζει μια μικτή οικονομική εικόνα σύμφωνα με τα δεδομένα πραγματικού χρόνου της InvestingPro. Η κεφαλαιοποίηση της εταιρείας ανέρχεται σε μετριοπαθή 56,57 εκατ. δολάρια, αντανακλώντας τη φύση των νεοφυών επιχειρήσεων βιοτεχνολογίας με υψηλό ρίσκο και υψηλή ανταμοιβή. Τα οικονομικά μεγέθη υπογραμμίζουν τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει η Vor Bio, με λειτουργικά έσοδα -124,8 εκατ. δολάρια τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024 και μια ανησυχητική απόδοση ενεργητικού -60,16% την ίδια περίοδο. Τα στοιχεία αυτά είναι καίρια για τους επενδυτές που πρέπει να λάβουν υπόψη τους καθώς σταθμίζουν την επιστημονική πρόοδο της εταιρείας έναντι της οικονομικής της υγείας.
Ένα από τα InvestingPro Tips για τη Vor Bio είναι τα υψηλότερα ταμειακά αποθέματα σε σύγκριση με το χρέος της, τα οποία θα μπορούσαν να παρέχουν κάποια οικονομική ευελιξία βραχυπρόθεσμα. Ωστόσο, οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα κάτω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη της επόμενης περιόδου, σηματοδοτώντας πιθανές ανησυχίες για την κερδοφορία της εταιρείας. Επιπλέον, η μετοχή έχει υποαποδώσει σημαντικά τους τελευταίους μήνες, με συνολική απόδοση τιμής εξαμήνου -61,42% και απόδοση έτους-ημερολογίου -62,44% κατά την ημερομηνία του άρθρου, γεγονός που θα μπορούσε να αντανακλά το κλίμα της αγοράς σχετικά με τις βραχυπρόθεσμες προοπτικές της εταιρείας.
Για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη εμβάθυνση στα οικονομικά μεγέθη και τις μελλοντικές προοπτικές της Vor Bio, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/VOR. Αυτές οι συμβουλές προσφέρουν περαιτέρω πληροφορίες που θα μπορούσαν να είναι ζωτικής σημασίας για τη λήψη τεκμηριωμένων επενδυτικών αποφάσεων στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης