Την Τετάρτη, η William Blair ξεκίνησε την κάλυψη της μετοχής της Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) με αξιολόγηση Outperform. Ο οίκος υπογράμμισε την εστίαση της εταιρείας στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες και τη δυνατότητα σημαντικής αύξησης της αξίας της εντός του επόμενου έτους. Η αίτηση για νέο φάρμακο της Applied Therapeutics για το govorestat (AT-007), μια θεραπεία για τη γαλακτοζαιμία, βρίσκεται επί του παρόντος υπό εξέταση από τον FDA.
Η γαλακτοζαιμία είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 3.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και περίπου 7.000 παγκοσμίως. Προκαλείται από μεταλλάξεις που οδηγούν σε ελλείψεις ενζύμων, με αποτέλεσμα την αδυναμία μεταβολισμού του σακχάρου γαλακτόζη.
Αυτό μπορεί να προκαλέσει μια σειρά νευρολογικών προβλημάτων, συμπεριλαμβανομένων προβλημάτων με τις κινητικές δεξιότητες, τη νόηση, τον τρόμο και την ομιλία. Η ασθένεια επηρεάζει πολλαπλούς ιστούς, γεγονός που καθιστά αναγκαία μια θεραπευτική προσέγγιση που μπορεί να φτάσει σε διάφορα μέρη του σώματος.
Ο αναλυτής της William Blair εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στα δεδομένα που υποστηρίζουν το govorestat, υποδηλώνοντας ότι η αποτελεσματικότητά του στη θεραπεία της γαλακτοζαιμίας θα μπορούσε να οδηγήσει σε έγκριση από τον FDA. Η απόφαση του FDA αναμένεται μέχρι την ημερομηνία 28 Νοεμβρίου που ορίζει ο νόμος περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA).
Εάν εγκριθεί, το govorestat θα είναι η πρώτη διαθέσιμη θεραπεία για τους ασθενείς με γαλακτοζαιμία και θα μπορούσε να αποτελέσει σημαντικό καταλύτη για τη μετοχή της Applied Therapeutics.
Η προσέγγιση της εταιρείας περιλαμβάνει μια θεραπεία μικρών μορίων που μπορεί να διεισδύσει σε πολλαπλούς ιστούς, η οποία μπορεί να είναι πιο αποτελεσματική για τη συγκεκριμένη ασθένεια από τις γονιδιακές θεραπείες ή τα βιολογικά φάρμακα. Η μέθοδος αυτή ευθυγραμμίζεται με την ανάγκη για μια θεραπεία που μπορεί να αντιμετωπίσει τις ευρέως διαδεδομένες επιπτώσεις της γαλακτοζαιμίας.
Η αναμονή της απόφασης του FDA σχετικά με το govorestat αντιπροσωπεύει μια κρίσιμη περίοδο για την Applied Therapeutics, καθώς μια έγκριση θα μπορούσε να μεταμορφώσει το τοπίο της θεραπείας της γαλακτοζαιμίας και ενδεχομένως να ενισχύσει την αξία των μετόχων.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης