HAYWARD, Καλιφόρνια - Η Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στη γονιδιακή θεραπεία, ανέφερε συνεχή θετικά αποτελέσματα από τη θεραπεία BB-301 σε ασθενή με οφθαλμοφαρυγγική μυϊκή δυστροφία (OPMD). Η πρόσφατη ενημέρωση της εταιρείας υπογράμμισε τη συνεχιζόμενη βελτίωση της λειτουργίας της κατάποσης στο σημείο 180 ημερών μετά τη θεραπεία.
Η OPMD είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή αδυναμία, η οποία οδηγεί σε δυσκολίες στην κατάποση (δυσφαγία) και άλλα συμπτώματα. Η θεραπεία BB-301 της Benitec έχει λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου τόσο από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) όσο και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).
Τα αποτελέσματα της ενδιάμεσης κλινικής μελέτης έδειξαν ότι η συνολική ποσότητα υπολειμμάτων τροφής και υγρών που παρέμενε στο λαιμό του ασθενούς μετά την κατάποση, γνωστή ως ολικό φαρυγγικό υπόλειμμα (Total Pharyngeal Residue - TPR), μειώθηκε σημαντικά μετά τη λήψη χαμηλής δόσης BB-301. Η μείωση αυτή παρατηρήθηκε σε τρεις από τους τέσσερις τύπους τροφίμων που χρησιμοποιήθηκαν στη μελέτη, με τον τέταρτο τύπο τροφίμων να παρουσιάζει παρόμοια αποτελέσματα με τις χαμηλότερες παρατηρούμενες τιμές πριν από τη θεραπεία.
Εκτός από τις αξιολογήσεις της βιντεοφθοροσκοπικής μελέτης κατάποσης (VFSS), το μέτρο έκβασης που ανέφερε ο ασθενής, το Ερωτηματολόγιο Κατάποσης του Σίδνεϊ (SSQ), έδειξε επίσης συνεχή μείωση των συμπτωμάτων. Οι βαθμολογίες του SSQ, οι οποίες αντικατοπτρίζουν την υποκειμενική εμπειρία του ασθενούς σχετικά με τις δυσκολίες κατάποσης, ήταν χαμηλότερες στο χρονικό σημείο 180 ημερών μετά τη θεραπεία από ό,τι σε οποιαδήποτε στιγμή κατά την περίοδο παρατήρησης πριν από τη θεραπεία.
Τα δεδομένα αυτά συνάδουν με τα αποτελέσματα των 90 ημερών μετά τη θεραπεία που αναφέρθηκαν προηγουμένως και υποδηλώνουν μια διαρκή ανταπόκριση στη θεραπεία με BB-301. Δεν έχουν αναφερθεί σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΣΑΕ) για τα δύο άτομα που έλαβαν θεραπεία με τη θεραπεία μέχρι σήμερα, με μόνο την παροδική γαστροοισοφαγική παλινδρόμηση 2ου βαθμού (ΓΟΠ) να σημειώνεται.
Ο Εκτελεστικός Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Benitec, Jerel A. Banks, M.D., Ph.D., εξέφρασε αισιοδοξία για τα ευρήματα, τονίζοντας τη σημασία της μείωσης του φαρυγγικού υπολείμματος για τη βελτίωση της κατάποσης και τη μείωση του κινδύνου εισρόφησης. Η εταιρεία ετοιμάζεται να χορηγήσει δόση σε ένα τρίτο υποκείμενο και σχεδιάζει να παρουσιάσει περαιτέρω αναλύσεις σε ιατρικά συνέδρια και διαδικτυακές εκπομπές στις αρχές του 2025.
Το BB-301 χρησιμοποιεί έναν μηχανισμό "Silence and Replace", με στόχο να σταματήσει την έκφραση του μεταλλαγμένου γονιδίου PABPN1 που ευθύνεται για την OPMD, παρέχοντας παράλληλα μια λειτουργική πρωτεΐνη αντικατάστασης. Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση αναπτύσσεται ως πιθανή μακροπρόθεσμη θεραπεία για τη νόσο.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Benitec Biopharma Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Benitec Biopharma ανέφερε τον διορισμό του Kishen Mehta, διαχειριστή χαρτοφυλακίου της Suvretta Capital, στο Διοικητικό της Συμβούλιο μετά από ιδιωτική επένδυση ύψους 40 εκατομμυρίων δολαρίων από τη Suvretta Capital.
Οι αναλυτές έχουν εκφράσει την εμπιστοσύνη τους στις προοπτικές της εταιρείας. Η Piper Sandler ξεκίνησε την κάλυψη της Benitec BioPharma, αποδίδοντας αξιολόγηση Overweight, ενώ η JMP Securities διατήρησε την αξιολόγηση Market Outperform και αύξησε την τιμή-στόχο από $10,00 σε $16,00, επικαλούμενη αμφότερες την επιτυχία του BB-301.
InvestingPro Insights
Η Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) συνεχίζει να κάνει βήματα προόδου στον τομέα της βιοτεχνολογίας με τις εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία. Καθώς η εταιρεία ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών, οι επενδυτές και οι ενδιαφερόμενοι παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Ακολουθούν ορισμένες βασικές πληροφορίες που βασίζονται σε δεδομένα πραγματικού χρόνου και στις Συμβουλές της InvestingPro:
Τα δεδομένα της InvestingPro δείχνουν ότι η Benitec Biopharma έχει κεφαλαιοποίηση 88,71 εκατ. δολάρια, γεγονός που αντικατοπτρίζει την τρέχουσα αποτίμησή της στην αγορά. Παρά τα καινοτόμα βήματα της εταιρείας, κατέχει αρνητικό δείκτη τιμής/κέρδους (P/E) -0,78, γεγονός που υποδηλώνει ότι οι επενδυτές αναμένουν κερδοφορία. Επιπλέον, ο δείκτης τιμής/βιβλίο (P/B) της εταιρείας ανέρχεται σε 7,71, γεγονός που μπορεί να υποδηλώνει μια υπερτιμημένη αποτίμηση σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία.
Μεταξύ των συμβουλών της InvestingPro, δύο ξεχωρίζουν ιδιαίτερα για την Benitec Biopharma. Πρώτον, η εταιρεία σημειώνεται ότι διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι οικονομικής σταθερότητας και δυνατότητας για μελλοντικές επενδύσεις σε έρευνα και ανάπτυξη. Δεύτερον, οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, γεγονός που ευθυγραμμίζεται με τον αρνητικό δείκτη P/E που παρατηρείται.
Αυτές οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις είναι ζωτικής σημασίας για τους επενδυτές που εξετάζουν τις μακροπρόθεσμες δυνατότητες της Benitec Biopharma. Η ερευνητική πρόοδος της εταιρείας, ιδίως με τη θεραπεία BB-301, θα μπορούσε να αποτελέσει σημαντικό μοχλό για τη μελλοντική ανάπτυξη, αλλά η τρέχουσα οικονομική υγεία και οι επιδόσεις της αγοράς είναι εξίσου σημαντικές για την αξιολόγηση του επενδυτικού κινδύνου.
Για τους αναγνώστες που επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά στοιχεία και τη θέση της Benitec Biopharma στην αγορά, υπάρχουν 14 επιπλέον συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/BNTC. Αυτές οι συμβουλές παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες για μια ολοκληρωμένη διαδικασία λήψης επενδυτικών αποφάσεων. Για να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτές τις γνώσεις, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να έχετε έκπτωση έως και 10% σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης