SAN DIEGO - Η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ειδικεύεται σε θεραπείες με βάση το mRNA, έλαβε άδεια από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να προχωρήσει σε κλινική δοκιμή Φάσης 2 για το υποψήφιο φάρμακο για την κυστική ίνωση, ARCT-032. Αυτή η κανονιστική έγκριση επιτρέπει στην εταιρεία να ξεκινήσει μια μελέτη πολλαπλών αύξουσων δόσεων για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του υπό έρευνα νέου φαρμάκου σε ασθενείς με κυστική ίνωση (ΚΙ).
Η επικείμενη μελέτη επικεντρώνεται σε άτομα με ΚΙ που είτε δεν είναι επιλέξιμα για τις υπάρχουσες θεραπείες διαμορφωτών του CFTR είτε δεν ανταποκρίνονται σε αυτές. Ο Dr. Juergen Froehlich, Chief Medical Officer της Arcturus, υπογράμμισε την ευκαιρία περαιτέρω επικύρωσης της τεχνολογίας LUNAR® της εταιρείας, η οποία διευκολύνει τη χορήγηση θεραπειών mRNA μέσω εισπνοής.
Η κυστική ίνωση είναι μια γενετική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και πάνω από 105.000 παγκοσμίως. Χαρακτηρίζεται από μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR, που οδηγούν σε παχιά, κολλώδη βλέννα στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα, προκαλώντας σοβαρά αναπνευστικά και πεπτικά προβλήματα. Το ARCT-032 στοχεύει στην παροχή ενός λειτουργικού mRNA CFTR στους πνεύμονες, αποκαθιστώντας ενδεχομένως τη φυσιολογική λειτουργία της πρωτεΐνης και ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της νόσου.
Το ARCT-032 έχει προηγουμένως λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου μαζί με τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον FDA. Η θεραπεία αξιοποιεί την ιδιόκτητη πλατφόρμα LUNAR® της Arcturus για την παροχή του mRNA CFTR απευθείας στους πνεύμονες. Προκλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων σε τρωκτικά, κουνάβια και πρωτεύοντα θηλαστικά, έχουν δείξει ότι υπόσχονται την αποκατάσταση της έκφρασης και της λειτουργίας του CFTR.
Η Arcturus Therapeutics, η οποία ιδρύθηκε το 2013 και εδρεύει στο Σαν Ντιέγκο, είναι γνωστή για τα καινοτόμα φάρμακα και εμβόλια mRNA, συμπεριλαμβανομένου του πρώτου παγκοσμίως εγκεκριμένου αυτοενισχυόμενου εμβολίου mRNA COVID-19, KOSTAIVE®. Ο αγωγός της εταιρείας περιλαμβάνει και άλλα θεραπευτικά RNA που στοχεύουν σε σπάνιες ασθένειες, καθώς και προγράμματα με συνεργάτες για μολυσματικές ασθένειες όπως το COVID-19 και η γρίπη.
Η κοινοποίηση του FDA για τη μελέτη May Proceed αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την Arcturus, επιτρέποντας την προώθηση του ARCT-032 σε κλινική αξιολόγηση. Αυτή η εξέλιξη βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Arcturus Therapeutics. Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες και δεν υπάρχει καμία διαβεβαίωση ότι η δοκιμή Φάσης 2 θα ξεκινήσει όπως έχει προγραμματιστεί ή θα αποφέρει θετικά αποτελέσματα.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ανακοίνωσε σημαντική αύξηση των εσόδων για το β' τρίμηνο του 2024, που ανήλθαν σε 49,9 εκατ. δολάρια, παράλληλα με καθαρή ζημία 17,2 εκατ. δολαρίων. Η εταιρεία έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο σε όλα τα εμβόλια και τις θεραπευτικές της δικαιοδοσίες, με έμφαση στην εμπορική διάθεση του εμβολίου mRNA COVID-19, Kostaive, στην Ιαπωνία. Οι ρυθμιστικές διαδικασίες για το Kostaive βρίσκονται επί του παρόντος σε εξέλιξη στην Ιαπωνία και την Ευρώπη.
Η Arcturus υπογράμμισε επίσης τις προόδους στα θεραπευτικά της προγράμματα mRNA, συμπεριλαμβανομένου του ARCT-032 για την κυστική ίνωση και του ARCT-810 για την ανεπάρκεια OTC. Η εταιρεία διατηρεί μια ισχυρή ταμειακή θέση 317,2 εκατ. δολαρίων, εξασφαλίζοντας μια οικονομική διαδρομή μέχρι το πρώτο τρίμηνο του 2027.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υποδηλώνουν την προσδοκία της Arcturus για την κυκλοφορία του Kostaive στην Ιαπωνία και τα πιθανά εμπορικά ορόσημα και έσοδα. Η εταιρεία αναμένει επίσης να λάβει μελλοντικές πληρωμές ορόσημων από την CSL για τρέχοντα προγράμματα εμβολίων. Παρά την αναφερόμενη καθαρή ζημία, η ισχυρή οικονομική θέση και οι στρατηγικές συνεργασίες της Arcturus την τοποθετούν καλά για τις επερχόμενες εμπορικές και ρυθμιστικές προσπάθειες.
InvestingPro Insights
Καθώς η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) ξεκινά την κλινική δοκιμή Φάσης 2 για το ARCT-032, ένα υποψήφιο φάρμακο για την κυστική ίνωση, η οικονομική υγεία και η απόδοση της εταιρείας στην αγορά βρίσκονται στο επίκεντρο του ενδιαφέροντος. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 570,59 εκατ. δολάρια, η Arcturus διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει ένα επίπεδο σταθερότητας καθώς χρηματοδοτεί τις τρέχουσες δραστηριότητες έρευνας και ανάπτυξης.
Τα στοιχεία της InvestingPro αποκαλύπτουν ορισμένες προκλήσεις, με αρνητικό δείκτη P/E στο -7,76 και προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024 στο -7,93. Αυτό δείχνει ότι η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, σημείο που υπογραμμίζεται από το γεγονός ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν κερδοφορία φέτος. Επιπλέον, η εταιρεία έχει σημειώσει σημαντική μείωση των εσόδων της κατά -38,04% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024, σε συνδυασμό με ένα αδύναμο περιθώριο μικτού κέρδους της τάξης του -18,43%. Τα στοιχεία αυτά υποδηλώνουν ότι η Αρκτούρος αντιμετωπίζει εμπόδια στη δημιουργία εσόδων από τις δραστηριότητές της.
Παρά τις προκλήσεις αυτές, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι για την οικονομική της ανθεκτικότητα. Εν τω μεταξύ, η τιμή της μετοχής είναι αρκετά ευμετάβλητη, με σημαντική πτώση -48,11% τους τελευταίους τρεις μήνες, γεγονός που μπορεί να αποτελέσει σημείο προβληματισμού για τους δυνητικούς επενδυτές. Στα θετικά, η δίκαιη αξία που εκτιμούν οι αναλυτές ανέρχεται στα 71 δολάρια, ενώ η εκτίμηση της InvestingPro για τη δίκαιη αξία ανέρχεται στα 26,29 δολάρια, γεγονός που υποδηλώνει ότι μπορεί να υπάρχουν περιθώρια ανάπτυξης, εάν οι κλινικές δοκιμές της εταιρείας αποδειχθούν επιτυχείς και οι θεραπείες της αποκτήσουν απήχηση στην αγορά.
Για όσους ενδιαφέρονται για λεπτομερή ανάλυση και πρόσθετες πληροφορίες, υπάρχουν διαθέσιμες 10 ακόμη InvestingPro Tips για την Arcturus στο InvestingPro, οι οποίες θα μπορούσαν να ενημερώσουν περαιτέρω τις επενδυτικές αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης