ΒΟΣΤΩΝΗ - Η Rhythm Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:RYTM) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έκανε δεκτή τη συμπληρωματική αίτηση χορήγησης νέου φαρμάκου (sNDA) για το IMCIVREE® (setmelanotide), προκειμένου να επεκτείνει τη θεραπεία σε μικρότερα παιδιά με ορισμένες γενετικές διαταραχές παχυσαρκίας. Ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο την 26η Δεκεμβρίου 2024 για την εξέταση της αίτησης υπό το καθεστώς της εξέτασης κατά προτεραιότητα.
Η sNDA επιδιώκει να επεκτείνει τη χρήση του IMCIVREE®, το οποίο επί του παρόντος είναι εγκεκριμένο για τη χρόνια διαχείριση του βάρους σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω, σε παιδιά ηλικίας μόλις δύο ετών με παχυσαρκία που οφείλεται στο σύνδρομο Bardet-Biedl (BBS) ή σε ανεπάρκειες της προ-οπιομελανοκορτίνης (POMC), συμπεριλαμβανομένης της προπρωτεϊνικής κονβερτάσης υποτιλίνης/κεξίνης τύπου 1 (PCSK1), ή του υποδοχέα λεπτίνης (LEPR). Η αίτηση αυτή υποστηρίζεται από δεδομένα από μια δοκιμή φάσης 3 που έδειξε μέση μείωση της βαθμολογίας BMI-Z και μέση μείωση του ΔΜΣ σε ασθενείς ηλικίας κάτω των έξι ετών.
Η επέκταση θα βασιστεί στις τρέχουσες ενδείξεις του φαρμάκου και στην πρόσφατη έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη συνταγογράφηση του φαρμάκου σε παιδιά ηλικίας δύο ετών και άνω με BBS ή ανεπάρκεια POMC, PCSK1 ή LEPR.
Ο David Meeker, M.D., Πρόεδρος, Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της Rhythm, εξέφρασε την αισιοδοξία του σχετικά με τον πιθανό αντίκτυπο της θεραπείας των ασθενών σε μικρότερη ηλικία, τονίζοντας την επιτυχία του φαρμάκου στην αντιμετώπιση της υπερφαγίας και της σοβαρής παχυσαρκίας που προκαλούνται από σπάνιες ασθένειες της οδού MC4R.
Το IMCIVREE® είναι ένας αγωνιστής MC4R και αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτές τις γενετικές παθήσεις. Η έγκριση του φαρμάκου και το sNDA έρχονται στο πλαίσιο της ευρύτερης δέσμευσης της Rhythm Pharmaceuticals για την αντιμετώπιση σπάνιων νευροενδοκρινικών ασθενειών.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Rhythm Pharmaceuticals. Η εταιρεία προειδοποίησε ότι οι δηλώσεις που αφορούν το μέλλον υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες και τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν από τα προβλεπόμενα.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Rhythm Pharmaceuticals εμφάνισε ισχυρά αποτελέσματα εσόδων το δεύτερο τρίμηνο του 2024, με τα κέρδη να φτάνουν τα 29,1 εκατομμύρια δολάρια, κυρίως λόγω των πωλήσεων του φαρμάκου της, IMCIVREE. Το φάρμακο, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου Bardet-Biedl (BBS), έχει λάβει παιδιατρική έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση για παιδιά ηλικίας από δύο έως και κάτω των έξι ετών. Παρά την αντιμετώπιση προβλημάτων αποζημίωσης με ένα κρατικό πρόγραμμα Medicaid, η Rhythm Pharmaceuticals παραμένει αισιόδοξη για την εμπορική της στρατηγική.
Η εταιρεία έχει επίσης ξεκινήσει δοκιμές φάσης 2 για δύο νέους αγωνιστές MC4R, επεκτείνοντας τον αγωγό ανάπτυξής της. Η Canaccord Genuity προσάρμοσε πρόσφατα τις οικονομικές προοπτικές της Rhythm Pharmaceuticals, μειώνοντας την τιμή-στόχο στα 77 δολάρια από 79 δολάρια, αλλά διατηρώντας την αξιολόγηση Buy για τη μετοχή. Η αλλαγή αυτή ακολούθησε τα αποτελέσματα β' τριμήνου της εταιρείας, τα οποία ήταν σύμφωνα με τις προσδοκίες της κοινής γνώμης.
Η Rhythm Pharmaceuticals προχωρά επίσης με τη μελέτη Φάσης 3 της σετμελανοτίδης σε ασθενείς με υποθαλαμική παχυσαρκία, ένα σημαντικό στοιχείο στο μοντέλο της Canaccord Genuity για την εταιρεία. Η μελέτη στοχεύει στην ανίχνευση μιας διαφοράς 10% έναντι του εικονικού φαρμάκου στο πρωτεύον τελικό σημείο της μείωσης του Δείκτη Μάζας Σώματος (ΔΜΣ). Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Rhythm Pharmaceuticals για ανάπτυξη και τη στρατηγική προσέγγιση για την αντιμετώπιση των προκλήσεων.
InvestingPro Insights
Καθώς η Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) αναμένει την απόφαση του FDA σχετικά με την εκτεταμένη χρήση του IMCIVREE®, οι επενδυτές και τα ενδιαφερόμενα μέρη παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της InvestingPro, η Rhythm Pharmaceuticals διαθέτει ένα εντυπωσιακό περιθώριο μικτού κέρδους 88,8% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το δεύτερο τρίμηνο του 2024, γεγονός που αντανακλά την ικανότητα της εταιρείας να διατηρεί την κερδοφορία των προϊόντων της. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό καθώς η εταιρεία επιδιώκει να διευρύνει την εφαρμογή του εμβληματικού της φαρμάκου, το οποίο θα μπορούσε ενδεχομένως να ενισχύσει τις ροές εσόδων εάν εγκριθεί για νεότερους ασθενείς.
Παρά τα πολλά υποσχόμενα περιθώρια μικτού κέρδους, η Rhythm Pharmaceuticals διαπραγματεύεται επί του παρόντος με υψηλό πολλαπλασιαστή τιμής/βιβλίου 71,66, γεγονός που υποδηλώνει μια premium αποτίμηση σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία. Αυτό θα μπορούσε να υποδηλώνει την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις μελλοντικές προοπτικές ανάπτυξης της εταιρείας, ιδίως υπό το πρίσμα της δυνητικής επέκτασης της αγοράς για το IMCIVREE®. Επιπλέον, η εταιρεία σημείωσε ισχυρή απόδοση κατά το τελευταίο έτος, με αύξηση της συνολικής απόδοσης της τιμής κατά 78,55%, αναδεικνύοντας τον ενθουσιασμό των επενδυτών γύρω από τις στρατηγικές πρωτοβουλίες και την ανάπτυξη του αγωγού της Rhythm.
Η InvestingPro Tips αποκαλύπτει επίσης ότι ενώ η Ρυθμός διαθέτει ρευστά διαθέσιμα που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, υποδηλώνοντας καλή ρευστότητα, οι αναλυτές είναι επιφυλακτικοί καθώς δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος και τα καθαρά κέρδη αναμένεται να μειωθούν. Αυτές οι πληροφορίες υποδηλώνουν ότι ενώ η αγορά είναι αισιόδοξη για τις μακροπρόθεσμες δυνατότητες της Ρυθμός, υπάρχουν βραχυπρόθεσμες προκλήσεις που μπορεί να αντιμετωπίσει η εταιρεία. Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές για την περαιτέρω κατανόηση της οικονομικής θέσης και των προοπτικών της Rhythm.
Για τους επενδυτές που εξετάζουν τη Rhythm Pharmaceuticals ως μέρος του χαρτοφυλακίου τους, αξίζει να σημειωθεί ότι υπάρχουν διαθέσιμες 13 πρόσθετες συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες μπορούν να παρέχουν μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής κατάστασης της εταιρείας και των επιδόσεων της αγοράς. Επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/RYTM για λεπτομερή ανάλυση και για να λάβετε πιο τεκμηριωμένες επενδυτικές αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης