REDWOOD CITY, Καλιφόρνια - Η Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε στο υποψήφιο προϊόν γονιδιακής θεραπείας της, Ixo-vec, τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) για τη θεραπεία της υγρής ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας (υγρή AMD). Αυτό το καθεστώς έχει ως στόχο να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αναθεώρηση υποσχόμενων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, προσφέροντας οφέλη όπως η καθοδήγηση από τον FDA και η δυνατότητα αναθεώρησης κατά προτεραιότητα.
Η υγρή AMD είναι η κύρια αιτία τύφλωσης σε άτομα άνω των 65 ετών, επηρεάζοντας περίπου 20 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. Καθώς ο πληθυσμός γερνάει, οι αριθμοί αυτοί αναμένεται να αυξηθούν, με εκτιμήσεις να φτάνουν τα 288 εκατομμύρια που πάσχουν από AMD έως το 2040. Το Ixo-vec έχει σχεδιαστεί για να μειώσει ή να εξαλείψει την ανάγκη για συχνές ενέσεις στο μάτι που αποτελούν το σημερινό πρότυπο θεραπείας για την υγρή AMD, παρέχοντας μια εφάπαξ ενδοϋαλοειδική (IVT) γονιδιακή θεραπεία.
Ο χαρακτηρισμός RMAT χορηγήθηκε βάσει προκαταρκτικών κλινικών στοιχείων που υποδηλώνουν ότι το Ixo-vec θα μπορούσε να καλύψει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για την πάθηση αυτή. Επί του παρόντος βρίσκεται υπό αξιολόγηση στην κλινική δοκιμή Φάσης 2 LUNA και στη μελέτη επέκτασης Φάσης 1 OPTIC.
Εκτός από το RMAT, το Ixo-vec έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA, τον χαρακτηρισμό PRIME από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και το Διαβατήριο Καινοτομίας από τη Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου για τη θεραπεία της υγρής AMD.
Το ιδιόκτητο καψίδιο του φορέα της Adverum, AAV.7m8, φέρει μια αλληλουχία κωδικοποίησης της aflibercept, η οποία χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ένεσης IVT στο ιατρείο του ιατρού, με στόχο τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και τη βελτιστοποίηση της συμμόρφωσης των ασθενών.
Αυτός ο τελευταίος χαρακτηρισμός από τον FDA αναγνωρίζει τις δυνατότητες του Ixo-vec ως μετασχηματιστικής γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με υγρή AMD. Η Adverum αναμένει να μοιραστεί ενημερώσεις από τις ρυθμιστικές συζητήσεις κατά το τέταρτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους. Η εταιρεία έχει δεσμευτεί να πρωτοπορήσει στη γονιδιακή θεραπεία ως πρότυπο θεραπείας για τις οφθαλμικές παθήσεις, εστιάζοντας στην ανάπτυξη λειτουργικών θεραπειών για την αποκατάσταση της όρασης και την πρόληψη της τύφλωσης. Οι πληροφορίες που αναφέρθηκαν βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Adverum Biotechnologies.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Adverum Biotechnologies έχει κάνει σημαντικά βήματα στις θεραπείες γονιδιακής θεραπείας με το κορυφαίο υποψήφιο προϊόν της, το Ixo-vec, που έχει σχεδιαστεί για να μειώσει το βάρος της θεραπείας για τους ασθενείς με υγρή ηλικιακή εκφύλιση ωχράς κηλίδας (AMD). Τα κλινικά αποτελέσματα έχουν δείξει μια πολλά υποσχόμενη μείωση του θεραπευτικού φόρτου και ένα υψηλό ποσοστό απαλλαγής από ενέσεις. Η Oppenheimer ξεκίνησε την κάλυψη της Adverum με αξιολόγηση Outperform, ενισχύοντας τις εμπορικές δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας.
Η Adverum είδε επίσης αλλαγές στην ηγετική της ομάδα, με τον διορισμό της Dr. Rabia Gurses Ozden ως νέας Chief Medical Officer και την προσθήκη του Dr. Szilárd Kiss στο Διοικητικό της Συμβούλιο. Και οι δύο φέρνουν μεγάλη εμπειρία στην οφθαλμολογία και τη γονιδιακή θεραπεία, η οποία αναμένεται να συμβάλει καθοριστικά στην ανάπτυξη του Ixo-vec.
Η RBC Capital Markets, ωστόσο, μείωσε τον στόχο για την τιμή της μετοχής της εταιρείας από τα 3,00 δολάρια στα 2,00 δολάρια, με αφορμή την οικονομική έκθεση της Adverum για το τέταρτο τρίμηνο και το σύνολο του έτους 2023. Η εταιρεία διατηρεί επιφυλακτική στάση λόγω των προηγούμενων κλινικών προκλήσεων της Adverum. Παρά τις εξελίξεις αυτές, η RBC Capital παρακολουθεί στενά την κατάσταση, αναμένοντας περαιτέρω στοιχεία για την άμβλυνση των κινδύνων που σχετίζονται με τις κλινικές εξελίξεις της Adverum. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις από την Adverum Biotechnologies.
InvestingPro Insights
Εν μέσω της ελπιδοφόρας είδησης ότι το υποψήφιο γονιδιακό θεραπευτικό προϊόν της Adverum Biotechnologies (NASDAQ:ADVM), Ixo-vec, έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), η οικονομική υγεία της εταιρείας και οι επιδόσεις της αγοράς παρέχουν πρόσθετο πλαίσιο για τους επενδυτές. Μια συμβουλή του InvestingPro υπογραμμίζει ότι η Adverum διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που αποτελεί θετικό δείκτη της οικονομικής σταθερότητας της εταιρείας. Αυτό θα μπορούσε να είναι ιδιαίτερα σημαντικό καθώς η εταιρεία συνεχίζει να επενδύει στην ανάπτυξη του προϊόντος γονιδιακής θεραπείας της.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Adverum δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, όπως αποδεικνύεται από έναν αρνητικό δείκτη P/E της τάξης του -0,79 και έναν προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 στο -1,37. Επιπλέον, η εταιρεία έχει καταναλώσει ταχέως μετρητά, γεγονός που αποτελεί κρίσιμο στοιχείο για τους επενδυτές, δεδομένου του υψηλού κόστους που συνδέεται με τις κλινικές δοκιμές και την πορεία προς την εμπορική διάθεση του Ixo-vec.
Οι επενδυτές θα πρέπει επίσης να γνωρίζουν τις πρόσφατες επιδόσεις της εταιρείας στην αγορά. Η μετοχή της Adverum έχει δεχθεί σημαντικό πλήγμα την τελευταία εβδομάδα, με συνολική απόδοση τιμής μίας εβδομάδας -8,28%. Αυτό θα μπορούσε να αντανακλά τις αντιδράσεις της αγοράς στις ευρύτερες τάσεις του κλάδου ή σε γεγονότα που αφορούν την εταιρεία. Για όσους ενδιαφέρονται να εξερευνήσουν περαιτέρω, υπάρχουν επιπλέον συμβουλές της InvestingPro στην πλατφόρμα, η οποία είναι προσβάσιμη στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/ADVM.
Καθώς η Adverum Biotechnologies συνεχίζει να σημειώνει πρόοδο στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας για οφθαλμικές παθήσεις, η παρακολούθηση τόσο των επιστημονικών εξελίξεων όσο και των οικονομικών μεγεθών θα είναι ζωτικής σημασίας για τεκμηριωμένες επενδυτικές αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης