CAMBRIDGE, Μασαχουσέτη & SALISBURY, Αγγλία - Η KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει αρχίσει να εξετάζει την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το sebetralstat.
Αυτό το από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο είναι υποψήφιο για την κατά παραγγελία θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE), μιας σπάνιας γενετικής νόσου που χαρακτηρίζεται από αυθόρμητες κρίσεις πρηξίματος.
Η επικύρωση της MAA υποδηλώνει πρόοδο προς την εισαγωγή του sebetralstat στην ευρωπαϊκή αγορά, η οποία εκκρεμεί προς έγκριση. Το Sebetralstat θα μπορούσε να γίνει η πρώτη από του στόματος on-demand θεραπεία για το HAE στην Ευρώπη. Ο Ben Palleiko, Διευθύνων Σύμβουλος της KalVista, εξέφρασε την αισιοδοξία του σχετικά με τη δυνατότητα του φαρμάκου να καλύψει ανεκπλήρωτες ανάγκες στην κοινότητα HAE.
Η υποβολή υποστηρίζεται από τα δεδομένα της μελέτης φάσης 3 KONFIDENT, η οποία ανέφερε ότι το sebetralstat μείωσε σημαντικά τον χρόνο μέχρι την ανακούφιση από τα συμπτώματα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Στη δοκιμή συμμετείχαν ενήλικες και παιδιατρικοί ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Τα αποτελέσματα της δοκιμής δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine και παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο 2024 της Ευρωπαϊκής Ακαδημίας Αλλεργιολογίας και Κλινικής Ανοσολογίας.
Η KalVista υπέβαλε επίσης αίτηση χορήγησης νέου φαρμάκου (NDA) για τη σεμπετραλστατ στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2024. Περαιτέρω, η εταιρεία σχεδιάζει να παρουσιάσει πρόσθετα δεδομένα από τη δοκιμή KONFIDENT στην ΕΕ στο επερχόμενο 7ο Συμπόσιο Μπραδυκινίνης στο Βερολίνο της Γερμανίας από τις 4-6 Σεπτεμβρίου 2024.
Εκτός από τη δοκιμή KONFIDENT, η KalVista έχει ξεκινήσει τη δοκιμή KONFIDENT-KID για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου σε παιδιά ηλικίας 2-11 ετών. Εάν εγκριθεί, η σεμπετραλστατ θα είναι η πρώτη από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία για αυτή την ηλικιακή ομάδα, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους παιδιατρικούς ασθενείς με HAE.
Το Sebetralstat έχει συγκεντρώσει τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug από το FDA των ΗΠΑ και τον χαρακτηρισμό Orphan Drug από τον EMA. Όλες οι εγκεκριμένες επί του παρόντος θεραπείες κατά παραγγελία για την ΗΑΕ απαιτούν είτε ενδοφλέβια είτε υποδόρια χορήγηση, γεγονός που αναδεικνύει τον δυνητικό αντίκτυπο μιας από του στόματος θεραπευτικής επιλογής.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της KalVista Pharmaceuticals, Inc. και αντανακλά τις τρέχουσες προσδοκίες της εταιρείας σχετικά με την έγκριση και τα πιθανά οφέλη της σεμπετραλστατ.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης