CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Αγγλία - Η KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) έφτασε σε ένα σημαντικό ορόσημο με την αποδοχή από τον FDA της αίτησης για τη χορήγηση νέου φαρμάκου (NDA) για τη σεμπετραλστάτη, η οποία θα μπορούσε να γίνει η πρώτη από του στόματος κατά παραγγελία θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ο FDA έχει ορίσει την 17η Ιουνίου 2025 ως ημερομηνία-στόχο για την απόφαση επί της αίτησης, την οποία θα λάβει ο νόμος PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).
Η αίτηση υποστηρίζεται από τα δεδομένα της κλινικής δοκιμής φάσης 3 KONFIDENT, η οποία έδειξε ότι η σεμπετραλστάτη παρείχε ταχύτερη ανακούφιση από τα συμπτώματα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο και είχε προφίλ ασφάλειας συγκρίσιμο με το εικονικό φάρμακο. Η εν εξελίξει μελέτη ανοικτής επέκτασης KONFIDENT-S υποστηρίζει αυτά τα ευρήματα, με τους ασθενείς να βιώνουν διάμεσο χρόνο μέχρι την έναρξη της ανακούφισης των συμπτωμάτων για τις λαρυγγικές κρίσεις 1,3 ώρες.
Η εταιρεία έχει επίσης ξεκινήσει τη δοκιμή KONFIDENT-KID για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της σεμπετραλστάτης σε παιδιά ηλικίας 2-11 ετών. Αυτή η δοκιμή εγγράφει επί του παρόντος συμμετέχοντες και, εάν είναι επιτυχής, θα μπορούσε να καταστήσει τη σεμπετραλστάτη την πρώτη από του στόματος θεραπεία κατά παραγγελία για αυτή την ηλικιακή ομάδα.
Η σεβετραλστατ έχει αναγνωριστεί από τον FDA με τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug λόγω της δυνητικής επίδρασής της στην HAE, μια σπάνια γενετική πάθηση που χαρακτηρίζεται από αυθόρμητες και συχνά επώδυνες κρίσεις πρηξίματος. Το φάρμακο έχει επίσης λάβει Ορισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ο οποίος έχει επικυρώσει μια Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας.
Η KalVista σχεδιάζει να ζητήσει έγκριση σε πρόσθετες αγορές, συμπεριλαμβανομένου του Ηνωμένου Βασιλείου και της Ιαπωνίας, αργότερα μέσα στο 2024. Η επέκταση αυτή ευθυγραμμίζεται με τη στρατηγική της εταιρείας για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών στην παγκόσμια αγορά.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της KalVista Pharmaceuticals, Inc. Η εταιρεία συνεχίζει να διεξάγει κλινικές δοκιμές και αναμένει ρυθμιστικές αποφάσεις σχετικά με τη δυνητικά πρωτοποριακή θεραπεία της για την HAE.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η KalVista Pharmaceuticals έχει κάνει σημαντικά βήματα στην ανάπτυξη του sebetralstat, ενός δυνητικού φαρμάκου που αλλάζει τα δεδομένα για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE). Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει αρχίσει να εξετάζει την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας (MAA) για τη σεμπετραλστάτη, έναν πολλά υποσχόμενο υποψήφιο για την κατά παραγγελία θεραπεία του HAE. Η εξέλιξη αυτή σηματοδοτεί πρόοδο προς την εισαγωγή του φαρμάκου στην ευρωπαϊκή αγορά, εν αναμονή της έγκρισης. Η υποβολή υποστηρίζεται από τα δεδομένα της μελέτης φάσης 3 KONFIDENT, η οποία ανέφερε ότι το sebetralstat μείωσε σημαντικά το χρόνο μέχρι την ανακούφιση από τα συμπτώματα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η KalVista εξασφάλισε επίσης μίσθωση για νέα εταιρικά κεντρικά γραφεία και εργαστηριακούς χώρους στο Framingham, MA, αντικατοπτρίζοντας τις συνεχιζόμενες δραστηριότητες και τη στρατηγική ανάπτυξης της εταιρείας. Η συμφωνία μίσθωσης ισχύει από τις 16 Ιουλίου 2024, δεσμεύοντας την εταιρεία σε περίπου 32.110 τετραγωνικά πόδια στο 200 Crossing Boulevard.
Επιπλέον, η εταιρεία έχει σημειώσει πρόοδο με την κλινική δοκιμή KONFIDENT-KID για το sebetralstat, που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της HAE σε παιδιατρικούς ασθενείς. Εάν εγκριθεί, το sebetralstat θα είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία για αυτή την ηλικιακή ομάδα, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους παιδιατρικούς ασθενείς με ΗΑΕ.
Στο μέτωπο των αναλυτών, η H.C. Wainwright διατήρησε θετική στάση για την KalVista με επαναλαμβανόμενη αξιολόγηση Buy και τιμή-στόχο $20,00. Η αισιοδοξία επικεντρώνεται γύρω από την πρόσφατη υποβολή αίτησης για νέο φάρμακο (NDA) της εταιρείας για το sebetralstat. Πρόκειται για τις πρόσφατες εξελίξεις στο πλαίσιο των συνεχιζόμενων προσπαθειών της KalVista να παρέχει καινοτόμες θεραπείες για ασθένειες με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
InvestingPro Insights
Εν μέσω των πολλά υποσχόμενων κλινικών εξελίξεων της KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) με την υποβολή νέας αίτησης για το φάρμακο sebetralstat, οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και τις επιδόσεις της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της InvestingPro, η KalVista κατέχει κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 576,87 εκατ. δολάρια. Παρά τις δυνατότητες ανάπτυξης με τη νέα θεραπεία, ο δείκτης τιμής προς κέρδη (P/E) της εταιρείας βρίσκεται στο -3,87, υποδεικνύοντας ότι οι επενδυτές μπορεί να έχουν ανησυχίες σχετικά με την κερδοφορία στο εγγύς μέλλον.
Οι συμβουλές της InvestingPro υποδεικνύουν ότι ενώ ο ισολογισμός της KalVista αντανακλά περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι για την οικονομική σταθερότητα, η εταιρεία καίει γρήγορα τα ταμειακά της αποθέματα. Αυτός είναι ένας κρίσιμος παράγοντας που πρέπει να εξετάσουν οι επενδυτές, ειδικά καθώς η εταιρεία πλοηγείται στην δαπανηρή διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων και επιδιώκει την έγκριση της αγοράς. Επιπλέον, τα μικτά περιθώρια κέρδους της KalVista ήταν αδύναμα και το καθαρό εισόδημα αναμένεται να μειωθεί φέτος, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητα της εταιρείας να χρηματοδοτήσει τις τρέχουσες δοκιμές χωρίς να αναζητήσει πρόσθετα κεφάλαια.
Οι επενδυτές εξετάζουν επίσης τις επιδόσεις της εταιρείας στο χρηματιστήριο, όπου έχει σημειώσει από έτος σε έτος συνολική απόδοση τιμών 9,31%. Η μετοχή διαπραγματεύεται επί του παρόντος στο 79,32% του υψηλού 52 εβδομάδων, με μέσο ημερήσιο όγκο κατά τους τελευταίους τρεις μήνες 0,32 εκατ. δολάρια. Αυτές οι μετρήσεις προσφέρουν μια ματιά στην υποδοχή της αγοράς για τις τρέχουσες δραστηριότητες και τις μελλοντικές προοπτικές της KalVista.
Για να αποκτήσουν μια βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής θέσης και των μελλοντικών προοπτικών της KalVista, οι ενδιαφερόμενοι μπορούν να εξερευνήσουν περαιτέρω Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες περιλαμβάνουν πρόσθετες πληροφορίες όπως η κερδοφορία της εταιρείας κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες, η ικανότητά της να ανταποκρίνεται στις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της και οι προσδοκίες των αναλυτών σχετικά με την κερδοφορία για το τρέχον έτος. Υπάρχουν 8 επιπλέον συμβουλές διαθέσιμες στο InvestingPro για τους επενδυτές που αναζητούν ολοκληρωμένη ανάλυση.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης