ΒΟΣΤΩΝΗ - Η Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX) ανακοίνωσε ελπιδοφόρα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 2 της ρελουτριγίνης, μιας πιθανής θεραπείας για την αναπτυξιακή και επιληπτική εγκεφαλοπάθεια (DEE). Κατά τη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου της μελέτης, η ρελουτριγίνη κατέδειξε μείωση των μηνιαίων κινητικών κρίσεων κατά 46%, προσαρμοσμένη στο εικονικό φάρμακο. Αξίζει να σημειωθεί ότι πάνω από το 30% των ασθενών πέτυχαν την απαλλαγή από επιληπτικές κρίσεις κατά τη διάρκεια της χορήγησης του φαρμάκου, ένα σημαντικό ορόσημο για όσους πάσχουν από DEE SCN2A και SCN8A.
Η μελέτη, γνωστή ως EMBOLD, περιελάμβανε άνδρες και γυναίκες συμμετέχοντες ηλικίας 2-18 ετών με διάγνωση SCN2A-DEE ή SCN8A-DEE πρώιμης έναρξης. Ο σχεδιασμός της μελέτης ήταν διπλά τυφλός, ελεγχόμενος με εικονικό φάρμακο και περιελάμβανε μια επακόλουθη ανοικτή επέκταση. Από τους δεκαέξι ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν, δεκαπέντε ήταν επιλέξιμοι για αξιολογήσεις της αποτελεσματικότητας. Επιτράπηκε η προσαρμογή της δόσης, με επτά ασθενείς να αυξάνουν την ημερήσια δόση τους κατά τη διάρκεια της περιόδου μελέτης. Κανένας ασθενής δεν διέκοψε τη μελέτη λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών, οι οποίες περιλάμβαναν λοιμώξεις, έμετο, πυρεξία, υπνηλία και δυσκοιλιότητα.
Παρατηρήθηκαν επίσης βελτιώσεις στις αξιολογήσεις των φροντιστών και των κλινικών ιατρών σχετικά με την εγρήγορση των ασθενών, την επικοινωνία και τη σοβαρότητα των επιληπτικών κρίσεων. Στη μακροχρόνια επέκταση της μελέτης, οκτώ ασθενείς παρουσίασαν μέση μείωση των κινητικών κρίσεων κατά 75%, με πέντε να επιτυγχάνουν κατάσταση χωρίς κρίσεις για 28 ημέρες, σε σύγκριση με κανέναν ασθενή με εικονικό φάρμακο.
Η ρελουτριγίνη, που αναπτύχθηκε ως προτιμησιακός αναστολέας του επίμονου ρεύματος νατρίου, έχει δείξει δυνατότητες για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων επιληπτικών κρίσεων στη ΔΕΑ. Το φάρμακο έχει λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου και τον χαρακτηρισμό σπάνιου παιδιατρικού φαρμάκου από τον FDA και τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για τη θεραπεία των SCN2A-DEE και SCN8A-DEE.
Η εταιρεία σκοπεύει να συζητήσει τα αποτελέσματα της μελέτης και τα επόμενα βήματα σε τηλεφωνική κλήση το πρωί της Τρίτης. Η είδηση αυτή βασίζεται σε δήλωση του δελτίου τύπου και αποτελεί σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία της παιδιατρικής επιληψίας, προσφέροντας ελπίδα στους ασθενείς και τις οικογένειες που πάσχουν από αυτές τις σοβαρές παθήσεις.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Praxis Precision Medicines αποτέλεσε αντικείμενο σημαντικών εξελίξεων και δραστηριότητας αναλυτών. Η πρόσφατη κλήση της εταιρείας για τα κέρδη του δεύτερου τριμήνου τόνισε την επικείμενη ενδιάμεση ανάλυση Essential3 Part1, που αναμένεται το τέταρτο τρίμηνο του 2024, και την αναμενόμενη δημοσίευση των δεδομένων EMBOLD της ρελουτριγίνης το τρίτο τρίμηνο του 2024. Η Praxis Precision συζήτησε επίσης τις δυνατότητες της μελέτης RADIANT του PRAX-628 και τις επιλογές σχεδιασμού για τις μελέτες POWER1 και POWER2.
Οι αναλυτές των Piper Sandler, H.C. Wainwright και Guggenheim διατήρησαν θετικές αξιολογήσεις για τις μετοχές της Praxis Precision, με την Piper Sandler να επιβεβαιώνει την αξιολόγηση Overweight και τον στόχο τιμής στα $270,00, την H.C. Wainwright να αυξάνει τον στόχο τιμής στα $120 και την Guggenheim να διατηρεί την αξιολόγηση Buy και να αυξάνει τον στόχο τιμής στα $170.
Η Oppenheimer ξεκίνησε την κάλυψη της Praxis Precision με αξιολόγηση Outperform, επικαλούμενη τις δυνατότητες των φαρμάκων της εταιρείας για το κεντρικό νευρικό σύστημα, ιδίως της ulixacaltamide για τον βασικό τρόμο και του PRAX-628 για τις εστιακές επιληπτικές κρίσεις. Η Jefferies αύξησε τον στόχο της μετοχής της Praxis από $128 σε $141, διατηρώντας την αξιολόγηση "Buy", τροφοδοτούμενη από τα πιθανά αποτελέσματα της μελέτης EMBOLD που αφορά το PRAX-562. Η Baird ξεκίνησε επίσης την κάλυψη της Praxis, αναθέτοντας αξιολόγηση "Outperform". Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν το συνεχιζόμενο ενδιαφέρον για την Praxis Precision Medicines από διάφορους οίκους αναλυτών.
InvestingPro Insights
Η Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) έχει παρουσιάσει θετική κλινική πρόοδο, η οποία θα μπορούσε να αποτελέσει καταλύτη για τη μετοχή της εταιρείας. Τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 2 της ρελουτριγίνης αποτελούν απόδειξη των δυνατοτήτων της εταιρείας στην ανάπτυξη θεραπειών για σύνθετες νευρολογικές διαταραχές. Ωστόσο, είναι σημαντικό για τους επενδυτές να εξετάσουν επίσης την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά.
Τα στοιχεία της InvestingPro δείχνουν ότι η Praxis Precision Medicines έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 943,79 εκατ. δολάρια ΗΠΑ, γεγονός που αντικατοπτρίζει σε κάποιο βαθμό την εμπιστοσύνη των επενδυτών. Παρά το γεγονός ότι δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, με αρνητικό δείκτη P/E -5,46, η εταιρεία διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι οικονομικής σταθερότητας. Επιπλέον, η τιμή της μετοχής της εταιρείας έχει σημειώσει υψηλή απόδοση κατά το τελευταίο έτος, με συνολική απόδοση τιμής από έτος σε έτος 138,55%, γεγονός που υποδηλώνει έντονο επενδυτικό ενδιαφέρον.
Οι InvestingPro Tips τονίζουν ότι οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, υποδηλώνοντας αισιοδοξία για τις μελλοντικές επιδόσεις της εταιρείας. Ωστόσο, σημειώνεται επίσης ότι οι αναλυτές αναμένουν μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος. Αυτή η αντιπαράθεση των προσδοκιών των αναλυτών υποδηλώνει ότι ενώ οι βραχυπρόθεσμες προοπτικές μπορεί να έχουν θετικές πτυχές, πιθανές προκλήσεις βρίσκονται μπροστά μας.
Οι επενδυτές που αναζητούν περισσότερες πληροφορίες μπορούν να βρουν πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro για την Praxis Precision Medicines, οι οποίες θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη λήψη πιο τεκμηριωμένων αποφάσεων. Επί του παρόντος, υπάρχουν 10 πρόσθετες συμβουλές που παρατίθενται στην InvestingPro για την PRAX, διαθέσιμες στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/PRAX. Αυτές οι συμβουλές θα μπορούσαν να παρέχουν μια βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας της εταιρείας, των επιδόσεων της αγοράς και των μελλοντικών προοπτικών της.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης