ENCINITAS, Καλιφόρνια - Η Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX), μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου, έλαβε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου για την ερευνητική θεραπεία KIO-301, η οποία στοχεύει σε μια υποομάδα κληρονομικών ασθενειών του αμφιβληστροειδούς (IRD), συμπεριλαμβανομένης της μελαγχρωματικής αμφιβληστροειδοπάθειας (RP). Ο χαρακτηρισμός αυτός, που ανακοινώθηκε σήμερα, τοποθετεί την Kiora για σημαντικά ρυθμιστικά και αγοραστικά πλεονεκτήματα στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου απονέμεται για την ενθάρρυνση της ανάπτυξης θεραπειών για σπάνιες, απειλητικές για τη ζωή ασθένειες που επηρεάζουν λιγότερους από 5 στους 10.000 ανθρώπους στην ΕΕ. Το KIO-301 είναι ένας φωτοδιακόπτης μικρού μορίου που έχει σχεδιαστεί για να αποκαθιστά την όραση, προσδίδοντας δυνατότητες ανίχνευσης του φωτός στα γαγγλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς μετά από εκφύλιση των φωτοϋποδοχέων στις IRD.
Ο επικεφαλής ανάπτυξης της Kiora Pharmaceuticals, Eric Daniels, M.D., δήλωσε ότι ο χαρακτηρισμός εξασφαλίζει τουλάχιστον δέκα χρόνια αποκλειστικότητας της αγοράς στην Ευρώπη, επιπλέον του χαρακτηρισμού ορφανού φαρμάκου που έχει ήδη εξασφαλιστεί στις Η.Π.Α. Τα οφέλη αυτά, μαζί με την κεντρική διαδικασία έγκρισης της αγοράς της ΕΕ, τις πιθανές μειώσεις τελών για ρυθμιστικές δραστηριότητες και τη βοήθεια του EMA για το πρωτόκολλο, ενισχύουν τις προοπτικές του KIO-301.
Η επικείμενη δοκιμή Φάσης 2, με την ονομασία ABACUS-2, θα είναι μια πολυκεντρική, διπλά καλυμμένη, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη. Αντιπροσωπεύει μια νέα προσέγγιση για τη θεραπεία της απώλειας της όρασης στις IRD που είναι ανεξάρτητη από τη γονιδιακή μετάλλαξη, διαφέροντας από τις γονιδιακές ή κυτταρικές θεραπείες.
Τον Ιανουάριο του 2024, η Kiora σύναψε αποκλειστική συμφωνία συν-ανάπτυξης και εμπορίας με την Théa Open Innovation, εξαιρουμένης της Ασίας, για το KIO-301 στη θεραπεία ασθενειών του αμφιβληστροειδούς. Η Kiora αναπτύσσει επίσης το KIO-104 για τη μη μολυσματική οπίσθια ραγοειδίτιδα.
Η εταιρεία προειδοποιεί ότι ορισμένες δηλώσεις στην παρούσα ανακοίνωση είναι μελλοντικές και υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που ενδέχεται να προκαλέσουν αποκλίσεις στα πραγματικά αποτελέσματα. Σε αυτούς περιλαμβάνεται η ικανότητα εκτέλεσης των προσπαθειών ανάπτυξης και εμπορίας και η έγκαιρη ή καθόλου λήψη ρυθμιστικών εγκρίσεων.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου και η πρόοδος της Kiora μπορεί να παρακολουθείται μέσω της ιστοσελίδας της και των λογαριασμών της στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης. Οι επενδυτές και οι ενδιαφερόμενοι ενθαρρύνονται να επισκεφθούν την ιστοσελίδα της Kiora ή να εγγραφούν σε ειδοποιήσεις ηλεκτρονικού ταχυδρομείου για περαιτέρω πληροφορίες.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Kiora Pharmaceuticals ανακοίνωσε σημαντικά ευρήματα από την κλινική δοκιμή ABACUS-1 σχετικά με το ερευνητικό της φάρμακο, KIO-301. Αυτό το φάρμακο έχει δείξει ότι αυξάνει την εγκεφαλική δραστηριότητα σε ασθενείς με μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, μια κληρονομική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 1 στα 4.000 άτομα παγκοσμίως. Τα αποτελέσματα, τα οποία παρουσίασε ο καθηγητής Robert James Casson, δείχνουν μια στατιστικά σημαντική αύξηση της δραστηριότητας εντός του οπτικού φλοιού, όπως μετρήθηκε με λειτουργική μαγνητική τομογραφία.
Η δοκιμή αξιολόγησε τις επιδράσεις του KIO-301 σε ασθενείς με διαφορετικό βαθμό αρχικής όρασης. Σε όλα τα χρονικά σημεία, η αύξηση της δραστηριότητας του οπτικού φλοιού ήταν στατιστικά σημαντική, συσχετιζόμενη με τις προηγουμένως αναφερθείσες βελτιώσεις στην οπτική οξύτητα και τη λειτουργική όραση. Το KIO-301 είναι ένας φωτοδιακόπτης μικρού μορίου που έχει σχεδιαστεί για να αποκαθιστά την ευαισθησία του φωτός στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, επιτρέποντάς τους να σηματοδοτούν τον εγκέφαλο, λειτουργώντας ως διακόπτης που ενεργοποιείται από το φως.
Μετά από αυτά τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, η Kiora, σε συνεργασία με την Théa Open Innovation, σχεδιάζει να διεξάγει μια κλινική δοκιμή φάσης ΙΙ με την ονομασία ABACUS-2. Η δοκιμή αυτή αποσκοπεί στην περαιτέρω διερεύνηση της αποτελεσματικότητας του KIO-301 και στην υποστήριξη της πιθανής έγκρισής του για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας. Οι εξελίξεις αυτές αντιπροσωπεύουν ένα βήμα προς τα εμπρός στην ανάπτυξη θεραπειών για ασθένειες του αμφιβληστροειδούς, για τις οποίες δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.
InvestingPro Insights
Καθώς η Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) περιηγείται στο ρυθμιστικό τοπίο για την καινοτόμο θεραπεία της KIO-301, οι επενδυτές μπορεί να βρουν την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς με ιδιαίτερο ενδιαφέρον. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Kiora κατέχει κεφαλαιοποίηση 13,37 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ, η οποία αντικατοπτρίζει την τρέχουσα αποτίμηση της εταιρείας στην αγορά. Τα δεδομένα δείχνουν επίσης έναν ιδιαίτερα χαμηλό δείκτη P/E της τάξης του 2,41, γεγονός που υποδηλώνει ότι οι μετοχές της KPRX θα μπορούσαν να είναι υποτιμημένες σε σχέση με τα κέρδη - ένα σημείο που μπορεί να τραβήξει το ενδιαφέρον των επενδυτών αξίας.
Η οικονομική ευρωστία της εταιρείας υπογραμμίζεται περαιτέρω από ένα ισχυρό περιθώριο μικτού κέρδους 68,23% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, υποδεικνύοντας αποτελεσματική διαχείριση και ένα δυνητικά βιώσιμο ανταγωνιστικό πλεονέκτημα. Το περιθώριο λειτουργικών εσόδων της Kiora ανέρχεται σε 38,92%, γεγονός που καταδεικνύει την ικανότητα της εταιρείας να μετατρέπει αποτελεσματικά τις πωλήσεις σε κέρδη.
Τα InvestingPro Tips αποκαλύπτουν επίσης ότι η Kiora όχι μόνο διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, αλλά και ρευστά διαθέσιμα που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, παρέχοντας ένα μαξιλάρι για λειτουργικές ανάγκες ή απρόβλεπτες δαπάνες. Επιπλέον, οι αναλυτές προβλέπουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, γεγονός που ευθυγραμμίζεται με τις πρόσφατες θετικές εξελίξεις της εταιρείας και θα μπορούσε να εμπνεύσει εμπιστοσύνη στους δυνητικούς επενδυτές.
Για όσους επιθυμούν να εμβαθύνουν στις επιδόσεις και τις μελλοντικές προοπτικές της Kiora, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες. Υπάρχουν διαθέσιμες 8 ακόμη συμβουλές της InvestingPro που μπορούν να προσφέρουν μια πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των επενδυτικών δυνατοτήτων της KPRX. Οι ενδιαφερόμενοι αναγνώστες μπορούν να έχουν πρόσβαση σε αυτές τις συμβουλές επισκεπτόμενοι το InvestingPro και μπορούν να επωφεληθούν από μια ειδική προσφορά χρησιμοποιώντας τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να κερδίσουν έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης