GAINESVILLE, Fla. - Η Cyclo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CYTH), μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε προκαταρκτικά δεδομένα από την τρέχουσα μελέτη TransportNPC™ και την υπομελέτη της, οι οποίες επικεντρώνονται στη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick τύπου C1 (NPC1). Τα ευρήματα παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συμπόσιο 2024 της Εταιρείας για τη Μελέτη των Εκ γενετής Σφαλμάτων Μεταβολισμού, που πραγματοποιήθηκε από τις 3 έως τις 6 Σεπτεμβρίου στο Πόρτο της Πορτογαλίας.
Η μελέτη TransportNPC™, η οποία ολοκληρώθηκε τον Μάιο του 2024, είναι μια παγκόσμια δοκιμή Φάσης 3 που περιλαμβάνει 104 ασθενείς και είναι αξιοσημείωτη για το εύρος της όσον αφορά το μέγεθος των ασθενών, τη διάρκεια και τα κλινικά αποτελέσματα για την NPC1. Η υπομελέτη, μέρος του Παιδιατρικού Ερευνητικού Σχεδίου, στοχεύει στις σπλαχνικές πτυχές της νόσου σε ασθενείς από τη γέννηση έως τριών ετών.
Ο διευθύνων σύμβουλος της Cyclo Therapeutics, N. Scott Fine, εξέφρασε την αισιοδοξία του σχετικά με την πρόοδο της μελέτης και τη δυνατότητα ενδιάμεσης ανάγνωσης των δεδομένων που αναμένεται να γίνει το πρώτο εξάμηνο του 2025. Η καθηγήτρια Caroline Hastings, η Παγκόσμια Κύρια Ερευνήτρια, τόνισε τα προκαταρκτικά δεδομένα ασφάλειας και τον πιθανό αντίκτυπο της θεραπείας στα συμπτώματα της NPC.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης TransportNPC™ θα συγκρίνει τις μεταβολές στο 5D-NPC-CSS, το οποίο μετρά τη βάδιση, τις λεπτές κινητικές δεξιότητες, την ομιλία, την κατάποση και τη νόηση, μεταξύ του ερευνητικού φαρμάκου Trappsol® Cyclo™ και ενός εικονικού φαρμάκου. Στις 30 Ιουνίου 2024, ο μέσος όρος των συμμετεχόντων είχε παραμείνει στη μελέτη για 44 εβδομάδες, με έξι ασθενείς να μεταβαίνουν σε ανοικτής επισήμανσης Trappsol® Cyclo™ λόγω εξέλιξης της νόσου.
Τα ευρήματα ασφάλειας από τη μελέτη δείχνουν ότι οι περισσότερες από τις 625 αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες και σχετίζονταν με την υποκείμενη νόσο NPC. Η υπομελέτη που περιελάμβανε τους νεότερους ασθενείς έδειξε επίσης ένα προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με τις προηγούμενες μελέτες, χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που να σχετίζονται με τη θεραπεία.
Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει αιτήσεις κυκλοφορίας για έγκριση με βάση τα ενδιάμεσα δεδομένα 48 εβδομάδων, εάν αυτά πληρούν τη στατιστική σημαντικότητα. Η υπομελέτη έχει ως στόχο να παράσχει πληροφορίες για την έγκαιρη παρέμβαση και την πρόληψη της εξέλιξης της νόσου, ενώ τα αποτελέσματα αναμένονται καθώς οι ασθενείς που συμμετείχαν θα ολοκληρώσουν την αντίστοιχη διάρκεια της θεραπείας τους.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Cyclo Therapeutics. Η εταιρεία διεξάγει επίσης μια κλινική δοκιμή Φάσης 2b για την πρώιμη νόσο του Alzheimer με τη χρήση του Trappsol® Cyclo™ ενδοφλεβίως, μετά από πολλά υποσχόμενα δεδομένα από ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης. Η Cyclo Therapeutics έχει δεσμευτεί να αναπτύσσει θεραπείες για σπάνιες και θανατηφόρες γενετικές ασθένειες, με αρκετές κλινικές δοκιμές να βρίσκονται σε εξέλιξη.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Cyclo Therapeutics και η Rafael Holdings ανακοίνωσαν οριστική συμφωνία συγχώνευσης, με στόχο την προώθηση της ανάπτυξης του Trappsol Cyclo για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick τύπου C1. Η συγχώνευση αναμένεται να ολοκληρωθεί στα τέλη του 2024, εν αναμονή της έγκρισης των μετόχων. Οι μέτοχοι της Cyclo Therapeutics πρόκειται να λάβουν κοινές μετοχές κατηγορίας Β της Rafael Holdings, με τη σχέση ανταλλαγής να αποτιμά τις μετοχές της Cyclo Therapeutics στα 0,95 δολάρια η κάθε μία.
Επιπλέον, η Cyclo Therapeutics εξασφάλισε μια συμφωνία για μετατρέψιμο γραμμάτιο ύψους 2 εκατομμυρίων δολαρίων με τη Rafael Holdings, το οποίο θα χρησιμοποιηθεί για κεφάλαιο κίνησης και εταιρικούς σκοπούς. Η εταιρεία έλαβε επίσης έγκριση από το Ευρωπαϊκό Γραφείο Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας για τη μέθοδο θεραπείας της νόσου Alzheimer, η οποία θα τεθεί σε ισχύ το 2024.
Στον απόηχο αυτών των εξελίξεων, η Maxim Group υποβάθμισε τη μετοχή της Cyclo Therapeutics από Buy σε Hold, ενώ η Ascendiant Capital επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Buy, αλλά μείωσε την τιμή-στόχο. Η H.C. Wainwright υποβάθμισε επίσης τη μετοχή σε ουδέτερη, ευθυγραμμιζόμενη με τους όρους της εξαγοράς. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν το εξελισσόμενο τοπίο για την Cyclo Therapeutics, καθώς πλοηγείται στη συγχώνευσή της με τη Rafael Holdings και συνεχίζει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης.
InvestingPro Insights
Καθώς η Cyclo Therapeutics (NASDAQ:CYTH) συνεχίζει να κάνει βήματα στις κλινικές δοκιμές της, η οικονομική υγεία και το κλίμα της αγοράς γύρω από την εταιρεία παίζουν επίσης καθοριστικό ρόλο στην αξιολόγηση των προοπτικών της. Σύμφωνα με τις πρόσφατες μετρήσεις της InvestingPro, η Cyclo Therapeutics έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 20,39 εκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που αντικατοπτρίζει την αποτίμηση της εταιρείας στην αγορά. Παρά τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει, η εταιρεία μπορεί να υπερηφανεύεται για ένα εντυπωσιακό περιθώριο μικτού κέρδους 91,56% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το δεύτερο τρίμηνο του 2024, υπογραμμίζοντας την ικανότητά της να διατηρεί ένα σημαντικό μέρος των εσόδων της μετά τον συνυπολογισμό του κόστους των πωληθέντων προϊόντων.
Οι συμβουλές της InvestingPro υποδεικνύουν ότι, ενώ η τιμή της μετοχής έχει υποστεί σημαντική πτώση κατά την τελευταία εβδομάδα, μήνα και τρεις μήνες, με συνολική απόδοση -7,7%, -32,96% και -44,05% αντίστοιχα, οι αναλυτές προβλέπουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος. Αυτό θα μπορούσε να υποδηλώνει μια πιθανή στροφή για τους επενδυτές που έχουν αντέξει την πρόσφατη μεταβλητότητα. Επιπλέον, η μετοχή διαπραγματεύεται επί του παρόντος κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων, γεγονός που θα μπορούσε να αποτελέσει ευκαιρία αγοράς για όσους πιστεύουν στις μακροπρόθεσμες δυνατότητες της εταιρείας, ιδίως καθώς το καθαρό εισόδημά της αναμένεται να αυξηθεί.
Για τους επενδυτές που αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση, υπάρχουν επιπλέον 16 Συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/CYTH, οι οποίες προσφέρουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με την απόδοση και τη θέση της Cyclo Therapeutics στην αγορά. Αυτές οι συμβουλές παρέχουν μια ολοκληρωμένη ματιά σε διάφορες πτυχές των οικονομικών στοιχείων της εταιρείας, από τις ανησυχίες για τις ταμειακές ροές έως τις τάσεις της αγοράς, βοηθώντας τους επενδυτές να λάβουν τεκμηριωμένες αποφάσεις.
Καθώς η Cyclo Therapeutics προωθεί τα κλινικά της προγράμματα και πλησιάζει σε πιθανές εφαρμογές εμπορίας, η παρακολούθηση τόσο της επιστημονικής προόδου όσο και των οικονομικών μεγεθών θα είναι καθοριστικής σημασίας για τους ενδιαφερόμενους που παρακολουθούν την πορεία της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης