SOUTH SAN FRANCISCO - Η Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) ανακοίνωσε ένα σημαντικό βήμα προς την ταχεία έγκριση της ερευνητικής θεραπείας της για το MPS II, γνωστό ως σύνδρομο Hunter. Έπειτα από πρόσφατη συνάντηση με τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση για άδεια βιολογικών προϊόντων (BLA) για την tividenofusp alfa στις αρχές του 2025 στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης.
Ο FDA συμφώνησε ότι η θειική ηπαράνη του εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CSF HS) μπορεί να χρησιμεύσει ως υποκατάστατο τελικό σημείο για την υποστήριξη της επιταχυνόμενης έγκρισης της θεραπείας. Η Chief Medical Officer της Denali, Carole Ho, MD, εξέφρασε την ευγνωμοσύνη της για την καθοδήγηση του FDA και τόνισε τη σημασία αυτής της εξέλιξης για τα άτομα και τις οικογένειες που πάσχουν από MPS II.
Η ανακοίνωση της Denali συμπίπτει με την παρουσίαση νέων δεδομένων της μελέτης Φάσης 1/2 στο συνέδριο SSIEM 2024, τα οποία καταδεικνύουν τις ισχυρές και ανθεκτικές αποκρίσεις των βιοδεικτών της θεραπείας και τις θετικές επιδράσεις στις κλινικές εκβάσεις. Τα δεδομένα περιλαμβάνουν μια μέση μείωση κατά 90% του HS του ΕΝΥ την Εβδομάδα 24, με διατηρήσιμες επιδράσεις έως την Εβδομάδα 104, και βελτιώσεις στις γλυκοζαμινογλυκάνες (GAGs) των ούρων, στο φως των νευροϊνιδίων ορού (NfL) και σε διάφορες κλινικές εκβάσεις.
Το προφίλ ασφάλειας της tividenofusp alfa έχει περιγραφεί ως γενικά καλά ανεκτό, υποστηρίζοντας τη συνέχιση της ανάπτυξής της. Το MPS II είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε σοβαρές σωματικές και γνωστικές βλάβες, με τις τρέχουσες θεραπείες να αντιμετωπίζουν μόνο εν μέρει τα συμπτώματα.
Η Tividenofusp alfa είναι μια πρωτεΐνη σύντηξης που έχει σχεδιαστεί για να μεταφέρει το ένζυμο ιδουρονική 2-σουλφατάση μέσω του αιματοεγκεφαλικού φραγμού για τη θεραπεία τόσο του κεντρικού νευρικού συστήματος όσο και των σωματικών συμπτωμάτων του MPS II. Το φάρμακο έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA και τον χαρακτηρισμό Priority Medicines από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.
Η Denali εγγράφει επίσης συμμετέχοντες για τη μελέτη φάσης 2/3 COMPASS σε πολλές ηπείρους, με στόχο την περαιτέρω αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της θεραπείας.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Denali Therapeutics και αντικατοπτρίζει τις τρέχουσες προσδοκίες της εταιρείας σχετικά με τις ρυθμιστικές οδούς και τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών για την tividenofusp alfa. Η θεραπεία παραμένει ερευνητική και δεν έχει λάβει ακόμη έγκριση από τις υγειονομικές αρχές.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Denali Therapeutics έχει κάνει αξιοσημείωτα βήματα στα προγράμματα ανάπτυξης φαρμάκων της. Τα μη κλινικά δεδομένα της εταιρείας στην επιθεώρηση Science Translational Medicine έδειξαν τη δυνατότητα της πλατφόρμας Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV) να μεταφέρει αντισημικά ολιγονουκλεοτίδια στο κεντρικό νευρικό σύστημα και στους μυϊκούς ιστούς, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό ορόσημο για την εταιρεία.
Επιπλέον, το ερευνητικό φάρμακο της Denali, DNL126, επιλέχθηκε για το πιλοτικό πρόγραμμα START (Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics) του FDA, το οποίο αποσκοπεί στην ταχεία ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες. Η ένταξη αυτή αναμένεται να επιταχύνει την πορεία ανάπτυξης του DNL126.
Όσον αφορά τις σημειώσεις των αναλυτών, η H.C. Wainwright αναθεώρησε την τιμή-στόχο για την Denali στα 90 δολάρια από 95 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση Buy. Η προσαρμογή αυτή ακολούθησε την επανεξέταση των αναπτυξιακών προγραμμάτων της Denali, ιδίως των εργασιών της σε θεραπείες που στοχεύουν στις πλάκες αμυλοειδούς βήτα που σχετίζονται με τη νόσο του Alzheimer. Ταυτόχρονα, η Stifel αναθεώρησε επίσης την τιμή-στόχο της για την Denali από $26,00 σε $22,00, διατηρώντας την αξιολόγηση "Hold", υπό το φως των συζητήσεων σχετικά με μια επιταχυνόμενη πορεία έγκρισης για τη θεραπεία DNL310 της Denali για το σύνδρομο Hunter.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν τη συνεχή δέσμευση της Denali για την αντιμετώπιση των αναγκών των ατόμων με νευροεκφυλιστικές ασθένειες.
InvestingPro Insights
Καθώς η Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) κάνει βήματα προς την πιθανή επιταχυνόμενη έγκριση της tividenofusp alfa, οι επενδυτές και τα ενδιαφερόμενα μέρη παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Ακολουθούν ορισμένες πληροφορίες που βασίζονται σε δεδομένα πραγματικού χρόνου και σε συμβουλές της InvestingPro και μπορεί να σας ενδιαφέρουν:
Τα δεδομένα της InvestingPro δείχνουν ότι η Denali έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 3,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που αντικατοπτρίζει την αποτίμηση της εταιρείας από την αγορά. Παρά την εντυπωσιακή απόδοση του 19,92% τους τελευταίους τρεις μήνες, τα έσοδα της εταιρείας έχουν σημειώσει σημαντική πτώση κατά 99,63% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η δραματική μείωση αντικατοπτρίζεται επίσης στο περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας, το οποίο ανέρχεται στο -33.255,09% για την ίδια περίοδο.
Η InvestingPro Tips υπογραμμίζει ότι η Denali κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι οικονομικής σταθερότητας. Αυτό ενισχύεται από το γεγονός ότι τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, υποδηλώνοντας μια ισχυρή θέση ρευστότητας. Ωστόσο, οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, υποδεικνύοντας μια πιθανή αλλαγή στην οικονομική πορεία της εταιρείας.
Επιπλέον, οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η Denali θα είναι κερδοφόρα φέτος, με τα καθαρά κέρδη να αναμένεται να μειωθούν, ενώ η εταιρεία δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό ευθυγραμμίζεται με την αναμενόμενη μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος. Παρά τις προκλήσεις αυτές, η εταιρεία διαπραγματεύεται κοντά στο υψηλό 52 εβδομάδων, με την τιμή στο 94,36% αυτής της κορυφής.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/DNLI, οι οποίες προσφέρουν περαιτέρω πληροφορίες σχετικά με τα οικονομικά στοιχεία της Denali και τις επιδόσεις της αγοράς. Αυτές οι μετρήσεις και οι συμβουλές παρέχουν ένα πολύτιμο πλαίσιο για την κατανόηση της τρέχουσας θέσης και των μελλοντικών προοπτικών της εταιρείας, καθώς πλοηγείται στη ρυθμιστική οδό για την ερευνητική θεραπεία της.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης